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¿Podía CRISPR reparar CFTR en pacientes de la fibrosis quística?

La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria causada por una mutación en el gen del regulador de la conductancia de la transmembrana (CFTR) de la fibrosis quística. La proteína de CFTR es un canal del ión en el cual lleva las sales y fuera de las células. Cuando CFTR es defectuoso, el agua y la sal están fuera de balance en las células, y un moco grueso se acumula en el tejido, llevando a los problemas en muchos órganos, especialmente los pulmones. El moco ciega las aerovías y asciende la infección del pulmón. La fibrosis quística acorta la vida útil de las víctimas a un promedio de 28 años.

Hay algunas nuevas terapias aprobadas en el mercado para la fibrosis quística que se diseñan para tratar muchas de las mutaciones específicas de CFTR que causen fibrosis quística. También, las terapias auxiliares tales como abrigo antibiótico perfeccionado están disponibles para ayudar a resolver las complicaciones de la fibrosis quística tales como infecciones del pulmón. Sin embargo, todavía no hay vulcanización para la enfermedad.

El gen que corrige usando el sistema CRISPR/Cas9 es una nueva tecnología que podría potencialmente llevar a una vulcanización para la fibrosis quística.

¿Cuál es CRISPR?

CRISPR representa regularmente agrupadas las repeticiones palindrómicas cortas de Interspaced en referencia a las series de la DNA que relanzan encontradas en los genomas de bacterias. Funcionan como una parte del sistema inmune del organismo. Cuando es atacado por un virus, el sistema de CRISPR destruye el genoma del invasor viral e incorpora brocas del genoma viral en su serie. Estos pedazos de DNA viral se conocen como espaciadores, y permiten que el sistema de CRISPR descubra rápidamente el material genético del mismo virus en el futuro.

Ejemplo CRISPR-Cas9. Haber de imagen: Meletios/Shutterstock
Ejemplo CRISPR-Cas9. Haber de imagen: Meletios/Shutterstock

El sistema bacteriano de CRISPR ha sido adaptado por los investigadores para modificarse apenas sobre cualquier DNA del objetivo. Los científicos sintetizan las series cortas del ARN llamadas ARN de la guía del `' para dirigir la maquinaria de CRISPR al objetivo de la DNA. Puede entonces imponer silencio a un gen cortando el cabo, introduciendo un entrehierro, o puede cambiar real la serie usando un patrón de la reparación.

CRISPR y fibrosis quística

CRISPR ha sido una nueva tecnología revolucionaria en el campo de la biología molecular, y sus implicaciones para la ciencia médica fueron reconocidas inmediatamente cuando los primeros estudios fueron publicados que mostraban en 2013 cómo el sistema de CRISPR se podría utilizar para la ingeniería genomic. El campo ha progresado muy rápidamente desde entonces. Los científicos han estado investigando CRISPR para varias enfermedades humanas, incluyendo cáncer, el VIH, y la fibrosis quística.

Un estudio 2013 en célula madre de la célula demostró la restauración de las funciones de CFTR usando CRISPR. Los investigadores cultivaron a las células madres intestinales de pacientes de la fibrosis quística y corrigieron la mutación en el lugar geométrico de CFTR dando por resultado la expresión del gen correcto y la función completa de la proteína. Esa investigación estableció la utilidad potencial del uso de CRISPR para la fibrosis quística.

Para perseguir el potencial del gen que corregía, Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc. concedió hasta $5 millones al gen que corregía Editas Medicine Inc. firme a las tecnologías anticipadas que se podrían desarrollar para el uso en fibrosis quística. Las metas de la colaboración incluyen el gen que se convierte que corrige terapias para reparar el gen de CFTR, desarrollando métodos de entregar los componentes que corrigen en terapias potenciales de las células, y de la prueba en animales.

Retos del lanzamiento

Además de desarrollar el gen terapéutico fundamental que corrige estrategias, los científicos deben también imaginar cómo conseguir el aparato que corrige en las células del paciente antes de que pueda ser desplegado como tratamiento.

Hay dos opciones establecidas para el lanzamiento del gen que corrige las terapias para la fibrosis quística. Uno estaría corrigiendo las células del pulmón in vivo, o el interior el paciente vivo. Otro sería modificación de células fuera del paciente, y entonces lanzamiento de las células en los tejidos deseados.

Sin embargo, se están investigando otros métodos innovadores. Previamente, los segmentos circulares de la DNA, llamados los plásmidos, se han utilizado para entregar genes funcionales de CFTR a las células del pulmón, y ese método se ha encontrado para estabilizar la función pulmonar en pacientes. Una estrategia similar usando un plásmido para codificar la maquinaria gen-que corregía podía también ser acertada.

Otras estrategias del lanzamiento que son investigadas incluyen vectores virales (tales como virus y lentivirus adeno-asociados) y formulaciones del nanocomplex de los lípidos y de los péptidos que contienen la DNA. Algunas combinaciones del lanzamiento viral y no-viral, donde diversos componentes del sistema son entregados por diversos medios, pueden ser acertadas, también.

Referencias

  1. CRISPR: Una técnica juego-cambiante de la ingeniería genética, http://sitn.hms.harvard.edu/flash/2014/crispr-a-game-changing-genetic-engineering-technique/
  2. Noticias de la fibrosis quística hoy, aproximación CRISPR/Cas9 para el tratamiento de la fibrosis quística, https://cysticfibrosisnewstoday.com/crisprcas9-approach-for-cystic-fibrosis/
  3. Reparación funcional de CFTR por CRISPR/Cas9 en la célula madre intestinal Organoids de pacientes de la fibrosis quística, http://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(13)00493-1?_returnURL=http%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS1934590913004931%3Fshowall%3Dtrue
  4. CFFT hace la primera recompensa importante para avance el gen que corrige la investigación en los CF, https://www.cff.org/News/News-Archive/2016/CFFT-Makes-First-Major-Award-to-Advance-Gene-Editing-Research-in-CF/
  5. Impacto del gen que corrige en el estudio de la fibrosis quística, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27325484
  6. Nebulisation relanzado de la terapia génica no-viral de CFTR en pacientes con fibrosis quística: haber seleccionado al azar, de doble anonimato, placebo-controlado, juicio de la fase 2b, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26149841
  7. Ingeniería múltiplex del genoma usando los sistemas de CRISPR/Cas, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3795411/

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Last Updated: Feb 26, 2019

Dr. Catherine Shaffer

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Dr. Catherine Shaffer

Catherine Shaffer is a freelance science and health writer from Michigan. She has written for a wide variety of trade and consumer publications on life sciences topics, particularly in the area of drug discovery and development. She holds a Ph.D. in Biological Chemistry and began her career as a laboratory researcher before transitioning to science writing. She also writes and publishes fiction, and in her free time enjoys yoga, biking, and taking care of her pets.

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