Series de manipulación del ARN usando CRISPR-Cas13

CRISPR-Cas13 es un ARN que corrige la técnica que puede alterar series de la proteína sin la modificación del genoma en una célula. Los avances recientes en el medio de la tecnología CRISPR-Cas13 que puede ahora ser utilizado para localizar e incluso para reducir el cáncer asociaron la expresión génica.

Haber: Andrii Vodolazhskyi/Shutterstock.com

El ácido desoxirribonucléico (DNA) contiene toda la información genética de una célula. Cuando una proteína necesita ser sintetizada, los genes relevantes se transcriben en el ácido ribonucleico (ARN), que se tramita y se transporta más a fondo del núcleo. La traslación del ARN forma una serie específica de ácidos nucléicos que lleve a la producción de una proteína específica.

La manipulación de las series del ácido nucléico puede servir como opción prometedora y valiosa del tratamiento para un alcance de enfermedades genéticas. Alterando la enfermedad las series asociadas para cifrar para el producto funcional de la proteína, enfermedades podían ser tratadas o aún ser curadas.

Uno de los métodos usados para alterar serie del ácido nucléico se agrupa interspaced regularmente la tecnología palindrómica (CRISPR) corta de repetición-CAS, que se puede programar exacto para alterar los ácidos nucléicos. Estas “tijeras moleculares” no sólo ofrecen las vulcanizaciones potenciales para las enfermedades genéticas, pero también ofrecen otros discernimientos en únicas enfermedades del gen, tales como fibrosis quística.

¿Cuál es CRISPR?

La familia de CRISPR origina de una bacteria, donde actúa como inmunorespuesta a las amenazas virales. Las series palindrómicas se encuentran para interspaced entre las regiones de DNA viral de infecciones anteriores del bacteriófago. Los genes asociados CRISPR (Cas) del sistema también se localizan cerca, cifrando para los endonucleases y los helicases.

El bacteriófago que ataca inyecta su DNA en el citoplasma y asume el control la célula para replegar. Con el sistema de CRISPR-CAS, la DNA viral se corta en los fragmentos que se salvan en un lugar geométrico de CRISPR. Estos lugares geométricos pueden ser transcritos y RNAs resultante se puede utilizar para descubrir la DNA futura del bacteriófago, de tal modo actuando como inmunorespuesta detectada.

Tecnología de sistema de CRISPR-CAS

El sistema de CRISPR Cas fue adaptado por los científicos para corregir las series del ácido nucléico para el propósito de la investigación y el tratamiento de la enfermedad genética. El ARN se diseña para conducir los endonucleases del cas al corte en los puntos específicos y para corregir las series del ácido nucléico.

El sistema tradicional de CRISPR-CAS es el sistema Cas-9, primero determinado en el estreptococo termófilo. Una vez que cas-9 se introduce en las células, el ARN diseñado especial de la guía se utiliza para ordenar el endonuclease Cas9 para cortar la DNA de una manera altamente específica. Una vez que está hecha fragmentos, la célula puede reparar la DNA fragmentada usando mecanismos de la reparación de la DNA incluyendo ensamblar no-homólogo del final (NHEJ) y la reparación dirigida homología (HDR). Esto lleva a los cambios en la serie de la DNA. Este cambio más futuro lleva a los cambios permanentes en serie del ácido nucléico y se puede utilizar para curar condiciones genéticas. Sin embargo, permanente cambiando el genoma posea varios riesgos y efectos secundarios desconocidos.

CRISPR-Cas13

Los avances recientes han llevado al revelado del sistema CRISPR-Cas13, que golpea hacia abajo el ARN de mensajero. Puesto que las claves del ARN para la serie de los ácidos nucléicos producidos, corrigiendo la serie del ARN pueden por lo tanto corregir temporalmente la expresión génica sin los riesgos serios asociados a los cambios permanentes al genoma.

Esto se podía utilizar en el tratamiento de enfermedades agudas y la reducción temporal en la inflamación durante el trasplante del órgano. Además de los papeles terapéuticos posibles, el sistema CRISPR-cas13 puede también ofrecer discernimientos en el ARN que tramita en enfermedad, por ejemplo ARN que corrige y que empalma alternativo.

Puesto que los cambios a los niveles del gen son solamente transitorios, éste permite que los científicos investiguen el gen posible golpea las salidas que podrían curar enfermedad. Los niveles del ARN se pueden volver a normal una vez que el sistema CRISPR-cas13 se quita de la célula. Debido a esto los cambios no serían pasados sobre los descendientes. Algunas enfermedades también se causan debido anormalmente a los niveles del ARN de un gen específico. Por lo tanto, este sistema se podría utilizar para tratar estas enfermedades sin permanente el cumplimiento del genoma que podría llevar a los efectos secundarios desastrosos.

Un estudio reciente de Zhang y otros ha mostrado a esa una pieza de la familia del cas 13, CRISPR-Cas13a, se puede utilizar para reducir la expresión génica del cáncer-assocaited. Los investigadores también manejaron diseñar una versión fluorescente marcada con etiqueta de este endonuclease que no hiende el ARN del objetivo, sino que por el contrario de lazos y permiten análisis de la localización.

Perspectivas futuras de CRISPR-Cas13

Uno de los retos futuros mayores para el uso de la tecnología CRISPR-cas13 como opción del tratamiento es método conveniente de lanzamiento en tejidos humanos. Además, entregas éticas importantes implicadas en corregir la DNA, incluyendo preocupaciones sobre corregir del genoma y aumento genético en embriones. Sin embargo, esta tecnología podía habilitar una nueva y revolucionaria aproximación para tratar y curar enfermedades genéticas.

Fuentes

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Last Updated: Apr 30, 2019

Hannah Simmons

Written by

Hannah Simmons

Hannah is a medical and life sciences writer with a Master of Science (M.Sc.) degree from Lancaster University, UK. Before becoming a writer, Hannah's research focussed on the discovery of biomarkers for Alzheimer's and Parkinson's disease. She also worked to further elucidate the biological pathways involved in these diseases. Outside of her work, Hannah enjoys swimming, taking her dog for a walk and travelling the world.

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