Kamada annonce des résultats de haut-line d'essai de la Phase II/III pour la demande de règlement de l'emphysème hérité

Published on May 16, 2014 at 8:48 AM · No Comments

Kamada Ltd (Nasdaq et TASE : KMDA), une compagnie plasma-dérivée de thérapeutique de protéine concentrée sur des signes orphelins, annonce des résultats préliminaires de haut-line du test clinique pivotalement de la Phase II/III en à l'Europe et au Canada du traitement inhalé de propriété industrielle de la Álpha-1-antitrypsine de la Compagnie (AAT) pour la demande de règlement du Déficit de Álpha-1-antitrypsine (AATD ou emphysème hérité).

Les points finaux sélectés pour cet essai étaient basés sur le conseil scientifique de l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) Et comprennent ceux considérés pour être cliniquement signicatifs, comme la fréquence, temps à d'abord, durée et gravité des événements d'exacerbation, notamment. Une analyse préliminaire des résultats indique que cliniquement les signes signicatifs pour l'efficacité inhalée d'AAT ainsi que positif supplémentaire signe dedans les populations de l'étude particulières. Dans un point final secondaire très important, la fréquence de l'exacerbation sévère était approximativement 50% plus bas dans le groupe d'AAT contre le placebo. Quant au point final primaire du « temps au premier modéré ou exacerbation sévère, » les premières données n'affichent pas des différences entre les deux groupes de demande de règlement.

Le Volume Obligatoire d'Expiration dans données d'une seconde (1FEV), un point final secondaire et de sécurité, positif indiqué tend dans l'amélioration. Supplémentaire, les données ont affiché l'efficacité dans certains sous-ensembles de populations des patients. Les données de Sécurité de l'AAT inhalé étaient de support et compatibles avec des états précédents et ont expliqué un profil élevé de sécurité et de tolérabilité. Basé sur le premier examen, la Compagnie croit que certaines des données peuvent supporter l'émission des brevets neufs pour le produit.

La Compagnie continue à analyser les données selon le régime statistique et a l'intention de relâcher un ensemble de résultats plus profond dans le troisième trimestre de 2014.

« Nous avons reçu des résultats d'essai préliminaires, et sommes aujourd'hui enregistrement partiel et données de stade précoce concernant le point final primaire et certains points finaux secondaires principaux. Nous avons trouvé cliniquement les signes signicatifs pour l'efficacité inhalée d'AAT ainsi que positif supplémentaire signe dedans les populations de l'étude particulières, et examine ces données plus plus loin pour comprendre mieux que les résultats et pour assurer l'information est admissible et marque avec des paramètres cliniques supplémentaires, » Pnina Strauss, Vice Président de Développement Clinique et Propriété Intellectuelle indiqué de Kamada. Les « Exacerbations sévères concernent des hospitalisations et la détérioration des symptômes respiratoires comprenant la dyspnée, le volume accru d'expectoration, le changement de la couleur d'expectoration et/ou le purulence. Une diminution en exacerbations sévères est un bénéfice important aux patients et abaissera le coût général de santé, qui comprend l'usage des médicaments et de l'hospitalisation, notamment. »

« Nous croyons que les données existantes supportent un limage de réglementation en Europe, et continueront comme prévu à contacter l'AME selon la procédure centralisée pour le licensure pendant le quatrième trimestre de cette année, » Mme ajoutée Strauss.

« C'est une étude importante avec les données d'une manière encourageante qui influenceront notre compréhension de la maladie et répondent à une question importante pour le management patient à long terme, et peut servir de point d'entrée pour autoriser la demande de règlement inhalée à la population d'AATD, » a dit Rob Stockley, DM, DSc, Laboratoire de Recherche de Directeur Lung Immuno Biochemical, Birmingham, Angleterre et un principal enquêteur dans l'essai. « Les données sont préliminaires et doivent s'analyser plus en détail pour déterminer l'importance de ces signes initiaux et tendent dans le but de avoir une demande de règlement appropriée et conviviale pour des patients dans un avenir proche. »

« Nous sommes encouragés par la réduction significative dans des tarifs d'exacerbation sévère ainsi que les tendances positives que nous voyons dans certaines sous-populations patientes. Nous attendons avec intérêt de recevoir l'analyse finale complète dans les mois à venir et à recevoir les résultats de l'étude préliminaire actuelle d'extension. Nous croyons que ces découvertes cliniquement signicatives jusqu'à présent peuvent supporter nos efforts pour porter l'AAT inhalé aux patients avec AATD en Europe. Nous croyons que basé sur l'efficacité et la simplicité d'utilisation nous aurons un avantage compétitif sur un milliard de marché du dollar, » David Tsur, co-fondateur et Président Directeur Général remarquable de Kamada.

« Nous remercions les investigateurs principaux et les patients de l'essai de leur engagement à cette étude et attendons avec intérêt d'avancer notre AAT inhalé au profit des patients souffrant de ce déficit génétique, » M. ajouté Tsur.

Design de Test Clinique de la Phase II/III

L'étude randomisée, en double aveugle, controlée par le placebo multicentre a évalué la sécurité et l'efficacité de la formulation inhalée de Kamada de l'AAT humain pour traiter AATD dans 168 patients. L'étude a concerné l'inhalation de mg 160 d'AAT humain ou de placebo deux fois par jour par l'intermédiaire du dispositif d'eFlow® pendant 50 semaines. Le point final primaire de l'étude est temps au premier modéré ou événement d'exacerbation sévère entre les deux groupes à un an, et l'étude est 80% actionné pour expliquer une différence de 20%. Les points finaux Secondaires comprennent des paramètres supplémentaires des événements d'exacerbation, des tests de fonction pulmonaire et de sécurité. Les points finaux exploratoires Supplémentaires comprennent la densimétrie de CT dans un sous-ensemble de sujets, de mesures de Qualité de Vie et de plus.

Étude Préliminaire d'Extension

Les Patients éligibles de cet essai de la Phase II/III étaient donnés l'option à participer 50 à une semaine, étude préliminaire de sécurité. Une majorité de patients éligibles ont consenti pour participer à cette étude. La Compagnie compte utiliser les informations supplémentaires de cette étude en tant qu'élément des présentations de réglementation.

Les « tarifs d'Adhérence pour des patients habilités à l'étude préliminaire d'extension étaient élevés, avec des patients dans l'étude continuant à être traité. Nous croyons ces tarifs élevés d'adhérence, ainsi que le temps de traitement complémentaire sur le médicament, la préférence supplémentaire de patient de support et de médecin et l'acceptation d'une demande de règlement inhalée pour AATD, » a noté M. Tsur.

Commercialisation d'AAT Inhalé pour la Demande De Règlement d'AATD

en Août 2012 Kamada a signé une convention exclusive pour la distribution de son AAT inhalé pour la demande de règlement d'AATD en Europe et avec Chiesi Farmaceutici S.p.A, une société pharmaceutique Européenne entièrement intégrée concentrée sur la maladie respiratoire et produits de soins spéciaux. Aux Termes de la convention, Kamada est éligible pour recevoir des paiements échelonnés de jusqu'à $60 millions, à condition de l'accomplissement de certains objectifs de réglementation et de ventes.

Récent, Kamada a initié un test clinique de la Phase II des États-Unis avec son AAT inhalé pour AATD, et compte que les données de l'essai Européen avec les données de l'essai des États-Unis supporteront l'application de licensure aux États-Unis Et les territoires supplémentaires.

Conférence Téléphonique

Le management de Kamada hébergera une conférence téléphonique aujourd'hui à l'Heure de l'Est 8h30 du matin, de discuter ces résultats et de répondre à des questions d'investisseur. 

Source:

: Kamada Ltd.

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