Cómo CRISPR es revolución biomédica investigue

El sistema CRISPR/Cas9, referido generalmente simple mientras que CRISPR (que representa repeticiones palindrómicas cortas regularmente interspaced agrupadas) representa un ejemplo del sistema inmune adaptante que hace las bacterias y el archaea resistentes a los virus o a los plásmidos exógenos. Recientemente, la ingeniería próspera del genoma CRISPR/Cas9 y la tecnología el corregir que provinieron el tipo sistema de II CRISPR/Cas se ha introducido en diversos campos de la investigación y se ha llevado a los avances profundos.

Se utiliza hoy ya mientras que una herramienta programable para hender prácticamente cualquier serie doble-trenzada de la DNA con la precisión que facilita la introducción de DNA elegida ordena (o los genes) en un genoma del objetivo vía la DNA del “donante”. El paralelo a la cantidad de información extensa derivada de correlacionar los diversos genomas, esta herramienta abre la puerta en corregir áreas específicas en el genoma de la célula.

En biología básica, el método se utiliza para obtener discernimientos en comportamiento de la célula, así como para dirigir variedades de células específicas y los organismos modelo. En biomedecina tiene un potencial a dar lugar a las nuevas terapias para las enfermedades humanas, pero también para realizar cambios revolucionarios y polémicos en el genoma de prácticamente cualquier célula viva - incluyendo embriones humanos y células madres.

Los sistemas de envío perfeccionados y el uso de nanocarriers perfeccionaron importante la eficacia y la especificidad de la tecnología de CRISPR/Cas. Hay un aumento espectacular en el número de estudios y de publicaciones que emplearon esta técnica para corregir el genoma de células somáticas humanas y de células madres pluripotent inducidas. Además, hay las compañías que ofrecen ya estuches comerciales y servicios para ayudar a investigadores de los diversos campos científicos que están interesados en este método.

Tratar enfermedades

El sistema CRISPR/Cas9 se puede emplear para crear ajustes genéticos excepcionalmente adaptables tales como cambios cromosómicos. Representa un modelo expeditivo y comprensible para el lanzamiento y la progresión de diversos tumores, así como para las predicciones de la sensibilidad y de la resistencia de la droga en cáncer.

Tal genoma meticuloso que corrige características habilita más fácil y más rápidamente el modelado de enfermedades malas, que mantiene una promesa de acelerar la investigación de translación. Una posibilidad que esta tecnología ofrece es la formación de plataformas personalizadas, es decir creación de los modelos específicos que imitarán la presentación distinta de enfermedades y de la susceptibilidad malas de la droga de la prueba.

Otra aproximación es el uso del sistema CRISPR/Cas9 en la inmunoterapia para las células inmunes que reprograman el exterior de un cuerpo humano. Asimismo, el sistema se puede utilizar para eliminar ciertos genes para aumentar niveles del receptor de LDL y disminuir los niveles de colesterol, mostrando un potencial terapéutico para prevenir enfermedades cardiovasculares.

En reino de la enfermedad infecciosa, CRISPR/Cas9 se puede emplear para agotar selectivamente a cierta comunidad bacteriana de una especie excepcionalmente dañina (que sea más prominente a medida que continuamos describir el microbiome humano). También muestra promesa en el tratamiento de infecciones virales latentes y persistentes.

Genomas cambiantes

La plasticidad y la modularidad inherentes de la tecnología CRISPR/Cas9 ha dado lugar a la subida de muchos usos de la ingeniería del genoma, la mayoría cuyo se han ejecutado con éxito en sistemas del cultivo celular. Una proporción importante de éstos se está adaptando actualmente para su uso in vivo.

Tal eficiencia de corregir del genoma y la facilidad de empleo han dado lugar al revelado de las bibliotecas knockout de CRISPR que revisten el genoma entero y llevan a cabo el potencial de eliminar cada gen en el genoma (con prueba-de-principio ya conducto experimenta en las células del ser humano y del ratón).

Naturalmente, el corregir del genoma vía tecnología CRISPR-basada no es fuera preocupaciones y desventajas. Dos retos importantes en el momento son efectos del lejos-objetivo (que es quizás la preocupación más grande) y ciertos obstáculos en lanzamiento (una desventaja es la talla de la proteína Cas9).

En orden disminuya los efectos ya mencionados del lejos-objetivo CRISPR/Cas9 del sistema, un sistema modificado que emplee la guía truncada que RNAs (abreviado como tru-gRNAs) fue desarrollado y que validado. Su uso dio lugar a una disminución de los efectos indeseados del lejos-objetivo, sin el compromiso de su eficiencia de objetivo.

Fuentes

  1. http://www.jci.org/articles/view/72992
  2. http://www.mdpi.com/1422-0067/16/10/23604/htm
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  4. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4543326/
  5. http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/febs.13110/full
  6. http://zlab.mit.edu/assets/reprints/Cox_D_Nat_Med_2015.pdf
  7. Thakore pi, ingeniería del genoma de Gersbach CA para los usos terapéuticos. En: Lorenza J, Franklin M, editores. Traducir terapia génica a la clínica: Técnicas y aproximaciones. Prensa académica, Elsevier, 2015; págs. 27-44.

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Last Updated: Feb 26, 2019

Dr. Tomislav Meštrović

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Dr. Tomislav Meštrović

Dr. Tomislav Meštrović is a medical doctor (MD) with a Ph.D. in biomedical and health sciences, specialist in the field of clinical microbiology, and an Assistant Professor at Croatia's youngest university - University North. In addition to his interest in clinical, research and lecturing activities, his immense passion for medical writing and scientific communication goes back to his student days. He enjoys contributing back to the community. In his spare time, Tomislav is a movie buff and an avid traveler.

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