Изучение: Достаточные экземпляры гена SMN1 расширяют выживание в животных с хребтовой мышечной атрофией

Published on May 23, 2014 at 9:30 AM · No Comments

Для того чтобы компенсировать недостаточное количество протеина SMN, причина унаследованной атрофии neuromuscular заболеванием хребтовой мышечной (SMA), исследователей успешно поставляла ген замены SMN1 сразу к спинным мозгам животных моделей SMA. Новое изучение демонстрируя что достаточные экземпляры гена SMN1 можно поставить к невронам мотора спинного мозга для того чтобы расширить выживание обработанных животных опубликовано в Терапии Джина Человека, пэр-расмотренном журнале от Mary Ann Liebert, Inc., издателей. Статья доступна свободно на Людском вебсайте Терапией Джина.

Marco Passini и соавторы от Genzyme (Framingham, MA), Университета Штата Калифорнии Сан-Франциско, Медицинского Факультета Университета Emory (Атланта, GA), и Центра Университета Джорджтауна Медицинского (Вашингтона, DC) использовало adeno-связанный вирусный вектор как корабль поставки для того чтобы транспортировать экземпляры гена SMN1 в невроны мотора в спинном мозге через intrathecal поставку. Они отчет о эффективность восстанавливать уровни функционального протеина SMN в нормальной свинье и non-людских моделях примата SMA которая предсказали бы эффективность основали на переходе гена с таким же вектором в подлинной модели мыши SMA в статье «Поступательном Fidelity Intrathecal Поставки Собственн-Комплементарного Неврона Мотора 1 AAV9-Survival для Хребтовой Мышечной Атрофии.»

«Это очень перспективнейшие и тщательный комплект preclinical изучений который поддерживает быстрый перевод к клинике,» говорит Джеймс M. Уилсона, MD, PhD, Главный редактор Терапии Джина Человека, и Директор Программы Терапией Джина, Отдела Патологии и Медицины Лаборатории, Медицинского Факультета Perelman Пенсильванского Университета, Филадельфии.

Источник: Mary Ann Новости Liebert, Inc. /Genetic Инджиниринга

Read in | English | Español | Français | Deutsch | Português | Italiano | 日本語 | 한국어 | 简体中文 | 繁體中文 | Nederlands | Русский | Svenska | Polski