La Première étude de cellule souche a pu mener au développement du traitement pour réduire l'inflammation provoquée par des CF

Un homme de 39 ans avec la mucoviscidose (CF) a effectué l'histoire en devenant la première personne pour recevoir les cellules souche adultes humaines dans une étude neuve de recherches que l'espoir de chercheurs aboutira un jour au développement d'un traitement pour réduire l'inflammation et l'infection provoquées par CF.

Le sujet pilote dans l'étude est Bob Retenu de l'Alliance, Ohio, qui a le 26 janvier reçu une infusion des cellules souche mésenchymateuses humaines d'allogénique appelé de cellules (hMSC), des cellules souche adultes rassemblées de la moelle osseuse des volontaires en bonne santé. M. Retenu a été diagnostiqué avec des CF quand il était 16 mois.

Actuel, il n'y a aucun remède pour des CF, et l'espérance de vie pour les patients qui survivent dans l'âge adulte est approximativement 41 ans.

« C'était un jour très passionnant pour nous avec le tout premier participant au premier essai de cellule souche pour la mucoviscidose, » a dit James Chmiel, DM, l'investigateur principal de l'étude aux Bébés d'Arc-en-ciel de Centres Hospitaliers Universitaires et Hôpital pour Enfants.

L'essai de la Phase 1 évaluera la sécurité et la tolérabilité des hMSCs dans les patients adultes avec le CF.

« C'est un essai de phase précoce, et la chose la plus importante est d'assurer la sécurité, » a dit M. Chmiel. « Cette étude se compose d'une infusion unique des cellules souche. Nous suivrons les participants à l'étude pendant une année pour nous assurer que c'est sûr. Avant D'appliquer n'importe quel traitement sur une base grande, nous voulons nous assurer que c'est sûr. »

Tandis Que l'objectif de l'étude est sécurité, M. Chmiel espère que c'est une première étape vers l'objectif ultime de développer un traitement pour réduire l'inflammation et l'infection de poumon, ayant pour résultat de plus longues et plus saines durées de vie pour des gens avec le CF.

« Tandis Qu'il y est eu une augmentation énorme de la survie pour des gens avec des CF de quand Je suis entré dans la zone pendant les années 1990, ce n'est toujours pas assez bon, » a dit M. Chmiel, Directeur du Centre de Développement de Thérapeutique de Mucoviscidose aux Bébés et à l'Hôpital pour Enfants d'Arc-en-ciel d'UH et Professeur de la Pédiatrie à l'École de Médecine Occidentale d'Université de Réserve de Cas. « Tandis Que nous avons accompli le progrès grand, nous avons toujours beaucoup de chemin à faire. »
Les cellules souche que M. Held reçu ont été rassemblées de la moelle osseuse d'un volontaire d'adulte sain. L'UH est un leader national dans l'utilisation du traitement de cellule souche avec des hMSCs. Les Chercheurs de l'UH, avec l'École de Médecine de CWRU, ont découvert des hMSCs. Les hMSCs possèdent beaucoup de propriétés qui sont idéales pour la demande de règlement d'inflammatoire et des maladies dégénératives, et elles possèdent des capacités naturelles de trouver des changements de leur environnement, tel que l'inflammation. L'espoir est que les hMSCs peuvent réduire l'inflammation dans les poumons provoqués par CF.

L'effet principal du CF est sur les poumons. Ils remplissent de mucus collant comme réaction - réellement une réaction exagérée - par le système immunitaire de l'organisme aux bactéries. Les poumons sont la source pour une grande partie de la maladie et durée de vie diminuée vue dans le CF.

« Une des délivrances en CF est que les gens avec la maladie obtiennent des infections bactériennes dans leurs poumons, et ces bactéries incitent une réaction inflammatoire vigoureuse et excessive, » M. expliqué Chmiel. « C'est réellement la réaction inflammatoire du fuselage qui endommage les poumons. La réaction inflammatoire essaye d'éliminer les bactéries, mais elle n'est pas réussie. Au Lieu De Cela, le système inflammatoire relâche les molécules qui endommagent les propres voies aériennes de la personne. L'affection pulmonaire entraîne une grande partie de la maladie et est responsable de la majorité de la mortalité de la maladie. »

Les cellules souche sont données par les volontaires d'adulte sain qui passent par un procédé de dépistage rigoureux. Les cellules souche sont cultivées dans l'installation de cellule souche d'UH. Les Volontaires avec des CF qui sont dans l'étude reçoivent une infusion par un IV.
« Une Fois dans le fuselage du patient, les pistes de cellule souche à la zone où il y a une importante quantité d'inflammation, et eux reprenez le domicile là. Les cellules souche répondent alors à l'environnement, et renversent si tout va bien certaines des anomalies, » a dit M. Chmiel. « Nous espérons dans de futures études expliquer que les cellules souche réduisent l'infection et l'inflammation et renvoient les poumons à une condition plus normale. »

« Ce traitement vise à décliner la réaction inflammatoire, pour ne pas l'éliminer parce que nous devons encore maintenir les bactéries dans le contrôle. Nous voulons réduire l'inflammation et les dégâts de poumon ultérieurs provoqués par l'inflammation sans permettre aux bactéries de proliférer, » a dit M. Chmiel.

Un total de 15 cliniquement adultes stables avec des CF seront inscrits dans l'étude. Le Soutien de l'étude est de la Fondation de Mucoviscidose.

Le patient, M. Held, se considère comme étant chanceux proche de 40 avec le CF. Quand il grandissait, il a dit qu'il manquerait 50 jours d'école tous les ans à cause de la maladie. Chaque jour, il doit respirer en aérosols pour environ deux heures pendant le matin et 1-1/2 heures avant le bâti pour maintenir son fonctionnement de poumons. Tandis Qu'il n'a pas été malade de la maladie depuis ses adolescents en retard, il se contrôle dans l'hôpital quelques fois par année pour des mesures conservatoires et s'empêche de « entrer dans une vallée » avec le CF.

Sa défunte épouse, Michelle, est morte des CF il y a sept ans. Ils s'étaient réunis quand ils étaient des chevreaux, mais ne se sont pas mariés jusqu'en 2012. Il est mort de la maladie soudainement pendant 28 jours après qu'ils se sont mariés.

« Mon seulement regret est que Je ne lui ai pas demandé à l'extérieur plus tôt, » a dit M. Held.
Il participe à l'étude pour continuer le legs de Michelle, et « J'espère que les générations futures de patients de CF peuvent obtenir de meilleures demandes de règlement et cela éventuellement un remède sera trouvé pour elles, » il a dit.

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