Saut à :
Une stratégie pour étudier et comprendre des procédés biologiques et des conditions héritées est épissure de gène. La technologie se trouve à l'avant-garde de la recherche dans ces inducteurs. Cependant, in vivo la génome-retouche efficace se développante qui est également universelle est un défi continuel.
SATI est l'une des dernières avances en technologie de retouche de gène. Une méthode hautement précise, il a été développé par une équipe des scientifiques aboutis par Keiichiro Suzuki de l'institut de Salk à San Diego.
Neurone visé utilisant la technologie de SATI. Crédit d'image : Institut de Salk
Cette technique aborde beaucoup de questions actuelles avec des techniques de retouche de gène telles que CRISPR. Par exemple, tandis que CRISPR s'est avéré utile pour diviser activement des cellules, elle est moins ainsi pour les cellules de non-division (telles que des cellules nerveuses dans le cerveau.)
Les constructions de procédé sur HITI, une variation de CRISPR-Cas9, qui a été également développé par des scientifiques à l'institut de Salk. La technique est toujours très neuve, comme la recherche seulement a été faite sur son développement au cours des dernières années.
La plupart des mutations qui entraînent la maladie se produisent dans la protéine codant des parties de génomes (qui représentent 2% du génome.) les pièces de Non-codage du génome ont des rôles majeurs, tels que l'aide pour régler l'expression des gènes. La désignation d'objectifs de ces parties du génome a pu tenir compte de la souplesse accrue dans des stratégies de gène-retouche. SATI s'est avéré une technique utile pour traiter les conditions génétiques qui concernent une mutation, telle que la maladie de Huntingdon, achondroplasie, et le progeria.
Le procédé
SATI fonctionne à côté de viser la pièce de non-codage de l'ADN. À l'aide de l'un ou l'autre de deux mécanismes de réparation de l'ADN, il intègre un segment neuf dans le génome sans devoir enlever le vieux segment. Ainsi, le brin d'ADN neuf qui est produit est beaucoup moins sujet aux erreurs et polyvalent que d'autres formes des techniques de retouche de gène. En visant la partie de non-codage, non-désirable et probablement des effets secondaires mortels peuvent être évités. En insérant des séquences d'ADN neuves dans les parties du génome qui codent activement pour une protéine, les effets secondaires imprévisibles peuvent se produire. Parfois ces effets secondaires peuvent être mortels, qui est évidemment indésirable.
Application de SATI dans une étude de Progeria de Souris-modèle
L'équipe de Suzuki à l'institut de Salk a utilisé SATI en traitant le progeria (une condition débilitante qui entraîne la dégradation de cellules à un taux d'avance) dans des modèles de souris. Les souris de Progeria montrent habituellement la perte de poids graduelle et une durée réduite. À l'aide de SATI pour épisser la boucle mutée qui entraîne le progeria, la perte de poids graduelle chez les souris a ralenti, et leur temps de survie médiane a été augmenté (les durées de vie médianes des souris non traitées et SATI-traitées étaient de 105 et 152 jours respectivement.)
Ils ont également observé que les changements pathologiques âge-associés des organes multiples (c.-à-d. rate, peau, et reins) ont été diminués dans 17 vieilles souris traitées par SATI de semaine, qui est type l'âge que les problèmes comme ceci se posent chez les souris. La demande de règlement de la condition avec SATI, pour cette raison, s'est avérée efficace, et a le potentiel pour une large gamme in vivo d'applications.
Le contrat à terme de la retouche de gène ?
Cependant une technique neuve (la recherche était publiée seulement cette année) SATI représente toujours les derniers progrès techniques dans ce domaine tranchant des sciences de la vie. Pendant que plus de recherche est entreprise, SATI peut s'avérer être l'une des techniques les plus utiles que les futurs scientifiques génétiques emploient de façon régulière. La souplesse d'utilisation de la technique et son manque d'erreurs comparées à d'autres méthodes contemporaines lui effectuent un ajout puissant à la suite des technologies étant utilisées aujourd'hui.
Sources
- Suzuki, K., et autres (2019). Précisez in vivo la retouche de génome par l'intermédiaire de l'intégration de intron-désignation d'objectifs assistée de distributeur de gène d'arme unique d'homologie pour la rectification de maladie génétique. Recherche de cellules. https://doi.org/10.1038/s41422-019-0213-0.
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