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¿Qué el gen de SATI está corrigiendo?

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Una estrategia para estudiar y entender procesos biológicos y condiciones heredadas es el empalmar del gen. La tecnología miente en el punta de la investigación en estos campos. Sin embargo, el convertirse eficiente in vivo genoma-corrigiendo eso es también universal es un reto constante.

SATI es uno de los últimos avances del gen que corrige tecnología. Un método altamente exacto, ha sido desarrollado por personas de los científicos llevados por Keiichiro Suzuki del instituto de Salk en San Diego.

Neurona apuntada usando la tecnología de SATI. Haber de imagen: Instituto de Salk
Neurona apuntada usando la tecnología de SATI. Haber de imagen: Instituto de Salk

Esta técnica aborda muchas entregas actuales con el gen que corrige técnicas tales como CRISPR. Por ejemplo, mientras que CRISPR se ha mostrado para ser útil para activamente dividir las células, es menos tan para las células de no-división (tales como células nerviosas en el cerebro.)

Los emplear HITI, una variación del proceso de CRISPR-Cas9, que también fue desarrollado por los científicos en el instituto de Salk. La técnica sigue siendo muy nueva, como la investigación se ha hecho solamente sobre su revelado en los últimos años.

La mayoría de las mutaciones que causan enfermedad ocurren en la proteína que cifra partes de los genomas (que explican el 2% del genoma.) las piezas de la No-codificación del genoma tienen papeles importantes, tales como ayuda regular la expresión de genes. El alcance de estas partes del genoma podía permitir adaptabilidad creciente en estrategias gen-que corregían. SATI se ha mostrado para ser una técnica útil para tratar las condiciones genéticas que implican una mutación, tal como enfermedad de Huntingdon, achondroplasia, y progeria.

El proceso

SATI trabaja apuntando la pieza de la no-codificación de la DNA. Usando cualquiera de la DNA dos repare los mecanismos, él integra un nuevo segmento en el genoma sin tener que quitar el viejo segmento. Así, el nuevo cabo de la DNA se produce que es mucho menos falible y versátil que otras formas del gen que corrigen técnicas. Apuntando la sección de la no-codificación, no-deseable y los efectos secundarios mortíferos pueden ser evitados posiblemente. Al insertar nuevas series de la DNA en las secciones del genoma que cifran activamente para una proteína, los efectos secundarios imprevisibles pueden ocurrir. A veces estos efectos secundarios pueden ser mortíferos, que es obviamente indeseable.

Uso de SATI en un estudio de Progeria del Ratón-modelo

Las personas de Suzuki en el instituto de Salk utilizaron SATI en tratar el progeria (una condición debilitante que causa la degradación de la célula a un régimen avanzado) en modelos del ratón. Los ratones de Progeria exhiben generalmente baja de peso progresiva y una vida reducida. Usando SATI para empalmar el cabo transformado que causa progeria, la baja de peso progresiva en los ratones retrasó, y su tiempo de supervivencia mediano fue aumentado (las vidas útiles medianas de ratones no tratados y SATI-tratados eran 105 y 152 días respectivamente.)

También observaron que los cambios patológicos edad-asociados en los órganos múltiples (es decir bazo, piel, y riñones) fueron disminuidos en 17 ratones tratados SATI viejos de la semana, que es típicamente la edad que los problemas como esto ocurren en los ratones. El tratamiento de la condición con SATI, por lo tanto, fue mostrado para ser efectivo, y tiene potencial para una amplia gama in vivo de usos.

¿El futuro de corregir del gen?

Todavía una nueva técnica (la investigación fue publicada solamente este año) SATI representa sin embargo los últimos avances tecnológicos de este campo punta de ciencias de la vida. Mientras que se emprende más investigación, SATI puede demostrar ser una de las técnicas más útiles que los científicos genéticos futuros emplean sobre una base regular. La flexibilidad de la técnica y su falta de desvíos comparados a otros métodos contemporáneos le hacen una adición potente a la habitación de las tecnologías que son empleadas hoy.

Fuentes

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Last Updated: Oct 24, 2019

Reginald Davey

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Reginald Davey

Reg Davey is a freelance copywriter and editor based in Nottingham in the United Kingdom. Writing for News Medical represents the coming together of various interests and fields he has been interested and involved in over the years, including Microbiology, Biomedical Sciences, and Environmental Science.

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