Étude : Les copies Suffisantes du gène SMN1 étendent la survie chez les animaux avec l'amyotrophie spinale

Published on May 23, 2014 at 9:30 AM · No Comments

Pour compenser des quantités insuffisantes de protéine de SMN, la cause de l'amyotrophie spinale neuromusculaire héritée de la maladie (SMA), chercheurs ont avec succès livré un gène de rechange SMN1 directement aux moelles épinières de modèles animaux de SMA. Une étude neuve expliquant qu'assez de copies du gène SMN1 peuvent être fournies aux neurones moteurs de moelle épinière pour étendre la survie des animaux traités est publiée dans la Thérapie Génique Humaine, un tourillon pair-révisé de Mary Ann Liebert, Inc., éditeurs. L'article est disponible librement sur le site Web Humain de Thérapie Génique.

Marco Passini et co-auteurs de Genzyme (Framingham, MAMANS), d'Université de Californie San Francisco, d'École de Médecine d'Université d'Emory (Atlanta, GA), et de Centre Médical d'Université de Georgetown (Washington, C.C) avait l'habitude un vecteur viral adeno-associé comme véhicule d'accouchement pour transporter des copies du gène SMN1 dans des neurones moteurs dans la moelle épinière par l'intermédiaire de l'accouchement intrathécale. Ils rendent compte de l'efficacité de restaurer les niveaux de la protéine fonctionnelle de SMN dans les modèles de porc normal et de primate SMA qui prévoiraient l'efficacité basée sur le transfert de gène avec le même vecteur dans un modèle authentique de souris de SMA dans l'article « Fidelity De Translation de l'Accouchement Intrathécale du Neurone Moteur Auto-Complémentaire 1 d'AAV9-Survival pour l'Amyotrophie Spinale. »

« C'est très un prometteur et l'ensemble complet d'études précliniques qui supporte la traduction rapide à la clinique, » dit James M. Wilson, DM, PhD, Rédacteur-en-chef de Thérapie Génique Humaine, et Directeur du Programme de Thérapie Génique, Service de Pathologie et Médicament de Laboratoire, École de Médecine de Perelman d'Université de Pennsylvanie, Philadelphie.

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