Estudio: Las Suficientes copias del gen SMN1 amplían supervivencia en animales con atrofia muscular espinal

Published on May 23, 2014 at 9:30 AM · No Comments

Para compensar cantidades escasas de proteína de SMN, la causa de la atrofia muscular espinal heredada de la enfermedad neuromuscular (SMA), investigadores ha entregado con éxito un gen del repuesto SMN1 directamente a las médulas espinales de los modelos animales de SMA. Un nuevo estudio que demuestra que suficiente copias del gen SMN1 se pueden entregar a las neuronas de motor de la médula espinal para ampliar la supervivencia de los animales tratados se publica en la Terapia Génica Humana, un gorrón par-revisado de Mary Ann Liebert, Inc., editores. El artículo está disponible libremente en el Web site Humano de la Terapia Génica.

Marco Passini y co-autores de Genzyme (Framingham, MA), de la Universidad de California San Francisco, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Emory (Atlanta, GA), y del Centro Médico de la Universidad de Georgetown (Washington, DC) utilizó un vector viral adeno-asociado como el vehículo de salida para transportar las copias del gen SMN1 en las neuronas de motor en la médula espinal vía salida intratecal. Señalan sobre la eficacia de restablecer los niveles de proteína funcional de SMN en los modelos del lingote normal y del primate no humano SMA que predirían la eficacia basada en transferencia del gen con el mismo vector en un modelo auténtico del ratón de SMA en el artículo “Fidelity De Translación de Salida Intratecal de la Neurona de Motor Uno mismo-Complementaria de AAV9-Survival 1 para la Atrofia Muscular Espinal.”

“Éste es un muy prometedor y el conjunto completo de estudios preclínicos que utiliza la traslación rápida a la clínica,” dice a James M. Wilson, DOCTOR EN MEDICINA, Doctorado, Redactor jefe de la Terapia Génica Humana, y Director del Programa de la Terapia Génica, del Departamento de la Patología y del Remedio del Laboratorio, Facultad de Medicina de Perelman de la Universidad de Pensilvania, Philadelphia.

Fuente: Noticias de la Ingeniería de Mary Ann Liebert, Inc. /Genetic

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