De Eerste studie van de stamcel kon tot ontwikkeling van therapie leiden om ontsteking te verminderen die door het CF wordt veroorzaakt

Een 39 éénjarigenmens met blaasbindweefselvermeerdering (CF) maakte geschiedenis door de eerste persoon te worden om menselijke volwassen stamcellen in een nieuwe onderzoekstudie te ontvangen die de onderzoekers hopen someday tot de ontwikkeling van een therapie zal leiden om de ontsteking en de besmetting te verminderen die door CF. wordt veroorzaakt.

Het bereidende onderwerp in de studie is Loodje dat van Alliance, Ohio wordt Gehouden, dat op 26 Januari een infusie van cellen genoemd allogeneic menselijke mesenchymal stamcellen ontving (hMSC), volwassen stamcellen die uit het beendermerg van gezonde vrijwilligers worden bijeengezocht. M. Held werd gediagnostiseerd met het CF toen hij 16 maanden oud was.

Momenteel, is er geen behandeling voor het CF, en de levensverwachting voor patiënten die in volwassenheid overleven is ongeveer 41 jaar oud.

„Het was een zeer opwindende dag voor ons met de allereerste deelnemer in de eerste proef van de stamcel voor blaasbindweefselvermeerdering,“ bovengenoemde James Chmiel, M.D., de belangrijkste onderzoeker van de studie bij het Universitaire Ziekenhuis van de Babys & van de Kinderen van de Regenboog van de Ziekenhuizen.

Fase 1 zal proef de veiligheid en de draaglijkheid van hMSCs in volwassen patiënten met CF. beoordelen.

„Dit is een vroege faseproef, en het belangrijkste ding moet veiligheid verzekeren,“ zei Dr. Chmiel. „Deze studie bestaat uit één enkele infusie van stamcellen. Wij zullen volgen de studiedeelnemers voor een jaar om ervoor te zorgen het veilig is. Alvorens om het even welke therapie op een brede basis toe te passen, willen wij ervoor zorgen dat het.“ veilig is

Terwijl het doel van de studie veiligheid is, is de hoop van Dr. Chmiel dit een eerste stap naar het uiteindelijke doel om een therapie te ontwikkelen om longontsteking en besmetting te verminderen, die in het langere en gezondere leven voor mensen met CF. resulteren.

„Terwijl er een enorme verhoging van overleving voor mensen met het CF zijn geweest van toen Ik het gebied in de jaren '90 inging, is dat nog niet goed genoeg,“ zei Dr. Chmiel, Directeur van het BlaasCentrum van de Ontwikkeling van de Therapeutiek van de Bindweefselvermeerdering bij het Ziekenhuis van de Babys & van de Kinderen van de Regenboog UH en Professor van Pediatrie op Universitaire School van de Reserve van het Geval de Westelijke van Geneeskunde. „Terwijl wij grote vooruitgang hebben geboekt, hebben wij nog ver.“
De stamcellen dat M. ontvangen Held uit het beendermerg van een gezonde volwassen vrijwilliger werd bijeengezocht. UH is een nationale leider in het gebruik van de therapie van de stamcel met hMSCs. De Onderzoekers van UH, samen met de School CWRU van Geneeskunde, ontdekten hMSCs. HMSCs bezitten vele eigenschappen die voor de behandeling van ontstekings en degeneratieve ziekten ideaal zijn, en zij bezitten natuurlijke capaciteiten om veranderingen in hun milieu, zoals ontsteking te ontdekken. De hoop is dat hMSCs de ontsteking in de longen kan verminderen die door CF. worden veroorzaakt.

Het hoofdeffect van CF. is op de longen. Zij vullen met een kleverig slijm als reactie - werkelijk een over--reactie - door het immuunsysteem van het lichaam op bacteriën. De longen zijn de bron voor veel van de ziekte en verkorte levensduur die in CF. wordt gezien.

„Één van de kwesties in het CF is dat de mensen met de ziekte bacteriële besmettingen in hun longen krijgen, en deze bacteriën roepen een krachtige en bovenmatige ontstekingsreactie op,“ verklaarde Dr. Chmiel. „Het is eigenlijk de ontstekingsreactie van het lichaam die de longen beschadigt. De ontstekingsreactie probeert om de bacteriën te elimineren, maar het is niet succesvol. In Plaats Daarvan, geeft het ontstekingssysteem molecules vrij die de eigen luchtroutes van het individu beschadigen. De longziekte veroorzaakt veel van de ziekte en is de oorzaak van de meerderheid van de mortaliteit van de ziekte.“

De stamcellen worden geschonken door gezonde volwassen vrijwilligers die door een streng onderzoeksproces gaan. De stamcellen zijn gecultiveerd in de UH faciliteit van de stamcel. De Vrijwilligers met het CF die in de studie zijn ontvangen een infusie door een IV.
„Zodra in het lichaam van de patiënt, volgt de stamcel aan het gebied waar er een significante hoeveelheid ontsteking is, en zij nemen daar woonplaats op. De stamcellen antwoorden dan aan het milieu, en keren hopelijk enkele abnormaliteiten om,“ zei Dr. Chmiel. „Wij hopen voortaan studies om aan te tonen dat de stamcellen de besmetting en de ontsteking verminderen en de longen aan een normalere staat.“ teruggeven

„Deze therapie poogt de ontstekingsreactie af te wijzen, het niet elimineren omdat wij nog de bacteriën in controle moeten houden. Wij willen ontsteking verminderen en de verdere longschade die door ontsteking zonder de bacteriën wordt veroorzaakt toe te staan om zich te verspreiden,“ zei Dr. Chmiel.

Een totaal van 15 klinisch stabiele volwassenen met het CF zullen in de studie worden ingeschreven. De Steun voor de studie is van de BlaasStichting van de Bindweefselvermeerdering.

De patiënt, M. Held, beschouwt zich als gelukkig om aan 40 met CF. dicht te zijn. Toen hij groeide, zei hij hij 50 dagen van school elk jaar wegens de ziekte zou missen. Elke dag, moet hij in aërosols ongeveer twee uren in de ochtend en 11/2 uren vóór bed ademen om zijn longen het functioneren te houden. Terwijl hij niet van de ziekte sinds zijn recente tienerjaren ziek is geweest, controleert hij zich in het ziekenhuis een paar tijden per jaar voor voorzorgsmaatregelen en verhindert zich „in een vallei“ met CF. te krijgen.

Zijn recente vrouw, Michelle, stierf aan het CF zeven jaar geleden. Zij waren toen zij jonge geitjes waren samengekomen, maar niet gehuwd tot 2012 geworden. Zij stierf aan de ziekte plotseling 28 dagen nadat zij huwden.

„Mijn enige spijt is dat Ik haar niet uit spoediger vroeg,“ zei M. Held.
Hij neemt aan de studie deel om de erfenis van Michelle te dragen, en „Ik hoop de toekomstige generaties van de patiënten van het CF betere behandelingen kunnen krijgen en dat uiteindelijk een behandeling voor hen zal worden gevonden,“ hij zei.

Bron: http://www.uhhospitals.org/cleveland/

Advertisement