研究: SMN1 基因的足够的複製在動物中擴大生存與脊髓肌肉萎縮

Published on May 23, 2014 at 9:30 AM · No Comments

要補償不足的相當數量 SMN 蛋白質,遺傳的神經肌肉的疾病脊髓肌肉萎縮,研究員的 (SMA)原因順利地傳送替換 SMN1 基因直接地到 SMA 動物設計脊髓。 顯示出的一個新的研究這個 SMN1 基因的足够的複製可以被提供到脊髓運動神經元擴大對待的動物的生存在人力基因治療,從瑪麗安 Liebert, Inc.,發布人的一個被評論的日記帳被發布。 這個條款在人力基因治療網站任意可以找到。

從 Genzyme (Framingham, MA),加州大學的 Marco Passini 和共同執筆者舊金山,艾文理大學醫學院 (亞特蘭大, GA) 和喬治城大學治療中心 (華盛頓特區) 使用一個 adeno 關聯病毒向量作為運載工具運輸這個 SMN1 基因的複製到在脊髓的運動神經元通過鞘內的發運。 他們報告關於恢復功能 SMN 蛋白質的級別的效果 在這個條款 「平移富達上將預測在與同一個向量的基因調用基礎上的效力在 SMA 一個地道鼠標設計鞘內的發運脊髓肌肉萎縮的自補充 AAV9 生存運動神經元 1 的正常豬和非人類靈長類動物 SMA 設計的」。

「這是一非常有為的,并且支持迅速轉換對這個診所的詳盡的套潛伏期的研究」,詹姆斯 M. 威爾遜、 MD、基因治療程序、部門病理學和實驗室醫學,賓夕法尼亞大學的人力基因治療的 PhD、總編輯和主任說 Perelman 醫學院,費城。

來源: 瑪麗安 Liebert, Inc./遺傳工程新聞

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