연구 사실 인정은 잠재적인 IBMPFD와 그밖 타락 질병에 대항하기 위하여 전략을 건의합니다

사실 인정
UCLA 연구원은, myopathy, Paget frontotemporal 치매에 질병, 또는 IBMPFD 봉합체로 알려져 있는 불치 질병의 발견하고, 잠재적인 처리를 위한 분자 기준을 확인했습니다. 질병 유전자의 비행거리 동등물 뿐 아니라 IBMPFD를 가진 사람들에게서 세포가 있는 두 유전으로 설계한 과실 해충 전부를 사용하여 돌연변이가 IBMPFD 원인 셀 방식 손상에 그들에 의하여 어떻게 전송한지, 연구원은 발견했습니다. 그(것)들은 또한 비행거리와 인간적인 IBMPFD 세포에 있는 IBMPFD 관련되는 돌연변이의 효력을 반전할 수 있는 2개의 화합물을 확인했습니다. 사실 인정은 잠재적인 IBMPFD 그리고 그밖 타락 질병에, 일반적으로 ALS로 알려져 있는 근위축성 측방 경화증을 포함하여, 대항하기 위하여 전략을 건의합니다.

배경
IBMPFD는 근육, 두뇌 및 뼈에 영향을 미치는 유전병입니다. 무질서를 가진 최대 사람들 진보적인 근쇠약을, 또는 myopathy 보여주어, 기동성 손실 또는 호흡 실패에 지도하. 그 외는 우세하게 언어와 행동에 영향을 미치는 치매를 개발합니다. 아무 처리도 질병의 진행성을 정지하게 유효하지 않습니다. 이전 연구 결과는 단백질 Valosin 포함 부호 매기는 VSP, 원인 IBMPFD 및 ALS의 어떤 양식으로 알려져 있는 유전자에 있는 돌연변이 보여주었습니다. 더욱, IBMPFD를 가진 사람들에서, 미토콘드리아, 세포의 에너지 생성 발전소는, 에너지를 제대로 일으키지 않습니다. 그러나 VSP 돌연변이가 미토콘드리아를 중단시키는 방법, 그리고 이 중단이 질병으로 이끌어 내는 어떻게, 명확하지 않았습니다.

방법
팀은 환자에서 다중 결점 귀착되는, 그들의 근육에 있는 질병을 주어지는 보인 그것과 유사했던 근육 세포 죽음을 포함하여 과실 해충을 만들었습니다. 추가적으로, 비정상적으로 작은, 파편이 된 미토콘드리아는, 미토콘드리아 고민의 표시 나타났습니다. 이것은 팀을 미토콘드리아 융해를 통제하는 건강한 세포에 있는 미토콘드리아 에너지 생산 수용량을 유지하는 Mitofusin이라고 칭한 단백질을 검토하는 지도했습니다. 팀은 VSP가 일반적으로 Mitofusin를 떨어뜨린다는 것을 보여주었습니다, 그러나 돌연변이체 VCP는 비정상적으로 활동이 지나치, Mitofusin의 과도한 강직을 승진시킵니다. 이 발견은 셀 방식 손상이 어떻게 생기는지 설명합니다. , 근육 낭비 및 미토콘드리아 파편의 역분개를 보인 공급한 VCP 억제 화합물을 비행합니다. 동일 화합물로 취급된 참을성 있는 세포는 유사한 긍정적인 반응을 보여주었습니다.

충격
생물 의학 연구원은 미토콘드리아 융해에 있는 결점이 Parkinson의 질병에서 구역 수색하는 조건의 품질증명이다 당뇨병에 점점, 심장병 알고 있습니다. 이 서류는 돌연변이체 VCP가 어떻게 IBMPFD에서 보인 셀 방식 파괴를 미토콘드리아 융해지 통제에 책임있는 단백질과 충돌해서 일으키는 원인이 될 수 있는지 제시합니다. 중요한 사실은, VCP 억제물은 비행거리와 입원 환자 세포에 있는 IBMPFD의 병리를 반전할 수 있습니다. VCP 억제물은 암을 위한 임상 시험에서 지금 공부되고 있습니다. 이것은 IBMPFD의 처리와 ALS 말초 신경병 및 유전 경련적인 하반신 불수와 같은 VCP 돌연변이에 기인한 그밖 질병을 위해 VCP 억제물 사용의 가능성을 올립니다.

근원: http://www.ucla.edu/

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