研究: SMN1 基因的足够的复制在动物中扩大生存与脊髓肌肉萎缩

Published on May 23, 2014 at 9:30 AM · No Comments

要补偿不足的相当数量 SMN 蛋白质,遗传的神经肌肉的疾病脊髓肌肉萎缩,研究员的 (SMA)原因顺利地传送替换 SMN1 基因直接地到 SMA 动物设计脊髓。 显示出的一个新的研究这个 SMN1 基因的足够的复制可以被提供到脊髓运动神经元扩大对待的动物的生存在人力基因治疗,从玛丽安 Liebert, Inc.,发布人的一个被评论的日记帐被发布。 这个条款在人力基因治疗网站任意可以找到。

从 Genzyme (Framingham, MA),加州大学的 Marco Passini 和共同执笔者旧金山,艾文理大学医学院 (亚特兰大, GA) 和乔治城大学治疗中心 (华盛顿特区) 使用一个 adeno 关联病毒向量作为运载工具运输这个 SMN1 基因的复制到在脊髓的运动神经元通过鞘内的发运。 他们报告关于恢复功能 SMN 蛋白质的级别的效果 在这个条款 “平移富达上将预测在与同一个向量的基因调用基础上的效力在 SMA 一个地道鼠标设计鞘内的发运脊髓肌肉萎缩的自补充 AAV9 生存运动神经元 1 的正常猪和非人类灵长类动物 SMA 设计的”。

“这是一非常有为的,并且支持迅速转换对这个诊所的详尽的套潜伏期的研究”,詹姆斯 M. 威尔逊、 MD、基因治疗程序、部门病理学和实验室医学,宾夕法尼亚大学的人力基因治疗的 PhD、总编辑和主任说 Perelman 医学院,费城。

来源: 玛丽安 Liebert, Inc./遗传工程新闻

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