Las conclusión de la Investigación sugieren estrategias potenciales para combate IBMPFD y otras enfermedades degenerativas

CONCLUSIÓN
Los investigadores del UCLA han descubierto la base molecular, y han determinado del tratamiento potencial para, de una enfermedad incurable conocida como cuerpo de partícula extraña myopathy, enfermedad de Paget con demencia frontotemporal, o IBMPFD. Usando ambas moscas del vinagre genético dirigidas que tienen el equivalente de la mosca del gen de la enfermedad así como células de la gente con IBMPFD, los investigadores descubrieron cómo las mutaciones llevaron por ésas con daño celular de la causa de IBMPFD. También determinaron dos pastas que pueden invertir los efectos de mutaciones IBMPFD-asociadas en moscas y células humanas de IBMPFD. Las conclusión sugieren estrategias potenciales para combate IBMPFD y otras enfermedades degenerativas, incluyendo la esclerosis lateral amiotrófica, conocida común como ALS.

ANTECEDENTES
IBMPFD es un desorden heredado que afecta a los músculos, al cerebro y a los huesos. La Mayoría de la gente con el desorden muestra la debilidad muscular progresiva, o del myopathy, llevando a la baja de la movilidad o aún al incidente respiratorio. Otros desarrollan la demencia que afecta predominante a lenguaje y a comportamiento. No hay tratamiento disponible para parar la progresión de la enfermedad. Los estudios Anteriores mostraron que las mutaciones en un gen que codifica Valosin-Contener la Proteína, conocido como VSP, la causa IBMPFD y algunos formularios del ALS. Por Otra Parte, en gente con IBMPFD, las mitocondrias, la central eléctrica generadora de energía de la célula, no producen energía correctamente. Sin Embargo, no estaba sin obstrucción cómo las mutaciones de VSP rompen las mitocondrias y cómo esta desorganización lleva a la enfermedad.

MÉTODO
Las personas crearon las moscas del vinagre que se dan la enfermedad en sus músculos, que da lugar a defectos múltiples, incluyendo la muerte de la célula muscular, similar a ésa vista en pacientes. Además, las mitocondrias anormalmente pequeñas, hechas fragmentos aparecieron, un señal de la señal de socorro mitocondrial. Esto llevó a las personas a examinar una proteína llamada Mitofusin que controla la fusión de las mitocondrias, manteniendo capacidad mitocondrial de la energía-producción en células sanas. Las personas mostraron que VSP degrada normalmente Mitofusin, pero el mutante VCP es anormalmente activo, y asciende la degradación excesiva de Mitofusin. Este descubrimiento explica cómo ocurre el daño celular. Más importante, vuela las pastas de VCP-inhibición introducidas mostradas la revocación de perder del músculo y de la fragmentación mitocondrial. Las células Pacientes tratadas con las mismas pastas mostraron reacciones positivas similares.

IMPACTO
Los investigadores Biomédicos son cada vez más conscientes que los defectos en la fusión mitocondrial son un sello de las condiciones que colocan de la enfermedad de Parkinson, enfermedad cardíaca a la diabetes. Este papel revela cómo el mutante VCP puede causar la destrucción celular vista en IBMPFD interfiriendo con las proteínas responsables de controlar la fusión mitocondrial. Importantemente, los inhibidores de VCP pueden invertir la patología de IBMPFD en moscas y células el hospitalizado. Los inhibidores de VCP se están estudiando actualmente en las juicios clínicas para el cáncer. Esto menciona la posibilidad de usar los inhibidores de VCP para los tratamientos de IBMPFD y otras enfermedades causadas por mutaciones de VCP, tales como ALS, neuropatía periférica y paraplegia espástica hereditaria.

Fuente: http://www.ucla.edu/

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