Séquences d'ARN manipulantes utilisant CRISPR-Cas13

CRISPR-Cas13 est ARN éditant la technique qui peut modifier des séquences protéiques sans modifier le génome dans une cellule. Les progrès récents dans le moyen de la technologie CRISPR-Cas13 qu'il peut maintenant être employé pour localiser et réduire même le cancer ont associé l'expression du gène.

Crédit : Andrii Vodolazhskyi/Shutterstock.com

L'acide désoxyribonucléique (ADN) contient toute l'information génétique d'une cellule. Quand une protéine doit être synthétisée, des gènes appropriés sont transcrits en acide ribonucléique (ARN), qui est encore traité et transporté hors du noyau. La traduction de l'ARN forme une séquence spécifique des acides nucléiques qui mène à la production d'une protéine spécifique.

La manipulation des séquences d'acide nucléique peut servir d'option prometteuse et précieuse de demande de règlement à une gamme des maladies génétiques. En modifiant la maladie des séquences associées pour coder pour le produit fonctionnel de protéine, les maladies ont pu être traitées ou même corrigées.

Une des méthodes employées pour modifier la séquence d'acide nucléique est groupée interspaced régulièrement la technologie palindromique (CRISPR) courte de répétition-CAS, qui peut être avec précision programmée pour modifier les acides nucléiques. Ces « ciseaux moléculaires » fournissent non seulement les remèdes potentiels pour des maladies génétiques, mais fournissent également d'autres analyses dans les maladies de gène unique, telles que la mucoviscidose.

Quel est CRISPR ?

La famille de CRISPR provient d'une bactérie, où elle agit en tant que réaction immunitaire aux dangers viraux. Des séquences palindromiques s'avèrent pour interspaced entre les régions de l'ADN viral des infections précédentes de bactériophage. Des gènes de système associés (Cas) par CRISPR sont également localisés tout près, codant pour des endonucléases et des hélicases.

Le bactériophage de attaque injectent leur ADN dans le cytoplasme et assurent la cellule pour reproduire. Avec le système de CRISPR-CAS, l'ADN viral est coupé en éclats qui sont enregistrés à un lieu de CRISPR. Ces lieux peuvent être transcrits et RNAs donnant droit peut être employé pour trouver le futur bactériophage ADN, agissant de ce fait en tant que réaction immunitaire acquise.

Technologie du système de CRISPR-CAS

Le système de CRISPR Cas a été adapté par des scientifiques pour éditer des séquences d'acide nucléique pour le but de recherches et la demande de règlement de la maladie génétique. L'ARN est conçu pour guider des endonucléases de cas à la coupure aux remarques spécifiques et pour éditer les séquences d'acide nucléique.

Le système traditionnel de CRISPR-CAS est le système Cas-9, d'abord recensé dans le streptocoque thermophile. Une fois que cas-9 est introduit dans les cellules, l'ARN conçu spécial de guide est employé pour diriger l'endonucléase Cas9 pour couper l'ADN d'une façon hautement spécifique. Une fois que réduite en fragments, la cellule peut réparer l'ADN cassé utilisant des mécanismes de réparation de l'ADN comprenant la jointure non-homologue de fin (NHEJ) et le réglage dirigé par homologie (HDR). Ceci mène à l'altération dans la séquence de l'ADN. Ce changement autre mène aux changements permanents de la séquence d'acide nucléique et peut être employé pour corriger des conditions génétiques. Cependant, en changeant de manière permanente le génome possédez plusieurs risques et effets secondaires inconnus.

CRISPR-Cas13

Les progrès récents ont mené au développement du système CRISPR-Cas13, qui démantèle l'ARN messager. Puisque les indicatifs d'ARN pour la séquence des acides nucléiques produits, éditant la séquence de l'ARN peuvent pour cette raison temporairement éditer l'expression du gène sans risques graves liés aux modifications permanentes au génome.

Ceci a pu être employé dans la demande de règlement des maladies aiguës et la réduction temporaire de l'inflammation pendant la greffe d'organe. En plus des rôles thérapeutiques possibles, le système CRISPR-cas13 peut également fournir des analyses dans l'ARN traitant dans la maladie, éditer par exemple d'ARN et épissage alternatif.

Puisque les modifications aux niveaux de gène sont seulement passagères, ceci permet à des scientifiques de vérifier le gène possible frappent les sorties qui pourraient guérir la maladie. Les taux d'ARN peuvent être retournés à la normale une fois que le système CRISPR-cas13 est retiré de la cellule. En raison de ceci les modifications ne seraient pas réussies sur les progénitures. Quelques maladies sont également entraînées en raison anormalement des hauts niveaux d'ARN d'un gène spécifique. Par conséquent, ce système pourrait être employé pour traiter ces maladies sans effectuer de manière permanente le génome qui pourrait mener aux effets secondaires désastreux.

Une étude récente de Zhang et autres a montré ce un membre de la famille de cas 13, CRISPR-Cas13a, peut être employée pour réduire l'expression du gène de cancer-assocaited. Les chercheurs sont également parvenus à concevoir une version fluorescent étiquetée de cette endonucléase qui ne fend pas l'ARN d'objectif, mais au lieu de grippages et permettent l'analyse de localisation.

Perspectives d'avenir pour CRISPR-Cas13

Un des futurs défis principaux pour l'usage de la technologie CRISPR-cas13 comme option de demande de règlement convient méthode de distribution dans des tissus humains. Supplémentaire, enjeux éthiques importants impliqués en éditant l'ADN, y compris des inquiétudes au-dessus de la retouche de génome et amélioration génétique dans les embryons. Cependant, cette technologie a pu activer une approche neuve et révolutionnaire pour traiter et guérir des maladies génétiques.

Last Updated: Aug 23, 2018

Hannah Simmons

Written by

Hannah Simmons

Hannah is a medical and life sciences writer with a Master of Science (M.Sc.) degree from Lancaster University, UK. Before becoming a writer, Hannah's research focussed on the discovery of biomarkers for Alzheimer's and Parkinson's disease. She also worked to further elucidate the biological pathways involved in these diseases. Outside of her work, Hannah enjoys swimming, taking her dog for a walk and travelling the world.

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