Kamada 宣布从阶段 II/III 试算的顶线路结果遗传的气肿的处理的

Published on May 16, 2014 at 8:48 AM · No Comments

有限公司 Kamada (那斯达克和 TASE : KMDA),于孤立的表示集中的一家等离子派生的蛋白质治疗学公司,在公司的所有权被吸入的Α-1-抗胰蛋白酶 (AAT) 疗法的欧洲和加拿大Α-1-抗胰蛋白酶缺乏 (AATD 或遗传的气肿) 的处理的宣布从阶段 II/III 举足轻重的临床试验的初步的顶线路结果。

为此试算选择的终点在从欧洲医学机构的科学忠告基础上 (EMA)并且包括视为的那些临床是有意义的,例如频率,对首先,恶化活动时间期限和严重级别,除了别的以外。 对结果的一个初步的分析指示临床被吸入的 AAT 效力以及另外的有意义的符号正号特定研究人口。 在一个非常重要附属终点,严重恶化频率是大约 50% 更低在 AAT 组与安慰剂。 关于 “对第一中等或严重恶化的时间主要终点”,早期的数据不显示出二个处理组之间的区别。

牵强的到期数量在一秒钟 (FEV1) 数据,一个附属和安全性终点,指示的正在改善趋向。 另外,数据在患者人数的某些子集显示了效力。 被吸入的 AAT 安全性数据与早先报表是支援和一致的并且展示了一个高安全性和可忍受度配置文件。 凭最初的复核,公司相信某些数据可能支持新的专利发行这个产品的。

公司继续分析数据与这个统计计划符合并且打算发行更加深刻的套在第三季度的结果 2014年。

“我们接受了初步的试用结果和今天报告关于主要终点和某些关键附属终点的部分和早期数据。 我们临床检测了被吸入的 AAT 效力的有意义的符号以及另外正号特定研究人口和进一步检查这些数据更好了解结果和保证信息是有效的并且关联与另外的临床参数”,指明的 Pnina Strauss,临床发展和 Kamada 知识产权的副总统。 “严重恶化介入呼吸症状的住院治疗和恶化包括气喘、增加的唾沫数量、变化在唾沫颜色上并且/或者化脓。 在严重恶化的减少是一个重大的福利给患者,并且除了别的以外降低医疗保健的总成本,包括药物和住院治疗用量”。

“我们相信在第四季度今年期间,现有数据在欧洲支持管理归档和根据计划继续满足 EMA 根据 licensure 的集中的程序”,被添加的女士 Strauss。

“这是与将影响对这个疾病的我们的了解并且为长期耐心的管理回答一个重要问题的令人鼓舞数据的一个重要研究,并且可能担当入口点核准 AATD 人口的被吸入的处理”,调查主任说试算的 Rob Stockley、 MD、 DSc、 Lung Immuno Biochemical 主任研究实验室、伯明翰、英国和。 “这个数据初步并且需要较详细地被分析确定这些最初的符号的重要性并且在不久的将来趋向打算有患者的一种相关和用户友好处理”。

“我们由对严重恶化费率以及我们在某些耐心的亚人口看到的正趋势的重大的减少鼓励。 我们盼望在今后几个月接受完全最终分析和对接受结果从持续的开放标签扩展名研究。 我们相信这些临床有意义的发现可能迄今支持我们的工作成绩给有 AATD 的患者带来被吸入的 AAT 在欧洲。 我们相信在我们在一个一十亿个美元市场上将有竞争优势的效力和易用基础上的那”,注意的大卫 Tsur,共同创立者和 Kamada 的总执行官。

“我们感谢试算的主要调查人和患者他们的承诺对此研究并且盼望提前我们的被吸入的 AAT 为遭受此基因缺乏的患者的目的”,被添加的先生 Tsur。

阶段 II/III 临床试验设计

被随机化的这个多中心,双盲,安慰剂控制研究评估人力 AAT 的 Kamada 的被吸入的公式化安全性和效力对待在 168 名患者的 AATD。 这个研究通过 eFlow® 设备每日两次介入 160 人力 AAT 或安慰剂毫克的吸入 50 个星期。 这个研究的主要终点是时间对在二个组之间的第一个中等或严重恶化活动在一年,并且这个研究是关闭的 80% 展示 20% 区别。 附属终点包括恶化活动、肺功能考验和安全性的另外的参数。 另外的试探性终点在主题的一个子集,生活水平评定和更多包括 CT 测密度术。

开放标签扩展名研究

给予了从此阶段 II/III 试算的合格患者参加的选择一个 50 星期,开放标签安全性研究。 大多数合格患者同意参加此研究。 作为管理提交一部分,公司期望使用从此研究的另外的数据。

“患者的登记费率有资袼开放标签扩展名研究是高,与患者在继续这个的研究中对待。 我们相信这些高登记费率,以及在一种被吸入的处理的药物的另外的处理时间、进一步支持患者和医师特选和接受的 AATD”,注意 Tsur 先生。

被吸入的 AAT 的商品化 AATD 的处理的

在 2012年 8月 Kamada 在欧洲签署了其 AATD 的处理的被吸入的 AAT 的配电器的一个独有的协议和与 Chiesi Farmaceutici S.p.A,于呼吸道疾病和特别小心产品集中的一家充分地集成欧洲制药公司。 根据这个协议, Kamada 是合格接受里程碑付款 $60 百万,依据某些管理和销售目标的成绩。

最近, Kamada 启动了与其被吸入的 AAT 的美国第II阶段临床试验 AATD 的,并且预计从欧洲试算的数据与从美国试算的数据一起在美国和另外的领土将支持 licensure 应用。

电话会议

Kamada 管理今天将主持一次电话会议在 8:30 上午东部时间,讨论这些结果和回答投资者问题。 

来源: 有限公司 Kamada。 

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