O Primeiro estudo da célula estaminal podia conduzir à revelação da terapia para reduzir a inflamação causada por CF

Um homem dos anos de idade 39 com fibrose cística (CF) fez a história transformando-se a primeira pessoa para receber células estaminais adultas humanas em um estudo novo da pesquisa que a esperança dos pesquisadores conduzisse um dia à revelação de uma terapia para reduzir a inflamação e a infecção causadas pelo CF.

O assunto de abertura de caminhos no estudo é Bob Guardarado de Alliance, Ohio, que recebeu o 26 de janeiro uma infusão das pilhas chamadas células estaminais mesenchymal humanas allogeneic (hMSC), as células estaminais adultas recolhidas da medula de voluntários saudáveis. O Sr. Guardarado foi diagnosticado com CF quando tinha 16 meses velho.

Actualmente, não há nenhuma cura para CF, e a esperança de vida para os pacientes que sobrevivem na idade adulta é aproximadamente 41 anos de idade.

“Era um dia muito emocionante para nós com muito o primeiro participante na primeira experimentação da célula estaminal para a fibrose cística,” disse James Chmiel, DM, investigador principal do estudo no Hospital dos Bebês & de Crianças do Arco-íris dos Hospitais da Universidade.

A experimentação da Fase 1 avaliará a segurança e a tolerabilidade dos hMSCs em pacientes adultos com CF.

“Esta é uma experimentação adiantada da fase, e a coisa a mais importante é assegurar a segurança,” disse o Dr. Chmiel. “Este estudo consiste em uma única infusão das células estaminais. Nós seguiremos os participantes do estudo por um ano para certificar-se que é seguro. Antes de aplicar qualquer terapia em uma base larga, nós queremos certificar-se de que é seguro.”

Quando o objetivo do estudo for segurança, o Dr. Chmiel espera que esta é uma primeira etapa para o objectivo último de desenvolver uma terapia para reduzir a inflamação e a infecção do pulmão, tendo por resultado umas vidas mais longas e mais saudáveis para povos com CF.

“Quando for havido um aumento tremendo na sobrevivência para povos com os CF de quando Eu incorporei o campo aos anos 90, aquele não é ainda bom bastante,” disse o Dr. Chmiel, Director do Centro de Revelação da Terapêutica da Fibrose Cística no Hospital dos Bebês & de Crianças do Arco-íris do UH e Professor da Pediatria na Faculdade de Medicina Ocidental da Universidade da Reserva do Caso. “Quando nós fizermos o grande progresso, nós ainda temos o uma grande distância a percorrer.”
As células estaminais que o Sr. Held recebido foi recolhido da medula de um voluntário saudável do adulto. O UH é um líder nacional no uso da terapia de célula estaminal com hMSCs. Os Pesquisadores do UH, junto com a Faculdade de Medicina de CWRU, descobriram hMSCs. Os hMSCs possuem muitas propriedades que são ideais para o tratamento de doenças inflamatórios e degenerativos, e possuem capacidades naturais para detectar mudanças em seu ambiente, tal como a inflamação. A esperança é que os hMSCs podem reduzir a inflamação nos pulmões causados pelo CF.

O efeito principal do CF está nos pulmões. Enchem-se com um muco pegajoso como uma reacção - realmente uma sobre-reacção - pelo sistema imunitário do corpo às bactérias. Os pulmões são a fonte para muita da doença e tempo encurtado visto no CF.

“Uma das edições nos CF é que os povos com a doença obtêm infecções bacterianas em seus pulmões, e estas bactérias estimulam uma resposta inflamatório vigorosa e excessiva,” Dr. explicado Chmiel. “É realmente a resposta inflamatório do corpo que danifica os pulmões. A resposta inflamatório tenta eliminar as bactérias, mas não é bem sucedida. Em Lugar De, o sistema inflamatório libera as moléculas que danificam próprias vias aéreas do indivíduo. A doença pulmonar causa muita da doença e é responsável para a maioria da mortalidade da doença.”

As células estaminais são doadas pelos voluntários adultos saudáveis que atravessam um processo de selecção rigoroso. As células estaminais são cultivadas na facilidade da célula estaminal do UH. Oferece-se com CF que estão no estudo recebem uma infusão com um IV.
“Uma Vez no corpo do paciente, nas trilhas da célula estaminal à área onde há uma quantidade significativa de inflamação, e neles pega a residência lá. As células estaminais respondem então ao ambiente, e invertem esperançosamente algumas das anomalias,” disse o Dr. Chmiel. “Nós esperamos nos estudos futuros demonstrar que as células estaminais reduzem a infecção e a inflamação e retornam os pulmões a um estado mais normal.”

“Esta terapia aponta girar para baixo a resposta inflamatório, para não a eliminar porque nós ainda temos que manter as bactérias na verificação. Nós queremos reduzir a inflamação e o dano de pulmão subseqüente causado pela inflamação sem permitir que as bactérias proliferem,” disse o Dr. Chmiel.

Um total de 15 adultos estáveis com CF será registrado clìnica no estudo. O Apoio para o estudo é da Fundação da Fibrose Cística.

O paciente, Sr. Held, considera-se afortunado ser próximo a 40 com CF. Quando estava crescendo acima, disse que faltaria 50 dias da escola todos os anos devido à doença. Cada dia, precisa de respirar nos aerossóis para aproximadamente duas horas na manhã e 1-1/2 horas antes da base para manter seu funcionamento dos pulmões. Quando não for doente da doença desde seus adolescentes atrasados, verifica-se no hospital um par vezes um o ano para medidas preventivas e impede-se que “obtenha em um vale” com CF.

Sua esposa atrasada, Michelle, morreu dos CF sete anos há. Tinham-se encontrado quando eram cabritos, mas não se casaram até 2012. Morreu da doença de repente 28 dias depois que se casaram.

“Meu somente pesar é que Eu não lhe perguntei para fora mais logo,” disse o Sr. Held.
Está participando no estudo para continuar o legado de Michelle, e “Eu estou esperando que as futuras gerações de pacientes dos CF podem obter melhores tratamentos e isso uma cura estará encontrada eventualmente para eles,” disse.

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