Nauka: Wystarczające kopie SMN1 gen przedłużyć przetrwanie w zwierzętach z dordzeniową mięśniową atrofią

Published on May 23, 2014 at 9:30 AM · No Comments

Uzupełniał dla niedostatecznych kwot SMN proteina przyczyna odziedziczonej neuromuscular choroby dordzeniowa mięśniowa atrofia (SMA), badacze pomyślnie dostarczał zastępstwa SMN1 gen bezpośrednio rdzenie kręgowi zwierzęcy modele SMA. Nowa nauka demonstruje może dostarczająca rdzeni kręgowych motorowi neurony przedłużyć przetrwanie taktujący zwierzęta publikuje w Ludzkiej gen terapii, przeglądający czasopismo od Mary Ann Liebert, Inc., wydawcy. że dosyć kopiuje SMN1 gen Artykuł jest dostępny na Ludzkiej gen terapii stronie internetowej swobodnie.

Marco Passini, coauthors od i, używał kojarzącego wirusowego wektor odtransportowywać kopie SMN1 gen w motorowych neurony w rdzeniu kręgowym przez intrathecal dostawy gdy doręczeniowy pojazd. (Framingham, MA) (Atlanta, dziąsła) (Waszyngton, DC) Donoszą na skuteczności wznawiać poziomy czynnościowa SMN proteina w normalnej świni i pozaludzkiego prymasu SMA modelach które przepowiadali skuteczność opierającą się na genu przeniesieniu z ten sam wektorem w autentycznym mysz modelu SMA w artykule "Translacyjna Intrathecal dostawa uzupełniający AAV9-Survival Motorowy neuron 1 dla Dordzeniowej Mięśniowej atrofii wierność."

"To jest bardzo obiecywać i gruntowny set który wspiera błyskawicznego przekład klinika przedkliniczni studia," mówi James M, MD, PhD, redaktor naczelny Ludzka gen terapia gen terapii program, dyrektor, dział patologia i laboratorium medycyna. Wilson, uniwersyteta pensylwanii Perelman szkoła medyczna, Filadelfia.

Źródło: Mary Ann Liebert, Inc. /Genetic inżynierii wiadomość

Read in | English | Español | Français | Deutsch | Português | Italiano | 日本語 | 한국어 | 简体中文 | 繁體中文 | Nederlands | Русский | Svenska | Polski