調査: SMN1 遺伝子の十分なコピーは背骨の筋肉萎縮の動物の存続を拡張します

Published on May 23, 2014 at 9:30 AM · No Comments

SMN 蛋白質の不十分な量を、遺伝した neuromuscular 病気の背骨の筋肉萎縮補うためには、研究者の (SMA)原因は SMA の動物モデルの脊髄に正常に置換 SMN1 の遺伝子を直接渡しました。 扱われた動物の存続を拡張するために SMN1 遺伝子の十分なコピーが脊髄の運動ニューロンに提供することができることを示す新しい調査は人間の遺伝子療法、メアリー・アン Liebert、 Inc.、出版業者からの同業者審査されたジャーナルで出版されます。 記事は人間の遺伝子療法のウェブサイトで自由に使用できます。

Genzyme (Framingham、 MA)、サンフランシスコの (アトランタ、 GA)、およびジョージタウン大学の医療センター (ワシントン D.C.、) Emory 大学医科大学院カリフォルニア大学からの Marco Passini および共著者は配達手段として intrathecal 配達によって脊髄の運動ニューロンに SMN1 遺伝子のコピーを運ぶのに adeno 準のウイルスのベクトルを使用しました。 それらは記事 「背骨の筋肉萎縮のための自己補足の AAV9 存続の運動ニューロン 1 の Intrathecal 配達の翻訳の Fidelity の SMA の確実なマウスモデルの同じベクトルの遺伝子の転送に基づいて効力を」。予測する正常なブタおよび人間でない霊長目 SMA モデルの機能 SMN 蛋白質のレベルの復元の有効性で報告します

「これは非常に有望であり、クリニックに急速な変換をサポートする preclinical 調査の完全なセット」、病理学の遺伝子療法プログラム、部門および実験室の薬、フィラデルヒィア Perelman 医科大学院ペンシルバニア大学の人間の遺伝子療法のジェームス M. を言いますウイルソン、 MD、 PhD、編集長、およびディレクター。

ソース: メアリー・アン Liebert、 Inc./遺伝子工学のニュース

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