Gli alleati Da molto tempo collaborano per creare il Centro di Eccellenza di Atassia di Penn Medicine/CHOP Friedreich

Published on March 7, 2014 at 7:59 AM · No Comments

Tre alleati da molto tempo hanno unito le forze per creare il nuovo il Centro di Eccellenza di Atassia di Penn Medicine/CHOP Friedreich. L'istituzione del centro è stata catalizzata da un regalo $3,25 milioni dalla Ricerca Alliance dell'Atassia del Friedreich (FARA), in società con le famiglie di Finneran e di Hamilton.

Per i 16 anni scorsi di Medicina di Penn, L'Ospedale Pediatrico di Filadelfia (CHOP) e FARA, un'organizzazione no-profit dedicata a fare maturare il FA, hanno collaborato per fornire e fare avanzare la cura stata necessaria dai pazienti di FA.

L'atassia di Friedreich (FA) è uno stato neurogenetic raro e progressivo trovato in circa 1 in 50,000 persone mondiale. Mentre è relativamente rara, è il modulo più comune dell'atassia ereditata, di una circostanza caratterizzata da mancanza progressiva di movimento coordinato e di una perdita di bilanciamento. Il FA egualmente comprende la degenerazione del muscolo e delle cellule nervose di cuore. L'Inizio dei sintomi si presenta solitamente nell'infanzia e la maggior parte dei pazienti sono limitati ad una sedia a rotelle dal loro mezzo tard'agli anni venti. L'errore Del Miocardio e/o le aritmia sono la maggior parte della causa comune della morte prematura. Corrente non ci sono droghe approvate per trattare il FA.

FARA, il TAGLIO e la Medicina di Penn egualmente hanno diviso nella ricerca e nei test clinici che hanno delucidato la disfunzione metabolica che è alla base del FA. Il Loro lavoro ha creato un database dei pazienti ben documentati e una conduttura di più di 20 candidati della droga pronti ad essere estratto le nuove terapie. Oggi il programma clinico di FA al TAGLIO è il più grande nel mondo.

“Niente è più rewarding di vedendo scienza sul lavoro nel servizio dei pazienti e delle famiglie che soffrono dalle malattie rare quale l'atassia di Friedreich,„ dice la Valletta N. Gaulton, il PhD, decano vice esecutivo e l'ufficiale scientifico principale alla Scuola di Medicina di Perelman all'Università Della Pennsylvania. “Penn ed il TAGLIO sono fortunati supportare molto la facoltà cui dedichi le loro carriere alla cura dei pazienti con e della ricerca su tali malattie rare come il FA. Il Finanziamento per la ricerca rara di malattia è una sfida costante. Siamo riconoscenti ai donatori per questo regalo generoso che migliora significativamente la nostra capacità di realizzare i progressi verso i nuovi biomarcatori, droghe ed eventualmente, a tempo, terapie per il FA.„

Il gruppo del nuovo Centro sta funzionando con i partner dell'industria farmaceutica per sviluppare i candidati come pure i biomarcatori della droga per il FA e le misure di questo sforzo accanto ad una più vasta iniziativa alla Medicina di Penn: un regalo da un donatore anonimo recentemente ha fondato il Centro affinchè la Ricerca e la Terapia Orfane di Malattia supporti l'inseguimento delle terapie innovarici per le malattie rare di tutti i generi.

“La competenza cardiaca d'Integrazione nella cura dei pazienti è un passo avanti principale questo regalo permette che noi perseguiamo,„ dice Philip R. Johnson, MD, vice presidente esecutivo ed ufficiale scientifico principale al TAGLIO. “Le malattie Rare sono spesso un'area dove la filantropia può fare una differenza che e la generosità di questi donatori avrà un impatto significativo.„

Il Centro di Eccellenza dell'Atassia del Friedreich co-è diretto da David Lynch, dal MD, dal PhD, dal direttore del programma di FA al TAGLIO ed a Robert B. Wilson, il MD, il PhD, il professor di Patologia e dalla Medicina del Laboratorio alla Scuola di Medicina di Perelman. Lynch e Wilson entrambi serviscono sul Comitato Consultivo Scientifico di FARA e Wilson era un membro fondatore del consiglio d'amministrazione di FARA ed il primo presidente del suo Comitato di Revisione Scientifico. Wilson ha completato uno schermo della droga di alto-capacità di lavorazione di più di 340.000 composti per la scoperta della droga di FA ed ora sta funzionando con i chimici medicinali per limitare dentro sui candidati per i test clinici.

Lynch è il ricercatore principale su parecchi studi clinici di FA sulla progressione di malattia, sulla biologia cellulare di FA e sulla disfunzione visiva, tra altri aspetti del FA.
“Raggiungere un più approccio integrato sia alla ricerca che alla cura è un'intenzione principale del nostro regalo,„ aggiunge il donatore ed il membro del consiglio di amministrazione Tom Hamilton di FARA. “Il Centro permetterà che gli scienziati ed i medici scambino regolarmente le comprensioni, non appena come i progetti concedono.

“È personalmente molto significativo a me potere da supportare questi la ricerca di memoria ed attività di cura ad una capacità elevata,„ dice l'Agricoltore di Jennifer, direttore esecutivo di FARA. “Sappiamo che queste famiglie hanno esigenze che possono essere soddisfatte e che ora saranno incontrate, mentre i trattamenti sono sviluppati.„

Gli scopi e gli obiettivi iniziali del Centro includono:

•Aggiungendo la competenza cardiaca nel FA ricerchi e cura clinica sotto il comando di Kimberly Y. Lin, MD, un cardiologo al TAGLIO con la certificazione della scheda nella pediatria, medicina interna e la cardiologia pediatrica. Lin è egualmente un assistente universitario nella divisione della Cardiologia e nel dipartimento della Pediatria alla Scuola di Medicina di Perelman.
•Capacità Aumentante per ed aprire più test clinici.
•Creazione dell'unità dedicata di scoperta della droga.
•Viali nuovi d'Esplorazione di ricerca di base facendo uso di micro approcci di epigenetics e del RNA.
•Instaurazione del programma di sviluppo di biomarcatore con la competenza di Ian Blair, PhD, A.N. Richards il Professor di Farmacologia, Scuola di Medicina di Perelman.

Ronald Bartek, Presidente ed il co-fondatore di FARA e la sua moglie Rachel, hanno iscritto il loro figlio Keith al primo test clinico di Penn/CHOP FA prima che FARA fosse stabilito. Bartek chiuso la riunione inaugurale del Centro di Eccellenza il mese scorso notando, “Non è accidentalmente che il Centro di Eccellenza di FA sta istituendo qui a Penn ed al TAGLIO e che più pazienti e le famiglie di FA vengono qui che in qualsiasi altro luogo nel mondo. È perché abbiamo saputo sempre che otterremo la migliore cura clinica disponibile, parteciperemo ai test clinici di promessa ed impareremo circa la ricerca emozionante di FA che va su qui ed intorno al mondo. Poiché il gruppo di FA qui piombo sempre il modo per noi, lungamente abbiamo sognato di fornitura della questa maggior capacità del gruppo di fare ancora di più. Siamo profondamente riconoscenti alle famiglie di Finneran e di Hamilton di cui la generosità ora permette a quel sogno di avverarsi. Sapere siamo tutti secondo voi e sappiamo che non ci lascerete giù.„

Sorgente: Medicina di Penn 

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