applications d'iPSC

Le besoin pour plus d'informations sur le rôle du système dans l'étape progressive des maladies produit la difficulté en traitant beaucoup de maladies. Ceci détermine un besoin de modéliser les maladies, qui aide à développer la demande de règlement pour la maladie se concentrant sur la cause d'origine principale. Comme jeu de génétique un rôle grand dans les rôles biologiques, là étaient des limitations en utilisant les modèles animaux en tant que lui a montré la différence entre les animaux et les êtres humains.

Quand les personnes sont des espèces différentes, il y avait plus de complications, comme différence en génétique contribuée à différentes protéines parmi les deux substances. Ainsi, les modèles animaux n'ont pas pu complet imiter les modèles humains. Les cellules souche pluripotent induites (iPSCs) sont bon substitut car l'approche est différente et elle peut fournir l'environnement assimilé de cellule humaine.

Modélisation et thérapie génique de la maladie

Il y a beaucoup d'information qui est exigée pour fournir éventuellement une meilleure demande de règlement pour une maladie. Savoir de toutes les prédispositions génétiques existantes pour la maladie et comment ceux-ci peuvent influencer des mécanismes moléculaires pour entraîner le phénotype de la maladie sont important.

Est ci-après une liste de quelques maladies dans lesquelles des fibroblastes ont été employés pendant que des cellules de source et l'intégration lentiviral a été employées pour le rétablissement des iPSCs.

  • La maladie de Huntington (HD)
  • ALS ou Lou Gehrig's Disease
  • L'ataxie de Friedreich (FRDA)
  • Syndrome de Shwachman-Bodian-Diamant (SBDS)
  • Le type III de Gaucher
  • Dystrophie musculaire de type de Becker (DMO)
  • Avale le syndrome/trisomie 21
  • Dysautonomie familiale (FD) ou syndrome de Riley-Jour
  • Amyotrophie spinale
  • Mellitus de diabète de type 1 (DM)

La maladie de Parkinson (PD) emploie les fibroblastes cutanés avec le palladium idiopathique comme cellules de source et intégration lentiviral pour produire des iPSCs.

Est ci-après une liste de quelques maladies dans lesquelles des fibroblastes ont été employés pendant que des cellules de source et l'intégration rétrovirale ont été employées pour le rétablissement des iPSCs.

  • Le syndrome de Rett
  • Hémophilie A
  • Syndrome de progeria de Hutchinson-Gilford
  • Maladie d'Alzheimer
  • Syndrome de LÉOPARD
  • Le syndrome de Timothy
  • Congentia de Dyskeratosis

Dans l'adrénoleucodystrophie cérébrale d'enfance (CCALD), des fibroblastes de peau ont été employés pendant que des cellules de source et l'intégration rétrovirale a été employées pour le rétablissement des iPSCs.

La glycogénose 1a, l'hypercholestérolémie familiale et le déficit de α1-antitrypsin emploient les fibroblastes cutanés comme cellules de source et système rétroviral. Dans le syndrome de Lesch-Nhyan les fibroblastes cutanés sont les cellules de source et le système lentiviral ont été employés.

Application en médicament régénérateur

  • Des conditions telles que des troubles hématopoïétiques, blessures musculosquelettiques, lésion de la moelle épinière, lésions au foie, et semblable peuvent être traitées par la thérapie génique des cellules et des tissus affectés en produisant des cellules spécifiques comme appropriées au cas des iPSCs.
  • La dystrophie musculaire de Duchhene (DMD) est une maladie qui associe à un déficit génétique dans le muscle, et des iPSCs ont été employés pour rectifier la maladie et pour rectifier le problème.
  • Le rétablissement de hépatocyte est une condition courante dans la demande de règlement des problèmes de foie. Des cellules souvent foetales ou adultes peuvent être priées pour le développement des hépatocytes, et il peut y a une perte de fonctionnement des hépatocytes dans la culture ou une limitation en termes de disponibilité de l'organe. les iPSCs sont une alternative grande en pareil cas.
  • Le sang et les composants du sang variés est mondial exigé dans la demande de règlement des situations médicales innombrables. Des techniques variées ont été évoluées pour le rétablissement des GR et d'autres composants du sang des iPSCs.
  • des iPSCs produits des cellules du patient ont été effectués pour différencier dans des cellules de tige de photorécepteur ou l'épithélium pigmenté rétinien et c'à leur tour ont été utiles en traitant le pigmentosa et la dégénérescence maculaire liée à l'âge rétiniens.
  • Certaines immunodéficiences telles que le trouble et le syndrome granulomateux continuels de Wiskott-Aldrich ont été traitées par thérapie génique utilisant des iPSCs.
  • Le bureau d'études de génome comporte l'utilisation d'un grand choix de techniques qui aident dans l'introduction des mises en place variées ou des omissions en cellules cibles. Quand ceux-ci sont employés avec des iPSCs, elles peuvent soulever de la maladie de modélisation et de demande de règlement à un niveau neuf des possibilités totalement.

Application dans la découverte de médicaments

Presque tous les médicaments sont d'abord étudiés dans des modèles animaux ou in vitro, utilisant les cellules animal-dérivées. La limitation principale ici tourne environ une chose : l'incapacité du système animal de reproduire exact les conditions physiologiques et les caractéristiques phénotypiques associées du système humain. Ce qui peut être vrai dans un système animal ne peut pas toujours être vrai dans le système humain ou dans un autre système animal par exemple, un produit chimique qui peut être toxique à un animal peut ne pas être toxique à un autre animal. Tout ceux-ci indiquent l'idée que n'importe quel médicament neuf soit vérifié sur des systèmes plus près des êtres humains et, dans la mesure du possible, vérifié sur des cellules humaines ou des modèles humains de test.

©CSIRO/commons.wikimedia.org

Il y a un écartement de long temps et une participation élevée de coût entre le moment où un produit chimique est recensé comme médicament potentiel et temps réel qu'il est approuvé et rendu procurable pour l'usage humain. Pour ces raisons, le développement des modèles de toxicité qui aident en indiquant des effets hepatotoxic ou cardiotoxiques possibles des médicaments longtemps avant qu'ils soient considérés pour des tests cliniques peut prouver un avantage grand à l'industrie pharmaceutique. C'est à cause de ces facteurs que des iPSCs ont été explorés par des chercheurs en tant que temps possible - et des solutions de rechange économiques.

Sources :

  1. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4313779/
  2. https://www.omicsonline.org/open-access/induced-pluripotent-stem-cells-and-their-future-therapeutic-applications-in-hematology-2157-7633.1000258.php?aid=36572
  3. https://www.ebisc.org/the-ebisc-catalogue/major-applications-of-ipsc.php
  4. http://www.ijbs.com/v06p0796.htm
  5. https://www.hindawi.com/journals/sci/2015/382530/
  6. https://ddd.uab.cat/pub/tfg/2015/144639/TFG_anamatresrojo.pdf

[Davantage de relevé : Cellule souche]

Last Updated: Feb 26, 2019

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