장기간 맹방은 우수의 Penn Medicine/CHOP Friedreich 운동 실조 센터를 만들기 위하여 위로 팀을 만들

Published on March 7, 2014 at 7:59 AM · No Comments

3명의 장기간 맹방은 우수의 새로운 Penn Medicine/CHOP Friedreich 운동 실조 센터를 만들기 위하여 협력했습니다. 센터의 설립은 해밀턴과 Finneran 가족과 동업하여 Friedreich의 운동 실조 연구 연립에서 (FARA) $3.25 백만 선물에 의해, 촉매 작용을 미쳤습니다.

약 과거 16 년간 Penn, 필라델피아의 아동 병원 (CHOP), 및 FARA 의 야전 포병 치료에 전념한 비영리 재단은, 야전 포병 환자가 필요로 한 배려를 제공하고 눈에 띄게하기 위하여 공저했습니다.

Friedreich의 운동 실조는 (FA) 50,000명의 사람들에 대하여 대략 1에서 찾아낸 세계이라고 희소한, 진보적인 neurogenetic 상태입니다. 그것은 상대적으로 희소한 동안, 승계한 운동 실조, 협조한 운동의 진보적인 부족이 특징인 조건 및 균형의 손실의 일반적인 양식입니다. 야전 포병은 또한 심근과 신경 세포의 퇴보를 관련시킵니다. 현상의 개시는 일반적으로 유년기에서 생기고, 대부분의 환자는 그들의 중후반 20대까지 휠체어에 수감됩니다. 심근 부전 및 또는 부정맥은 요절의 일반적인 원인입니다. 지금 야전 포병을 취급하는 승인되는 약이 없습니다.

야전 포병을 밑에 있는 신진 대사 역기능을 설명한 FARA, 절단 및 Penn 약은 또한 연구와 임상 시험에서 공유했습니다. 그들의 일은 기록이 잘되는 환자의 데이타베이스 및 새로운 치료를 위해 기뢰를 부설하게 준비되어 있던 20 약 후보자의 파이프라인을 만들었습니다. 오늘 절단에 야전 포병 임상 프로그램은 세계에서 가장 큽니다.

"아무것도 없어 보다는 보람이 있어 과학을 Friedreich의 운동 실조와 같은 희소한 질병 때문에 손해를 입는 가족 및 환자의 서비스에 있는 일에 보기" 펜실베니아 대학에 Perelman 의과 대학에 협곡 N. Gaulton, PhD, 행정상 부 학장 및 주요한 과학적인 장교를 말합니다. _"Penn 과 절단은 운이 좋 많 야전 포병 과 같은 그들의 경력을 에 를 가진 환자 과 이 같은 희소하 질병 에 대하 연구 의 배려 할당하 능력을 지원하 위하여 이. 희소한 질병 연구를 위한 자금 조달은 일정한 도전입니다. 우리는 중요하게 새로운 biomarkers로, 약 진전을과 잘만하면, 야전 포병을 위한 때 맞추어, 치료 보이는 우리의 기능을." 강화하는 이 관대한 선물을 위한 기증자에게 감사합니다

새로운 센터의 팀은 제약 산업 파트너 Penn 약에 야전 포병을 위한 약 후보자 뿐 아니라 biomarkers를, 그리고 더 넓은 이니셔티브 나란히 이 노력 적합으로 개발하기 위하여 작동하고 있습니다: 익명의 기증자에게서 선물은 최근에 고립 질병 연구 및 치료를 위한 모든 종류의 희소한 질병을 위한 비발한 치료의 추적을 지원하기 위하여 센터를 발견했습니다.

"환자의 배려로 통합 심장 전문 기술 1개의 중요한 단계 앞으로 이 선물이 저희가 추격하는 것을 허용하는입니다,"는 절단에 필립 R. 존슨, MD, 부사장 및 주요한 과학적인 장교를 말합니다. "그리고 이 기증자의 관대가 중요한 충격을."는 만들지, 희소한 질병 수시로 자선이 효과를 낼 수 있는 지역입니다

우수의 Friedreich의 운동 실조 센터는 절단에 데이비드 린치, MD, PhD, 야전 포병 프로그램 편집자, 및 로버트 B. 윌슨, MD, PhD 의 Perelman 의과 대학에 병리 그리고 실험실 약의 교수에 의해 지시됩니다. Lynch와 윌슨은 둘 다 FARA의 과학적인 자문 위원회에 봉사하고, 윌슨은 FARA의 그것의 과학적인 검토 위원회의 그리고 첫번째 의장 이사회의 건국 위원이었습니다. 윌슨은 야전 포병 약 발견을 위한 340,000 화합물의 높 처리량 약 경계진을 완료하고 지금 의약 화학자와 임상 시험을 위한 후보자에 안으로 좁히기 위하여 작동하고 있습니다.

Lynch는 야전 포병의 그밖 양상 중 질병 진행성, 야전 포병 세포 생물학 및 시각적인 역기능에 몇몇 야전 포병 임상 연구 결과에 수사반장, 입니다.
"연구와 배려 둘 다에 전체론 접근을 달성하는 것은 우리의 선물의 1개 주요 의향입니다," 기증자와 FARA 임원 톰 해밀턴을 추가합니다. "센터는 다만 계획사업이 허용하다 과학자와 의사가, 통찰력을 정규로 교환하는 것을 허용할 것입니다.

"그것은 이들을 지원할 수 있을 위하여 저에게 개인적으로 아주 의미심장하 코어 연구 고용량에 배려 활동," Jennifer 농부를, FARA 말합니다 전무 이사. "우리는 이 가족은 처리는." 개발되는 그러나, 충족될 수 있는, 지금 만족되고 필요가 있다는 것을 알고 있습니다

센터의 초기 목표 그리고 목적은 다음을 포함합니다:

•야전 포병에 있는 심장 전문 기술을 추가해서 소아과에 있는 널 증명서를 가진 절단에 Kimberly Y. 린, MD, 심장병 전문의, 내과학 및 소아과 심장의 지도력하에 임상 배려 연구하거든. 린은 또한 Perelman 의과 대학에 심장의 부분 및 소아과의 부에 있는 조교수입니다.
•증가 수용량 를 위한 및 임상 시험을 열기.
•전용 약 발견 부대를 만들기.
•마이크로 RNA와 epigenetics 접근을 사용하는 탐구 새로운 기본 연구 도로.
•Ian 블레어의 전문 기술에 biomarker 개발 프로그램, PhD 설치, 교수, Perelman 의과 대학 약학의 A.N. Richards.

FARA가 설치되기 전에 Ronald Bartek, FARA 대통령 및 공동 출자자 및 그의 아내 Rachel는 첫번째 Penn/CHOP 야전 포병 임상 시험에 있는, 그들의 아들 Keith를 등록했습니다. Bartek는 주의해서 우수 회의의 취임 센터를 지난 달 닫았습니다, "우연히 우수의 야전 포병 센터가 Penn와 절단에 여기에서 설치되고 있다, 그리고 다른 곳에서도 보다는 추가 야전 포병 환자 그리고 가족이 세계에서 여기에 오다 이지 않습니다. 그것은 우리는 최고 임상 배려를 유효한 얻고, 임상 시험 약속에 참가하고, 가는 여기에서에 대한 그리고 전세계 활발한 야전 포병 연구에 대해 배울 것이라는 점을 우리가 항상 알고 있었기 것이 때문입니다. 여기에서 야전 포병 팀이 항상 저희를 위한 쪽을 지도하기 것이 때문에, 우리는 더군다나를 하는 이 팀 더 중대한 수용량 제공의 오래 꿈꿨습니다. 우리는 그의 관대가 지금 그 꿈을 확실한 오는 가능하게 하는 해밀턴과 Finneran 가족에게 깊이 고맙게 여깁니다. 저희를." 실망시키지 않을 것이라는 점을 우리가 당신에 의존하여 모두이고 알고 있다는 것을 알고 있습니다

근원: Penn 약 

Read in | English | Español | Français | Deutsch | Português | Italiano | 日本語 | 한국어 | 简体中文 | 繁體中文 | Nederlands | Русский | Svenska | Polski