长期盟友合作创建 Penn Medicine/CHOP Friedreich 的不整齐成就卓越中心

Published on March 7, 2014 at 7:59 AM · No Comments

三个长期盟友协力创建新的 Penn Medicine/CHOP Friedreich 的不整齐成就卓越中心。 这个中心的设置由从 Friedreich 的不整齐研究联盟的 $3.25 百万礼品摧化 (FARA),与哈密尔顿和 Finneran 系列合伙。

在过去的 16 年 Penn 医学,费城儿童医院 (CHOP)和 FARA,一个非盈利性组织投入治疗 FA,合作提供和抓紧进行 FA 患者需要的关心。

Friedreich 的不整齐 (FA)是全世界一个少见,累进 neurogenetic 的情况找到在大约 1 在 50,000 个人。 当它是相对地少见的时,它是累进缺乏描绘的被继承的不整齐、平衡情况被协调的移动和损失的最公用的表单。 FA 也介入心肌和神经细胞的退化。 症状起始在童年通常发生,并且多数患者被限制到轮椅在他们中后期的二十之前。 心肌故障和心率失常是夭折的常见原因。 目前没有对待 FA 的批准的药物。

阐明了强调 FA 的新陈代谢的官能不良的 FARA、剁和 Penn 医学在研究和临床试验也共享。 他们的工作创建了有大量文件证明的患者数据库和准备好超过 20 名药物的候选人传递途径为新的疗法被开采。 今天在剁的 FA 临床程序是最大在这个世界上。

“什么都比看到科学在遭受少见疾病例如 Friedreich 的不整齐没有意义患者和系列的服务的工作”,在 Perelman 医学院首席科学军官说幽谷 N. Gaulton、 PhD、行政副教务长和在宾夕法尼亚大学。 “Penn 和剁是幸运的支持许多请投入他们的事业病人和研究关心对这样少见疾病的象 FA 的系。 少见疾病研究的资助是一个恒定的挑战。 我们是感激的对极大提高我们的能力取得进展往新的生物标志,药物和有希望地,及时,疗法的 FA 的此厚礼的服务供应商”。

新的中心的小组与工业制药合作伙伴开发药物候选人以及生物标志 FA 的和此工作成绩适应一起使用沿着更加清楚的主动性在 Penn 医学: 从匿名捐赠人的礼品最近创立孤立的疾病研究和疗法中心支持对所有种类少见疾病的新颖的疗法的追击。

“集成的心脏病专门技术到患者里关心是一个专业进步此礼品允许我们继续处理”,首席科学军官说菲利普 R. 约翰逊、 MD、行政副总裁和在剁。 “少见疾病经常是慈善事业可能产生变化的区,并且这些服务供应商宽厚将造成重大影向”。

Friedreich 的不整齐成就卓越中心是由大卫 Lynch、 MD、 PhD、 FA 节目主持人剁的和罗伯特 B. 威尔逊, MD, PhD,病理学和实验室医学教授指挥的在 Perelman 医学院。 林奇和威尔逊两个在 FARA 的科学顾问委员会担任,并且威尔逊是 FARA 的理事的一个创建人和其科学复核委员会的第一位主席。 威尔逊在临床试验的候选人完成了超过 FA 药物发现的 340,000 种化合物一个高处理量药物屏幕和现在运作以医药化学家缩小。

林奇是几个 FA 临床研究的主要调查人关于疾病级数, FA 细胞生物学和视觉官能不良,在 FA 中的其他方面。
“达到对研究和关心的一个更加整体的途径是我们的礼品一个主要目的”,添加服务供应商和 FARA 委员会委员汤姆哈密尔顿。 不正项目准许, “中心将允许科学家和医师有规律地交换答案。

“它亲自是非常有意义的对我能支持这些核心研究,并且在高容量的关心活动”, FARA 执行董事说詹尼弗农夫。 “我们知道这些系列有可以适应,并且现在适应的需要,而处理被开发”。

中心的早期的目标和目的包括:

•添加在 FA 上的心脏病专门技术请在金伯利 Y. 林、 MD、心脏科医师在与董事会认证的剁在小儿科,内科和小儿科心脏病学的领导下研究和临床关心。 林也是心脏病学部门和小儿科的部门的一位助理教授在 Perelman 医学院。
•增长的能力为和开张临床试验。
•创建一个专用的药物发现部件。
•使用微核糖核酸和 epigenetics 途径的测试的新的基础研究大道。
•设立一个生物标志发展方案以伊恩布莱尔专门技术, PhD, A.N. Richards 药理医学院教授, Perelman。

在 FARA 被设立了前,罗纳德 Bartek, FARA 总统和共同创立者和他的妻子拉结,在第一次 Penn/CHOP FA 临床试验登记了他们的儿子基思。 Bartek 通过注意上个月关闭了就职成就卓越中心会议, “不偶然地是 FA 成就卓越中心被设立这里在 Penn 和剁,并且更多 FA 患者和系列在世界上比别处来这里。 它是,因为我们总是知道我们将获得最佳的临床关心可用,参加承诺临床试验,并且得知继续扣人心弦的 FA 的研究这里和环球。 由于这里 FA 小组总是导致我们的方式,我们长期作梦提供此小组更加巨大的能力执行。 我们深深地感激宽厚现在使该梦想实现的哈密尔顿和 Finneran 系列。 您知道我们是全部依靠您,并且我们知道您不会使我们失望”。

来源: Penn 医学 

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