Заключения Исследования предлагают потенциальные стратегии для того чтобы сразить IBMPFD и другие вырожденческие заболевания

ЗАКЛЮЧЕНИЯ
Исследователя UCLA открыли молекулярную основу, и определили потенциальную обработку для, неизлечимую болезнь известную как тело включения myopathy, заболевание Paget с frontotemporal слабоумием, или IBMPFD. Используя обе genetically проектированных фруктовой мухи которая имеют эквивалент мухы гена заболеванием так же, как клетки от людей с IBMPFD, исследователя открыли как перегласовки снесли теми с повреждением причины IBMPFD клетчатым. Они также определили 2 смеси которая могл обратить влияния IBMPFD-связанных перегласовок в мухах и людских клетках IBMPFD. Заключения предлагают потенциальные стратегии для того чтобы сразить IBMPFD и другие вырожденческие заболевания, включая склероз amyotrophic боковой части, обыкновенно известный как ALS.

ПРЕДПОСЫЛКА
IBMPFD унаследованный разлад который влияет на мышцы, мозг и косточки. Большинств люди с разладом показывают прогрессивную слабость мышцы, или myopathy, водящ к потере удобоподвижности или даже дыхательному отказу. Другие начинают слабоумие которое большей частью влияет на язык и поведение. Никакая обработка не имел в распоряжении остановить прогрессирование заболевания. Прежние изучения показали что перегласовки в гене который шифрует Valosin-Содержать Протеин, известном как VSP, причина IBMPFD и некоторые формы ALS. Сверх Того, в людях с IBMPFD, mitochondria, энерги-производя электростанция клетки, не производят энергию правильно. Однако, не было ясно как перегласовки VSP нарушают mitochondria и как это нарушение водит к заболеванию.

МЕТОД
Команда создала фруктовых мух которым дают заболевание в их мышцах, которое приводит к в множественных дефектах, включая смерть клетки мышцы, подобную к увиденному тому в пациентах. В добавлении, абнормально малые, разделенные mitochondria появились, знак митохондриального дистресса. Это вело команду рассмотреть вызванный протеин Mitofusin которое контролирует сплавливание mitochondria, поддерживая митохондриальную емкость производства энергии в здоровых клетках. Команда показала что VSP нормально ухудшает Mitofusin, но мутант VCP абнормально overactive, и повышает чрезмерно ухудшение Mitofusin. Это открытие объясняет как клетчатое повреждение происходит. Наиболее важно, летает поданные VCP-блокируя смеси показанные реверсирование расточительствовать мышцы и митохондриальный разртва. Терпеливейшие клетки обработанные с такими же смесями показали подобные позитивные отклики.

УДАР
Биомедицинские исследователя все больше и больше осведомлены что дефекты в митохондриальном сплавливании веха условий колебаясь от заболевания Parkinson, сердечная болезнь к мочеизнурению. Эта бумага показывает как мутант VCP может причинить клетчатое разрушение увиденное в IBMPFD путем мешать с протеинами ответственными для контролировать митохондриальное сплавливание. Важно, иы АБС битор VCP могут обратить патологию IBMPFD в мухах и клетках стационарки. Иы АБС битор VCP в настоящее время изучаются в клинических испытаниях для рака. Это поднимает возможность использования иов АБС битор VCP для обработок IBMPFD и других заболеваний причиненных перегласовками VCP, как ALS, периферийная невропатия и потомственный спастический paraplegia.

Источник: http://www.ucla.edu/

Advertisement