Studio: Le copie Sufficienti del gene SMN1 estendono la sopravvivenza in animali con atrofia muscolare spinale

Published on May 23, 2014 at 9:30 AM · No Comments

Per compensare gli importi insufficienti della proteina di SMN, la causa dell'atrofia muscolare spinale ereditata di malattia neuromuscolare (SMA), ricercatori ha consegnato con successo un gene della sostituzione SMN1 direttamente ai midolli spinali dei modelli animali di SMA. Un nuovo studio che dimostra che abbastanza copie del gene SMN1 possono essere consegnate ai motoneuroni del midollo spinale per estendere la sopravvivenza degli animali trattati è pubblicato nella Terapia Genica Umana, un giornale pari-esaminato da Mary Ann Liebert, Inc., editori. L'articolo è liberamente disponibile sul sito Web Umano di Terapia Genica.

Marco Passini e co-author da Genzyme (Framingham, MA), dall'Università di California San Francisco, dalla Scuola di Medicina di Emory University (Atlanta, GA) e dal Centro Medico di Georgetown University (Washington, DC) ha usato un vettore virale adeno-associato come il vettore per trasportare le copie del gene SMN1 nei motoneuroni nel midollo spinale via la consegna intratecale. Riferiscono sull'efficacia di ripristino dei livelli di proteina funzionale di SMN nei modelli del primate non umano e del maiale normale SMA che predirebbero l'efficacia basata sul trasferimento del gene con lo stesso vettore in un modello autentico del mouse di SMA nell'articolo “Fidelity Di Traduzione della Consegna Intratecale del Motoneurone Auto-Complementare 1 di AAV9-Survival per Atrofia Muscolare Spinale.„

“Questo è molto una promessa e un insieme accurato degli studi preclinici che traduzione rapida di sostegni alla clinica,„ dice James M. Wilson, MD, PhD, il Redattore capo di Terapia Genica Umana e Direttore del Programma di Terapia Genica, del Dipartimento di Patologia e della Medicina del Laboratorio, la Scuola di Medicina di Perelman dell'Università Della Pennsylvania, Filadelfia.

Sorgente: Mary Ann Liebert, Notizie Ingegneria Genetica/di Inc.

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