Studie: Tillräckligt kopierar av genen SMN1 fördjupa överlevnad i djur med ryggrads- muskulöst förtvinar

Published on May 23, 2014 at 9:30 AM · No Comments

Till sminket för otillräckliga belopp av SMN-protein förtvinar har orsaka av det övertagna ryggrads- muskulöst för neuromuscular sjukdom (SMA), forskare lyckat levererat en gen för utbyte SMN1 direkt till ryggmärg av djur modellerar av SMA. En ny studie som visar, att nog kopierar av genen SMN1, kan levereras till de motoriska neuronsna för ryggmärg för att fördjupa överlevnaden av de behandlade djuren publiceras i MänniskaGenTerapi, jämlike-granskad förar journal över från Mary Ann Liebert, Inc., utgivare. Artikeln är tillgänglig fritt på websiten för MänniskaGenTerapi.

Marco Passini och coauthors från Genzyme (Framingham, MOR), Universitetar av Kalifornien San Francisco, den Emory Universitetar Skolar av Medicinen (Atlanta, GA), och den Georgetown UniversitetarMedicinskt center (Washington, DC) använde entillhörande virus- vektor, som leveransmedlet som ska transporteras, kopierar av genen SMN1 in i motoriska neurons i ryggmärgen via intrathecal leverans. De anmäler på den effektiviteten av återställande jämnar av funktionellt SMN-protein i det normalapig, och non-människan primatet SMA modellerar som skulle förutsäger att effektiviteten som baseras på genöverföring med den samma vektorn i en autentisk mus modellerar av SMA i artikeln ”Translational Trohet av Intrathecal Leverans av Själv-Kompletterande AAV9-Survival som Motorisk Neuron 1 för Ryggrads- Muskulöst Förtvinar.”,

”Är Detta ett mycket lova, och den grundliga uppsättningen av preclinical studier, som stöttar foröversättning till kliniken,” något att säga James M. Wilson, MD, PhD, Redaktören - in - chefen av MänniskaGenTerapi och Direktören av GenTerapiProgramet, Avdelningen av Patologi och LaboratoriumMedicinen, Universitetar av Pennsylvania Perelman Skolar av Medicinen, Philadelphia.

Källa: Mary Ann Liebert, Inc. /Genetic som Iscensätter Nyheterna

Read in | English | Español | Français | Deutsch | Português | Italiano | 日本語 | 한국어 | 简体中文 | 繁體中文 | Nederlands | Русский | Svenska | Polski