연구 결과: SMN1 유전자의 충분한 사본은 척추 근육 쇠약을 가진 동물에 있는 생존을 확장합니다

Published on May 23, 2014 at 9:30 AM · No Comments

SMN 단백질 부족한 양을, 유전된 neuromuscular 질병 척추 근육 쇠약 만회하기 위하여는, 연구원의 (SMA) 원인은 SMA의 동물성 모형의 척수에 성공적으로 보충 SMN1 유전자를 직접 투발했습니다. 취급한 동물의 생존을 확장하기 위하여 SMN1 유전자의 충분한 사본이 척수 모터 신경에 전달될 수 있다는 것을 설명하는 새로운 연구 결과는 인간적인 유전자 치료, 메리 앤 Liebert, Inc., 발행인에게서 동료 검토된 전표에서 간행됩니다. 약품은 인간적인 유전자 치료 웹사이트에 자유롭게 유효합니다.

Genzyme (Framingham, MA), 샌프란시스코 의 (애틀란타, GA), 그리고 조지타운 대학 의료 센터 (워싱턴 D.C.,) Emory 대학 의과 대학 가주 대학에서 Marco Passini와 공동 저자는 납품 차량으로 adeno 관련되는 바이러스성 intrathecal 납품을 통해 척수에 있는 모터 신경으로 SMN1 유전자의 사본을 수송하기 위하여 선그림을 이용했습니다. 그(것)들은 약품 "척추 근육 쇠약을 위한 각자 무료한 AAV9 생존 모터 신경 1의 Intrathecal 납품의 번역상 Fidelity에 있는 SMA의 확실한 마우스 모형에 있는 동일 선그림을 가진 유전자 이동에 근거를 둔 효험을." 예상할 일반적인 돼지와 비인간 대주교 SMA 모형에 있는 기능적인 SMN 단백질의 수준 복구의 효과에 보고합니다

"이것은 아주 유망하진료소에 급속한 번역을 지원하는 preclinical 연구 결과의 철저한 세트," 병리의 유전자 치료 프로그램, 부 및 실험실 약, 필라델피아 Perelman 의과 대학 펜실베니아 대학의 인간적인 유전자 치료의 제임스 M.를 말합니다 윌슨, MD, PhD, 편집장, 및 디렉터.

근원: 메리 앤 Liebert, Inc./유전자 공학 뉴스

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