Il Primo studio della cellula staminale ha potuto piombo allo sviluppo della terapia per diminuire l'infiammazione causata dai CF

Un uomo di 39 anni con fibrosi cistica (CF) ha fatto la cronologia diventando la prima persona per ricevere le cellule staminali adulte umane in un nuovo studio della ricerca che la speranza dei ricercatori qualche giorno piombo allo sviluppo di una terapia per diminuire l'infiammazione e l'infezione causate dal CFR.

L'oggetto aprente la strada nello studio è Bob Tenuto da Alliance, Ohio, che il 26 gennaio ha ricevuto un'infusione delle celle chiamate cellule staminali mesenchymal umane allogeneic (hMSC), cellule staminali adulte raccolte dal midollo osseo dei volontari sani. Il Sig. Tenuto è stato diagnosticato con i CF quando era 16 mesi.

Corrente, non c'è maturazione per i CF e la speranza di vita per i pazienti che sopravvivono a nell'età adulta è circa 41 anno.

“Era un giorno molto emozionante per noi con il primissimo partecipante alla prima prova della cellula staminale per fibrosi cistica,„ ha detto James Chmiel, MD, il ricercatore principale dello studio ai Bambini del Rainbow degli Ospedali Universitari & Ospedale Pediatrico.

La prova di Fase 1 valuterà la sicurezza e la tollerabilità dei hMSCs in pazienti adulti con il CFR.

“Questa è una prova iniziale di fase e la maggior parte della cosa importante è di assicurare la sicurezza,„ ha detto il Dott. Chmiel. “Questo studio consiste di singola infusione delle cellule staminali. Seguiremo i partecipanti di studio affinchè un anno ci assicuriamo che sia sicuro. Prima dell'applicazione della qualsiasi terapia su una vasta base, vogliamo assicurarci che sia sicuro.„

Mentre lo scopo dello studio è la sicurezza, il Dott. Chmiel spera che questo sia un primo punto verso lo scopo finale di sviluppare una terapia per diminuire l'infiammazione e l'infezione del polmone, con conseguente vite più lunghe e più sane per la gente con il CFR.

“Mentre c'è stato un aumento tremendo nella sopravvivenza per la gente con i CF da quando ho fornito il campo negli anni 90, quello non è ancora abbastanza buono,„ ha detto il Dott. Chmiel, Direttore del Centro di Sviluppo di Terapeutica di Fibrosi Cistica ai Bambini & all'Ospedale Pediatrico del Rainbow di UH ed il Professor della Pediatria alla Scuola di Medicina di Case Western Reserve University. “Mentre abbiamo realizzato i grandi progressi, ancora abbiamo parecchio da fare.„
Le cellule staminali che il Sig. Held ricevuto è stato raccolto dal midollo osseo di un volontario in buona salute dell'adulto. Il UH è un leader nazionale nell'uso della terapia di cellula staminale con i hMSCs. I Ricercatori dal UH, con la Scuola di Medicina di CWRU, hanno scoperto i hMSCs. I hMSCs possiedono molti beni che sono ideali per il trattamento delle malattie infiammatorie e degeneranti e possiedono le capacità naturali di individuare i cambiamenti nel loro ambiente, quale infiammazione. La speranza è che i hMSCs possono diminuire l'infiammazione nei polmoni causati dal CFR.

L'effetto principale del CF è sui polmoni. Riempiono di muco appiccicoso come reazione - realmente una reazione eccessiva - dal sistema immunitario dell'organismo ai batteri. I polmoni sono la sorgente per gran parte della malattia e durata della vita accorciata veduta in CFR.

“Una delle emissioni in CF è che la gente con la malattia ottiene le infezioni batteriche in loro polmoni e questi batteri esortano una risposta infiammatoria vigorosa ed eccessiva,„ il Dott. spiegato Chmiel. “È realmente la risposta infiammatoria dell'organismo che danneggia i polmoni. La risposta infiammatoria prova ad eliminare i batteri, ma non riesce. Invece, il sistema infiammatorio rilascia le molecole che danneggiano le proprie gallerie di ventilazione della persona. L'affezione polmonare causa gran parte della malattia ed è responsabile della maggior parte della mortalità della malattia.„

Le cellule staminali sono donate dai volontari adulti in buona salute che passano con un processo di vagliatura rigoroso. Le cellule staminali sono coltivate nella funzione della cellula staminale di UH. Si Offre Volontariamente con i CF che sono nello studio ricevono un'infusione con un IV.
“Una Volta nell'organismo del paziente, nelle piste della cellula staminale all'area dove c'è una quantità significativa di infiammazione ed in loro prenda la residenza là. Le cellule staminali poi rispondono all'ambiente ed eventualmente invertono alcune delle anomalie,„ ha detto il Dott. Chmiel. “Speriamo negli studi futuri di dimostrare che le cellule staminali diminuiscano l'infezione e l'infiammazione e restituiscano i polmoni ad uno stato più normale.„

“Questa terapia mira a girare giù la risposta infiammatoria, per non eliminarla perché ancora dobbiamo tenere i batteri nell'assegno. Vogliamo diminuire l'infiammazione ed il danno ai polmoni successivo causato tramite infiammazione senza permettere che i batteri proliferino,„ ha detto il Dott. Chmiel.

Complessivamente 15 adulti stabili con i CF saranno iscritti clinicamente allo studio. Il Contributo allo studio proviene dalle Fondamenta di Fibrosi Cistica.

Il paziente, il Sig. Held, si considera fortunato come vicino a 40 con il CFR. Quando stava crescendo, ha detto che avrebbe mancato ogni anno i 50 giorni del banco a causa della malattia. Ogni giorno, deve inspirare gli aerosol per circa due ore di mattina e 1-1/2 ore prima del letto per tenere il suo funzionamento dei polmoni. Mentre non è stato malato dalla malattia dai suoi anni dell'adolescenza tardi, si controlla nell'ospedale una coppia di volte l'all'anno per le misure precauzionali e si impedisce “entrare in una valle„ con il CFR.

La Sua moglie recente, Michelle, è morto dei CF sette anni fa. Si erano incontrati quando erano capretti, ma non si sono sposati fino al 2012. È morto improvvisamente dalla malattia i 28 giorni dopo che hanno sposato.

“Il Mio soltanto rammarico è che gli non ho chiesto fuori più presto,„ ha detto il Sig. Held.
Sta partecipando allo studio per continuare l'eredità di Michelle e “sto sperando che le generazioni future di pazienti dei CF possano migliorare i trattamenti e quello finalmente una maturazione sarà trovata per loro,„ ha detto.

Sorgente: http://www.uhhospitals.org/cleveland/

Advertisement