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Che cosa il gene di SATI sta modificando?

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Una strategia per lo studio e la comprensione i trattamenti biologici e delle circostanze ereditate è l'impionbatura del gene. La tecnologia si trova al di avanguardia di ricerca su questi campi. Tuttavia, svilupparsi efficiente in vivo genoma-modificando quello è egualmente universale è una sfida costante.

SATI è uno di ultimi avanzamenti in gene che modifica la tecnologia. Un metodo altamente preciso, è stato sviluppato da un gruppo degli scienziati piombo da Keiichiro Suzuki dell'istituto di Salk a San Diego.

Neurone mirato a facendo uso della tecnologia di SATI. Credito di immagine: Istituto di Salk
Neurone mirato a facendo uso della tecnologia di SATI. Credito di immagine: Istituto di Salk

Questa tecnica affronta molte questioni attuali con il gene che modifica le tecniche quale CRISPR. Per esempio, mentre CRISPR è stato indicato per essere utile per attivamente la divisione delle celle, è di meno così per le celle di divisione (quali le cellule nervose nel cervello.)

Le configurazioni su HITI, una variazione di trattamento di CRISPR-Cas9, che egualmente è stato sviluppato dagli scienziati all'istituto di Salk. La tecnica è ancora molto nuova, come la ricerca è stata effettuata soltanto sul suo sviluppo in questi ultimi anni.

La maggior parte delle mutazioni che causano la malattia si presentano nella proteina che codifica le parti dei genoma (che rappresentano 2% del genoma.) le parti di Non codifica del genoma hanno ruoli importanti, come contribuire a regolamentare l'espressione dei geni. L'ottimizzazione delle queste parti del genoma ha potuto tenere conto la flessibilità aumentata nelle strategie gene-modificare. SATI è stato indicato per essere una tecnica utile per il trattamento le circostanze genetiche che comprendono una mutazione, quale la malattia di Huntingdon, acondroplastia e del progeria.

Il trattamento

SATI funziona mirando alla parte di non codifica del DNA. Usando l'uno o l'altro di DNA due ripari i meccanismi, integra un nuovo segmento nel genoma senza dovere eliminare il vecchio segmento. Quindi, il nuovo filo del DNA che è prodotto è molto meno soggetto a errori e versatile che altri moduli del gene che modificano le tecniche. Mirando alla sezione di non codifica, non desiderabile e possibilmente gli effetti secondari letali possono essere evitati. Nell'inserire le nuove sequenze del DNA nelle sezioni del genoma che attivamente codificano per una proteina, gli effetti collaterali imprevedibili possono accadere. A volte questi effetti collaterali possono essere letali, che è ovviamente indesiderabile.

Applicazione di SATI in uno studio di Progeria del Mouse-modello

Il gruppo di Suzuki all'istituto di Salk ha utilizzato SATI nel trattamento del progeria (uno stato debilitante che causa la degradazione delle cellule ad una tariffa avanzata) nei modelli del mouse. I mouse di Progeria esibiscono solitamente la perdita di peso progressiva e una durata diminuita. Usando SATI per impiombare il filo mutato che causa il progeria, la perdita di peso progressiva nei mouse ha rallentato ed il loro tempo di sopravvivenza mediano è stato aumentato (le durate della vita mediane dei mouse non trattati e SATI-trattati erano dei 105 e 152 giorni rispettivamente.)

Egualmente hanno osservato che le mutazioni patologiche età-associate negli organi multipli (cioè milza, interfaccia e reni) sono state diminuite in mouse trattati SATI di 17 settimane, che è tipicamente l'età che i problemi come questo accadono nei mouse. Il trattamento del termine con SATI, quindi, è stato indicato per essere efficace ed ha potenziale per una vasta gamma in vivo di applicazioni.

Il futuro di modificare del gene?

Comunque ancora una nuova tecnica (la ricerca è stata pubblicata soltanto questo anno) SATI rappresenta gli ultimi progressi tecnologici in questo campo di avanguardia delle scienze biologiche. Mentre la più ricerca è intrapresa, SATI può risultare essere una delle tecniche più utili che gli scienziati genetici futuri impiegano in maniera regolare. La versatilità della tecnica e la sua mancanza di errori confrontati ad altri metodi contemporanei le rendono un'aggiunta potente alla serie delle tecnologie che sono impiegate oggi.

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Last Updated: Oct 24, 2019

Reginald Davey

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Reginald Davey

Reg Davey is a freelance copywriter and editor based in Nottingham in the United Kingdom. Writing for News Medical represents the coming together of various interests and fields he has been interested and involved in over the years, including Microbiology, Biomedical Sciences, and Environmental Science.

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