Kamada annuncia i risultati del superiore line dalla prova di Fase II/III per il trattamento dell'enfisema ereditato

Published on May 16, 2014 at 8:48 AM · No Comments

Kamada Srl (Nasdaq e TASE: KMDA), una società plasma-derivata di terapeutica della proteina messa a fuoco sulle indicazioni orfane, annuncia i risultati preliminari del superiore line dal test clinico chiave di Fase II/III Europa ed in Canada della terapia inalata privata dell'Alfa-1-antitripsina della Società (AAT) per il trattamento della Carenza dell'Alfa-1-antitripsina (AATD o enfisema ereditato).

I punti finali selezionati per questa prova sono stati basati su consiglio scientifico dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ed includono quelli reputati per essere clinicamente significativi, quale frequenza, tempo ad in primo luogo, la durata e la severità degli eventi dell'esacerbazione, tra l'altro. Un'analisi preliminare dei risultati indica clinicamente i segni significativi per efficacia inalata di AAT come pure le popolazioni specifiche supplementari di studio dei segni positivi dentro. In un punto finale secondario molto importante, la frequenza dell'esacerbazione severa era circa 50% in basso nel gruppo di AAT contro placebo. Per quanto riguarda il punto finale primario “di tempo alla prima esacerbazione moderata o severa,„ i dati iniziali non evidenziano le differenze fra i due gruppi del trattamento.

Il Volume Forzato di Scadenza in un dato di secondo (1FEV), in un punto finale della sicurezza e secondario, positivo indicato tendenza al miglioramento. Ulteriormente, i dati hanno mostrato l'efficacia in determinati sottoinsiemi delle popolazioni pazienti. I dati della Sicurezza di AAT inalato erano complementari e coerenti con i rapporti precedenti ed hanno dimostrato un alto profilo della tollerabilità e della sicurezza. Sulla Base dell'esame iniziale, la Società ritiene che alcuni dei dati possano supportare l'emissione di nuovi brevetti per il prodotto.

La Società continua ad analizzare i dati conformemente alla pianificazione statistica ed intende rilasciare un insieme dei risultati più profondo in un terzo trimestre di 2014.

“Abbiamo ricevuto i risultati di prova preliminari ed oggi siamo riferire parziale e dati della fase iniziale per quanto riguarda il punto finale primario e determinati punti finali secondari chiave. Abbiamo individuato clinicamente i segni significativi per efficacia inalata di AAT come pure le popolazioni specifiche supplementari di studio dei segni positivi dentro e che stiamo esaminando questi dati più ulteriormente per capire meglio che i risultati ed assicurare le informazioni fosse validi e correlasse con i parametri clinici supplementari,„ Pnina Strauss, Vicepresidente di Sviluppo Clinico e Proprietà Intellettuale specificato di Kamada. “Le esacerbazioni Severe comprendono le ospedalizzazioni ed il deterioramento dei sintomi respiratori compreso la dispnea, il volume aumentato dell'espettorato, il cambiamento nel colore dell'espettorato e/o il purulence. Una diminuzione nelle esacerbazioni severe è un vantaggio significativo ai pazienti ed abbasserà il costo globale della sanità, che comprende l'uso delle droghe e dell'ospedalizzazione, tra l'altro.„

“Crediamo che i dati attuali supportino un archivario regolatore in Europa e continuino come previsto ad incontrare l'AME secondo la procedura centralizzata per il licensure durante il quarto trimestre di questo anno,„ Sig.ra aggiunta Strauss.

“Questo è uno studio importante con i dati incoraggianti che influenzeranno la nostra comprensione della malattia e rispondono ad una domanda importante per la gestione paziente a lungo termine e può servire da punto di ingresso autorizzare il trattamento inalato per la popolazione di AATD,„ ha detto Rob Stockley, MD, DSc, il Laboratorio Di Ricerca Di Direttore Lung Immuno Biochemical, Birmingham, l'Inghilterra e un principale inquirente nella prova. “I dati sono preliminari e devono essere analizzati più nei particolari per determinare l'importanza di questi segni iniziali e tendono allo scopo di avere un trattamento pertinente e facile da usare per i pazienti nell'immediato futuro.„

“Siamo incoraggiati tramite la riduzione significativa delle tariffe severe dell'esacerbazione come pure delle tendenze che positive stiamo vedendo in sottopopolazioni pazienti sicure. Aspettiamo con impazienza di ricevere l'analisi definitiva completa nei prossimi mesi ed a ricevere i risultati dallo studio in corso di estensione del aperto contrassegno. Crediamo che questi risultati clinicamente significativi fin qui possano supportare i nostri sforzi per portare AAT inalato ai pazienti con AATD in Europa. Crediamo quello basato su efficacia e su facilità d'uso che avremo un vantaggio competitivo negli un miliardo servizi del dollaro,„ David Tsur celebre, co-fondatore e Direttore Generale di Kamada.

“Ringraziamo i ricercatori principali ed i pazienti della prova per il loro impegno a questo studio ed aspettiamo con impazienza di avanzare il nostro AAT inalato a favore dei pazienti che soffrono da questa carenza genetica,„ Sig. aggiunto Tsur.

Progettazione di Test Clinico di Fase II/III

Lo studio multicentrico ripartito con scelta casuale, prova alla cieca, a studio controllato a placebo ha valutato la sicurezza e l'efficacia della formulazione inalata di Kamada di AAT umano per trattare AATD in 168 pazienti. Lo studio ha compreso due volte al giorno l'inalazione di 160 mg di AAT umano o di placebo tramite unità del eFlow® per 50 settimane. Il punto finale primario dello studio è tempo al primo evento moderato o severo dell'esacerbazione fra i due gruppi ad un anno e lo studio è 80% alimentato per dimostrare una differenza di 20%. I punti finali Secondari comprendono i parametri supplementari degli eventi dell'esacerbazione, delle analisi funzionali polmonari e della sicurezza. I punti finali esplorativi Supplementari comprendono la densimetria di CT in un sottoinsieme degli oggetti, delle misure di Qualità di Vita e di più.

Studio di Estensione del Aperto Contrassegno

I pazienti Ammissibili da questa prova di Fase II/III sono stati dati l'opzione da partecipare ai 50 la settimana, studio della sicurezza del aperto contrassegno. Una maggioranza dei pazienti ammissibili ha acconsentito a partecipare a questo studio. La Società pensa usare i dati supplementari da questo studio come componente degli invi regolatori.

“Le tariffe di Iscrizione per i pazienti ammissibili per lo studio di estensione del aperto contrassegno erano alte, con i pazienti nello studio che continua ad essere trattato. Crediamo queste alte tariffe di iscrizione come pure il tempo supplementare del trattamento sulla droga, ulteriore preferenza del paziente di sostegno e del medico e l'accettazione di un trattamento inalato per AATD,„ ha notato il Sig. Tsur.

Commercializzazione di AAT Inalato per il Trattamento di AATD

Nell'Agosto 2012 Kamada ha firmato un accordo esclusivo per la distribuzione del suo AAT inalato per il trattamento di AATD in Europa e con Chiesi Farmaceutici S.p.A, una ditta farmaceutica Europea completamente integrata messa a fuoco sui prodotti di cura speciale e di malattia respiratoria. In Virtù dell'accordo, Kamada è ammissibile ricevere i pagamenti a avanzamento lavori di fino a $60 milioni salvo risultato di determinati obiettivi di vendite e regolatori.

Recentemente, Kamada ha iniziato un test clinico di Fase II degli Stati Uniti con il suo AAT inalato per AATD e prevede che i dati dalla prova Europea insieme ai dati dalla prova degli Stati Uniti supportassero l'applicazione di licensure negli Stati Uniti ed i territori supplementari.

Teleconferenza

La gestione di Kamada ospiterà oggi una teleconferenza a tempo di mattina Orientale di 8:30, di discutere questi risultati e di rispondere alle domande dell'investitore. 

Sorgente: Kamada Srl. 

Read in | English | Español | Français | Deutsch | Português | Italiano | 日本語 | 한국어 | 简体中文 | 繁體中文 | Nederlands | Русский | Svenska | Polski