長い間の同盟国は Penn Medicine/CHOP Friedreich の失調症の優秀な研究機関を作成するために団結します

Published on March 7, 2014 at 7:59 AM · No Comments

3 人の長い間の同盟国は新しい Penn Medicine/CHOP Friedreich の失調症の優秀な研究機関を作成するために力を合わせました。 中心の確立はハミルトンおよび Finneran グループと協力して Friedreich の失調症の研究の同盟からの (FARA) $3.25 百万ギフトによって、触媒作用を及ぼされました。

FA の患者が必要とする心配を順方向に提供し、押すために薬過去 (CHOP) 16 年の間 Penn の、フィラデルヒィアの小児病院、および FARA の FA の治癒に専用されている非営利組織は協力しました。

Friedreich の失調症は (FA) 50,000 人に付きおよそ 1 つで見つけられる世界的なまれで、進歩的な neurogenetic 状態です。 それは比較的まれな間、受継がれた失調症、調整された動きの進歩的な欠乏によって特徴付けられる条件およびバランスの損失の共通形式です。 FA はまた心筋および神経細胞の退化を含みます。 徴候の手始めは通常幼年期に発生し、ほとんどの患者は彼らの半ばから終わりにかけての二十代までに車椅子に制限されます。 心筋の障害や不整脈は早死にのコモン・コーズです。 現在 FA を扱う公認の薬剤がありません。

FA の下にある新陳代謝の機能障害を明瞭にした FARA、チョップおよび Penn の薬はまた研究および臨床試験で共有しました。 作業はよくとり上げられる患者のデータベースおよび新しい療法のために採鉱されること準備ができている 20 人以上の薬剤の候補者のパイプラインを作成しました。 今日チョップの FA 臨床プログラムは世界の最も大きいです。

「何もでなくより有意義科学を Friedreich の失調症のようなまれな病気に苦しむグループおよび患者のサービスの作業で見ます」、ペンシルバニア大学で Perelman の医科大学院で谷間 N. Gaulton、 PhD、管理の副学部長および主な科学的な将校を言います。 多くの FA のような彼等のキャリアをにと患者およびそのようなまれ病気の研究の心配捧げなさい能力をサポートために _「Penn およびチョップは幸運あ。 まれな病気の研究のための資金調達は一定した挑戦です。 私達はかなり新しい biomarkers、薬剤の方に進歩をうまく行けば、 FA の時間に、療法する私達の機能を」。高めるこの惜しみなく与えられた贈り物のための提供者に感謝してい、

新しい中心のチームは製薬産業パートナー Penn の薬で FA のための薬剤の候補者、また biomarkers を、およびより広いイニシアチブの横のこの努力適合を開発するために使用しています: 匿名提供者からのギフトは最近すべての種類のまれな病気のための新しい療法の追求をサポートするために孤児の病気研究および療法のための中心を創設しました。

「患者の心配への統合の心臓専門知識 1 つの主要な一歩前進このギフトが私達が追求することを可能にするです」はチョップでフィリップ R. ジョンソン、 MD、副総裁および主な科学的な将校を言います。 「まれな病気頻繁に慈善が違いを生じることができるこれらの提供者の寛大さが重大な影響を」。は作る領域であり

Friedreich の失調症の優秀な研究機関はチョップのデヴィッド・リンチ、 MD、 PhD、 FA の番組編成者、およびロバート B. ウイルソン、 MD、 PhD の Perelman の医科大学院の病理学そして実験室の薬の教授によって指示されます。 リンチおよびウイルソンは両方 FARA の科学的な諮問委員会で役立ち、ウイルソンは FARA の科学的な検討委員会のそして最初議長役員会の創立会員でした。 ウイルソンは FA の薬剤の発見のための 340,000 以上の混合物の高スループット薬剤スクリーンを完了し、薬効がある化学者と臨床試験のための候補者で狭くなるために今働いています。

リンチは FA の他の面間の病気の進行、 FA の細胞生物学および視覚機能障害の複数の FA の臨床調査の主任調査官、です。
「研究および心配両方への全体アプローチを達成することは私達のギフトの 1 つの主要な意思です」、提供者および FARA の役員トムハミルトンを追加します。 「中心はちょうどプロジェクトが割り当てるように科学者および医者が洞察力を規則的に交換することを可能にします。

「それはこれらをサポートことはできるために私に個人的に非常に有意義コア研究であり、高容量の心配の作業」、ジェニファーの農夫を、 FARA の言います常務取締役。 「私達はこれらのグループに処置は」。開発されるが、満たすことができる今満たされる必要性があることをわかり

中心の早い目的そして目的は下記のものを含んでいます:

•FA の心臓専門知識を追加して小児科のボードの証明のチョップでキンバリー Y. 林、 MD、心臓学医、内科および小児科の心臓学の指揮を受けて臨床心配研究すれば。 林はまた Perelman の医科大学院に心臓学の部分および小児科の部門の助教授です。
•増加する容量のためのおよび臨床試験を開くこと。
•専用薬剤の発見の単位の作成。
•マイクロ RNA および epigenetics のアプローチを使用して探索の新しい基礎研究の道。
•イアンブレアの専門知識の biomarker の開発計画の、 PhD 確立、教授、 Perelman の医科大学院薬理学の A.N. Richards。

FARA が確立された前にロナルド Bartek、 FARA の大統領および共同出資者および彼の妻レイチェルは最初の Penn/CHOP FA 臨床試験で、彼らの息子キースを登録しました。 Bartek は注意によって会合就任の優秀な研究機関を先月閉じました、 「それは偶然 FA の優秀な研究機関が Penn およびチョップにここに確立されていること、そしてどこか他の所によりより多くの FA 患者そしてグループが世界にここに来ることではないです。 それは私達は最もよい臨床心配を使用できる得、臨床試験の約束に加わり、そして行くここにのそして世界ことを中のエキサイティングな FA の研究について学ぶことを私達が常に確認したあることがのであります。 ここの FA のチームが私達のための方法を常に導いたあることがので、私達はさらにするこのチームより大きい容量の提供の長く夢を見てしまいました。 私達は寛大さは今その夢が本当来ることを可能にするハミルトンおよび Finneran グループに深く感謝しています。 私達を」。失望させないことを私達があなたによってすべてであり、確認することを確認します

ソース: Penn の薬 

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