Anticorpi e Huntington: Diagnosi & trattamento

La malattia di Huntington è un disordine neurodegenerative geneticamente ereditato causato da una mutazione dominante autosomica nel gene di huntingtin con conseguente espansione di ripetizione di trinucleotide (CAG) con oltre 40 ripetizioni.  

Cervello normale e cervello con la malattia di Huntington, mostrando i ventricoli ingrandetti ed atrofia del tessuto nervoso e dei gangli basali. Credito di immagine: Blamb/Shutterstock
Cervello normale e cervello con la malattia di Huntington, mostrando i ventricoli ingrandetti ed atrofia del tessuto nervoso e dei gangli basali. Credito di immagine: Blamb/Shutterstock

Sintomi

Inizio di sintomi con i cambiamenti conoscitivi sottili, quali i cambiamenti di personalità e l'abilità mentale alterata. Il paziente poi passa per sviluppare i sintomi fisici più notevoli quali i movimenti (incontrollabili) a scatti e spesso casuali di corea, mancanza di coordinamento e posizione e andatura anormali.

Ciò finalmente piombo alle espressioni facciali anormali, alla disfagia (che inghiottono le difficoltà), alla disartria (difficoltà parlanti), alla perdita di peso, alla demenza (declino conoscitivo), all'aggressione, alla depressione, al comportamento compulsivo (mancanza di inibizione) ed all'insonnia.

Corrente non c'è maturazione per la malattia di Huntington ed è in genere interna durante 15-20 anni dopo i sintomi iniziali. La cura a tempo pieno è spesso necessaria per i pazienti della tardi-fase. Fin qui, il tetrabenazine è la sola droga che può migliorare la qualità di vita migliorando alcuni dei sintomi fisici; tuttavia, aumenta il rischio di depressione severa in pazienti.

Che cosa sono anticorpi?

Gli anticorpi sono grandi proteine a y sintetizzate dall'ente in risposta ad un agente patogeno. Le celle producenti anticorpo poi riconoscono tutti gli attacchi futuri dallo stesso agente patogeno. Questo fenomeno è egualmente la base di immunizzazione attiva con la vaccinazione.  

Ogni anticorpo è altamente specifico ad un antigene, che essenzialmente etichetta uno o più agenti patogeni con questo antigene in moda da potere rispondere il sistema immunitario all'attacco. Questa reazione può piombo ad assunzione del macrofago per inghiottire gli agenti patogeni.

Gli anticorpi altamente specifici possono anche essere prodotti contro tutta la proteina, compreso i ricevitori e le proteine endogeni e questo può causare l'ottimizzazione terapeutica specifica.  

Possono gli anticorpi essere usati per trattare Huntington?

Semaphorin-4D (SEMA4D) è una proteina che è compresa in molti trattamenti che infine piombo ad infiammazione nella malattia di Huntington, tra altre malattie neurodegenerative. Un anticorpo monoclonale umanizzato contro SEMA4D corrente sta sviluppando per bloccare o inibire l'atto di SEMA4D impedire il neuroinflammation in patogenesi di malattia.

I test clinici di fase II stanno accendendo e si pensano che completino nel 2020. I risultati iniziali indicano che l'anticorpo è sicuro e possono essere in gran parte efficaci nel miglioramento delle alcune mutazioni patologiche chiave connesse con la malattia di Huntington. Ancora, nel 2016 FDA ha approvato una designazione abbreviata per questo vaccino nel trattamento della malattia di Huntington.

Inoltre, gli anticorpi a catena semplice di Fv (una proteina di fusione composta di componenti differenti dell'immunoglobulina) egualmente sono stati indicati a legatura alle regioni distintive del prodotto della proteina di Huntingtin, diminuenti l'aggregazione della proteina e diminuenti la citotossicità negli studi della cultura del tessuto sulla malattia di Huntington. Sebbene ulteriore lavoro di traduzione debba essere fatto facendo uso di questi tipi di anticorpi, è un viale terapeutico incoraggiante.

Riassunto

strategie Anticorpo-mediate di trattamenti nelle malattie neurodegenerative compreso la promessa della malattia di Huntington rallentare con successo progressione di malattia diminuendo neuroinflammation come pure potenzialmente riparando il volume del cervello dal ripristino attivamente incoraggiante del cervello.

I test clinici correnti e la ricerca animale preclinica è sopra di provare i vari anticorpi nel trattamento di Huntington. Alcune di quelle prove saranno completate nel paio d'anni seguente ed i loro risultati saranno importanti nel cambiamento della direzione dei trattamenti neurodegenerative, se risultato riuscire.

Sorgenti

  1. https://www.nhs.uk/conditions/huntingtons-disease/
  2. Abdulrahman VA, 2011. Med di biol di Yale J 84(3): 311-19 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3178862/
  3. http://www.vaccinex.com/vaccinex-receives-fda-fast-track-designation-for-vx15-antibody-for-the-treatment-of-huntingtons-disease/
  4. Rodrigues & selvaggio, 2018. J Huntingtons DIS. 7(3): 279-86 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6087448/

Further Reading

Last Updated: Jan 23, 2019

Osman Shabir

Written by

Osman Shabir

Osman is a Neuroscience PhD Research Student at the University of Sheffield studying the impact of cardiovascular disease and Alzheimer's disease on neurovascular coupling using pre-clinical models and neuroimaging techniques.

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