Studie: De Voldoende exemplaren van SMN1 gen breiden overleving in dieren met ruggegraats spieratrophy uit

Published on May 23, 2014 at 9:30 AM · No Comments

Om ontoereikende hoeveelheden SMN proteïne, de oorzaak van geërfte neuromusculaire ziekte ruggegraats spieratrophy goed te maken (SMA), hebben de onderzoekers met succes een vervangingsSMN1 gen rechtstreeks aan het ruggemerg van dierlijke modellen van SMA geleverd. Een nieuwe studie aantoont die dat genoeg exemplaren van het SMN1 gen aan de neuronen van de ruggemergmotor kunnen worden geleverd om de overleving van de behandelde dieren uit te breiden wordt gepubliceerd in de Menselijke Therapie van het Gen, een peer-herzien dagboek van Mary Ann Liebert, Inc., uitgevers. Het artikel is beschikbare vrij op de Menselijke website van de Therapie van het Gen.

Marco Passini en de medeauteurs van Genzyme (Framingham, DOCTORANDUS IN DE LETTEREN), Universiteit van Californië San Francisco, Universitaire School Emory van Geneeskunde (Atlanta, GA), en het Universitaire Medische Centrum van Georgetown (Washington, GELIJKSTROOM) gebruikten een adeno-geassocieerde virale vector als leveringsvoertuig om exemplaren van het SMN1 gen in motorneuronen in het ruggemerg via intrathecal levering te vervoeren. Zij rapporteren over de doeltreffendheid van het herstellen van de niveaus van functionele proteïne SMN in normaal varken en non-human primaatSMA modellen dat doeltreffendheid voorspellen zouden die bij de genoverdracht wordt gebaseerd met de zelfde vector in een authentiek muismodel van SMA in het artikel „Vertalende Trouw van Intrathecal Levering van zelf-Bijkomend AAV9-Overleving Neuron 1 van de Motor voor Ruggegraats SpierAtrophy.“

„Dit is zeer het beloven en de grondige reeks preclinical studies die snelle vertaling aan de kliniek steunt,“ zegt James M. Wilson, M.D., Doctoraat, Hoofdredacteur van de Menselijke Therapie van het Gen, en Directeur van het Programma van de Therapie van het Gen, Afdeling van Pathologie en de Geneeskunde van het Laboratorium, Universiteit van de School van Pennsylvania Perelman van Geneeskunde, Philadelphia.

Bron: Mary Ann Liebert, het Nieuws van Inc./van de Genetische Biologie

Read in | English | Español | Français | Deutsch | Português | Italiano | 日本語 | 한국어 | 简体中文 | 繁體中文 | Nederlands | Русский | Svenska | Polski