Os aliados Longtime team acima para criar o Centro da Ataxia de Penn Medicine/CHOP Friedreich de Excelência

Published on March 7, 2014 at 7:59 AM · No Comments

Três aliados longtime juntaram-se a forças para criar o Centro da Ataxia de Penn Medicine/CHOP o Friedreich novo de Excelência. O estabelecimento do centro foi catalisado por um presente $3,25 milhões da Pesquisa Alliance da Ataxia do Friedreich (FARA), em parceria com as famílias de Hamilton e de Finneran.

Por os 16 anos passados da Medicina de Penn, O Hospital de Crianças de Philadelphfia (CHOP), e FARA, uma organização sem fins lucrativos dedicada a curar o FÁ, colaboraram para fornecer para a frente e empurrar o cuidado necessário por pacientes do FÁ.

A ataxia de Friedreich (FA) é uma condição neurogenetic rara, progressiva encontrada em aproximadamente 1 em 50.000 povos mundial. Quando for relativamente rara, é o formulário o mais comum da ataxia herdada, de uma circunstância caracterizada pela falta progressiva do movimento coordenado e da perda de balanço. O FÁ igualmente envolve a degeneração do músculo de coração e das pilhas de nervo. O Início dos sintomas ocorre geralmente na infância, e a maioria de pacientes são limitados a uma cadeira de rodas pelo seu meados de--tarde aos anos 20. A falha Miocárdica e/ou as arritmias são a causa a mais comum da morte prematura. Actualmente não há nenhuma droga aprovada para tratar o FÁ.

FARA, a COSTELETA, e a Medicina de Penn igualmente compartilharam na pesquisa e nos ensaios clínicos que explicaram o FÁ subjacente da deficiência orgânica metabólica. Seu trabalho criou uma base de dados de pacientes bem documentados e um encanamento de mais de 20 candidatos da droga prontos para ser minado terapias novas. Hoje o programa clínico do FÁ na COSTELETA é o maior no mundo.

“Nada é mais rewarding do que vendo a ciência no trabalho no serviço dos pacientes e das famílias que sofrem das doenças raras tais como a ataxia de Friedreich,” diz o Vale N. Gaulton, PhD, decano vice executivo e oficial científico principal na Faculdade de Medicina de Perelman na Universidade da Pensilvânia. “Penn e a COSTELETA são afortunados apoiar muito a faculdade que dedique suas carreiras ao cuidado dos pacientes com e da pesquisa sobre doenças raras como o FÁ. O Financiamento para a pesquisa rara da doença é um desafio constante. Nós somos gratos aos doadores para este presente generoso que aumenta significativamente nossa capacidade para fazer o progresso para biomarkers novos, drogas e esperançosamente, a tempo, terapias para o FÁ.”

A equipe do Centro novo está trabalhando com os sócios da indústria farmacêutica para desenvolver candidatos assim como biomarkers da droga para o FÁ, e os ajustes deste esforço ao lado de uma iniciativa mais larga na Medicina de Penn: um presente de um doador anónimo fundou recentemente o Centro para que a Pesquisa e a Terapia Órfãos da Doença apoie a perseguição de terapias novas para doenças raras de todos os tipos.

“A experiência cardíaca de Integração no cuidado dos pacientes é uma etapa principal para a frente que este presente permite que nós levem a cabo,” diz Philip R. Johnson, o vice-presidente do DM, o executivo e o oficial científico principal na COSTELETA. “As doenças Raras são frequentemente uma área onde a filantropia possa fazer uma diferença, e a generosidade destes doadores faça um impacto significativo.”

O Centro da Ataxia do Friedreich de Excelência co-é dirigido por David Lynch, pela DM, pelo PhD, pelo director de programa do FÁ na COSTELETA, e no Robert B. Wilson, DM, PhD, professor da Patologia e pela Medicina do Laboratório na Faculdade de Medicina de Perelman. Lynch e Wilson ambos desempenham serviços no Conselho Consultivo Científico de FARA, e Wilson era um membro fundador do conselho de FARA de administração e o primeiro presidente de seu Comitê Científico da Revisão. Wilson terminou uma tela da droga da alto-produção de mais de 340.000 compostos para a descoberta da droga do FÁ e está trabalhando agora com químicos medicinais para reduzir dentro em candidatos para ensaios clínicos.

Lynch é o investigador principal em diversos estudos clínicos do FÁ na progressão da doença, na biologia celular do FÁ, e na deficiência orgânica visual, entre outros aspectos do FÁ.
“Conseguir uma aproximação mais holística à pesquisa e ao cuidado é uma intenção principal de nosso presente,” adiciona o doador e o membro da administração Tom Hamilton de FARA. “O Centro permitirá que os cientistas e os médicos troquem introspecções regularmente, não apenas como os projectos reservam.

“É muito significativo a mim pessoal poder apoiar estes pesquisa do núcleo e actividades do cuidado em uma capacidade mais alta,” diz o Fazendeiro de Jennifer, director executivo de FARA. “Nós sabemos que estas famílias têm as necessidades que podem ser encontradas, e que estarão encontradas agora, quando os tratamentos forem desenvolvidos.”

Os objetivos e os objetivos adiantados do Centro incluem:

•Adicionando a experiência cardíaca no FÁ pesquise e cuidado clínico sob a liderança de Kimberly Y. Lin, DM, um cardiologista na COSTELETA com certificação da placa na pediatria, medicina interna, e cardiologia pediatra. Lin é igualmente um professor adjunto na divisão da Cardiologia e no departamento da Pediatria na Faculdade de Medicina de Perelman.
•Capacidade Crescente para e abertura de mais ensaios clínicos.
•Criando uma unidade dedicada da descoberta da droga.
•Avenidas novas de Exploração da investigação básica usando micro aproximações do RNA e do epigenetics.
•Estabelecendo um programa de revelação do biomarker com a experiência de Ian Blair, PhD, A.N. Richards Professor da Farmacologia, Faculdade de Medicina de Perelman.

Ronald Bartek, o presidente e o co-fundador de FARA, e sua esposa Rachel, registraram seu filho Keith no primeiro ensaio clínico do FÁ de Penn/CHOP antes que FARA estêve estabelecido. Bartek fechado o Centro inaugural da reunião da Excelência no mês passado notando, “Não é acidentalmente que o Centro do FÁ de Excelência está sendo estabelecido aqui em Penn e em COSTELETA e que mais pacientes e famílias do FÁ vêm aqui do que em qualquer outro lugar no mundo. É porque nós soubemos sempre que nós obteremos o melhor cuidado clínico disponível, participaremos em ensaios clínicos prometedores, e o aprenderemos sobre a pesquisa emocionante do FÁ que vai sobre aqui e em todo o mundo. Porque a equipe do FÁ aqui conduziu sempre a maneira para nós, nós temos sonhado por muito tempo de fornecer esta maior capacidade da equipe fazer ainda mais. Nós somos profundamente gratos às famílias de Hamilton e de Finneran cuja a generosidade permite agora esse sonho de vir verdadeiro. Você sabe nós somos todos segundo você e nós sabemos que você não nos deixará para baixo.”

Source:

Medicina de Penn

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