Studie: Genügende Exemplare des Gens SMN1 dehnen Überleben in den Tieren mit spinaler Muskelatrophie aus

Published on May 23, 2014 at 9:30 AM · No Comments

Um unzureichende Mengen SMN-Protein wieder gutzumachen, haben die Ursache der geerbten spinalen Muskelatrophie der neuromuscular (SMA) Krankheit, Forscher erfolgreich ein Gen des Austauschs SMN1 direkt an das Rückenmark von Tierbaumustern von SMA entbunden. Eine neue Studie, die zeigt, dass genügende Exemplare des Gens SMN1 an die Rückenmarkmotoneurone entbunden werden können, um das Überleben der behandelten Tiere auszudehnen, wird in der Menschlichen Gen-Therapie, ein Gleich-wiederholter Zapfen von Mary Ann Liebert, Inc., Verleger veröffentlicht. Der Artikel ist frei auf der Menschlichen Gen-Therapiewebsite erhältlich.

Marco Passini und Mitverfasser von Genzyme (Framingham, MA), University of California San Francisco, Emory-HochschulMedizinische Fakultät (Atlanta, GA) und Georgetown University-Gesundheitszentrum (Washington, GLEICHSTROM) verwendete einen adeno-verbundenen Virenvektor als die Trägerwaffe, um Exemplare des Gens SMN1 in Motoneurone im Rückenmark über intrathecal Lieferung zu transportieren. Sie berichten über die Wirksamkeit des Zurückstellens der Niveaus Funktions- SMN-Proteins in den Baumustern des normalen Schweins und des nicht menschlichen Primats SMA, die die Wirksamkeit voraussagen würden, die basierte auf Gentransfer mit dem gleichen Vektor in einem authentischen Mäuse-Baumuster von SMA im Artikel „Übersetzungs-Fidelity von der Intrathecal Lieferung Selbst-Ergänzenden AAV9-Survival Motoneurons 1 für Spinale Muskelatrophie.“

„Dieses ist ein sehr viel versprechendes und gründliches Set präklinische Studien, das schnelle Übersetzung zur Klinik unterstützt,“ sagt James M. Wilson, MD, Doktor, Hauptherausgeber der Menschlichen Gen-Therapie und Direktor des Gen-Therapie-Programms, der Abteilung von Pathologie und der LaborMedizin, Universität von Pennsylvanien Perelman-Medizinische Fakultät, Philadelphia.

Quelle: Technik-Nachrichten Fakultäts /Genetic

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