applicazioni del iPSC

Il bisogno per ulteriori informazioni sul ruolo del sistema nella progressione delle malattie crea la difficoltà nel trattamento delle molte malattie. Ciò stabilisce un'esigenza della modellistica delle malattie, che contribuisce a sviluppare il trattamento per la messa a fuoco di malattia sulla causa di origine principale. Poichè la genetica svolge un grande ruolo nelle funzioni biologiche, c'erano limitazioni nel usando i modelli animali come hanno esibito la differenza fra gli animali e gli esseri umani.

Quando le persone sono delle specie differenti, c'erano più complicazioni, come la differenza nella genetica contribuita alle proteine differenti fra le due specie. Così, i modelli animali non hanno potuto completamente imitare i modelli umani. Le cellule staminali pluripotent incitate (iPSCs) sono buon sostituto poichè l'approccio è differente e può fornire il simile ambiente della cellula umana.

Modellistica e terapia genica di malattia

Ci sono moltissime informazioni che sono richieste finalmente per fornire il migliore trattamento per una malattia. Sapendo di tutte le predisposizioni genetiche esistenti per la malattia e come questi possono urtare i meccanismi molecolari per causare il fenotipo di malattia è importante.

Sotto è una lista di alcune malattie in cui i fibroblasti sono stati utilizzati mentre le celle di sorgente e l'integrazione lentiviral è stata usata per la generazione di iPSCs.

  • Malattia di Huntington (HD)
  • ALS o Lou Gehrig's Disease
  • L'atassia di Friedreich (FRDA)
  • Sindrome del Shwachman-Bodian-Diamante (SBDS)
  • Il tipo III di Gaucher
  • Tipo distrofia muscolare (BMD) di Becker
  • Si scola la sindrome/sindrome di Down 21
  • Dysautonomia familiare (FD) o sindrome Riley Giorna
  • Atrofia muscolare spinale
  • Diabete mellito di tipo 1 (DM)

La malattia del Parkinson (PD) usa i fibroblasti cutanei con palladio idiopatico come le celle di sorgente ed integrazione lentiviral per generare i iPSCs.

Sotto è una lista di alcune malattie in cui i fibroblasti sono stati utilizzati mentre le celle di sorgente e l'integrazione retroviral sono state usate per la generazione di iPSCs.

  • La sindrome di Rett
  • Emofilia A
  • Sindrome di progeria di Hutchinson-Gilford
  • Morbo di Aalzheimer
  • Sindrome del LEOPARDO
  • La sindrome di Timothy
  • Congentia di Dyskeratosis

In adrenoleukodystrophy cerebrale di infanzia (CCALD), i fibroblasti dell'interfaccia sono stati usati mentre le celle di sorgente e l'integrazione retroviral è stata usata per la generazione di iPSCs.

La glicogenosi 1a, l'ipercolesterolemia familiare e la carenza di α1-antitrypsin usano i fibroblasti cutanei come le celle di sorgente e sistema retroviral. Nella sindrome di Lesch-Nhyan i fibroblasti cutanei sono le celle di sorgente ed il sistema lentiviral è stato usato.

Applicazione nella medicina a ricupero

  • I termini quali i disordini ematopoietici, lesione osteomuscolare, lesione del midollo spinale, danno di fegato, e simili possono essere trattati tramite terapia genica delle celle e dei tessuti commoventi generando le celle specifiche come appropriati al caso dai iPSCs.
  • La distrofia muscolare di Duchhene (DMD) è una malattia che si riferisce ad una carenza genetica nel muscolo e i iPSCs sono stati usati per correggere la malattia e per rettificare il problema.
  • La generazione dell'epatocita è un requisito comune nel trattamento dei problemi del fegato. Le celle spesso fetali o adulte possono essere richieste per lo sviluppo degli epatociti e ci può essere una perdita di funzione degli epatociti nella cultura o una limitazione in termini di disponibilità dell'organo. i iPSCs sono una grande alternativa in tali casi.
  • Il sangue e le varie componenti del sangue sono richiesti universalmente nel trattamento delle situazioni mediche innumerevoli. Le varie tecniche sono state evolute per la generazione di RBCs ed altre componenti del sangue dai iPSCs.
  • i iPSCs generati dalle celle del paziente sono stati fatti per differenziarsi nei bastoncelli del fotoricettore o l'epitelio pigmentato retinico e questi a loro volta sono stati utili nel trattamento il pigmentosa retinico e della degenerazione maculare senile relativa all'età.
  • Determinate immunodeficienze quali disordine e la sindrome di Wiskott-Aldrich granulomatosi cronici sono state trattate tramite terapia genica facendo uso dei iPSCs.
  • L'assistenza tecnica del genoma comprende l'uso di varie tecniche che aiutano nell'introduzione di varie inserzioni o eliminazioni in cellule bersaglio. Quando questi sono usati con i iPSCs, possono sollevare sia di malattia di modellistica che del trattamento ad un nuovo livello le possibilità complessivamente.

Applicazione nella scoperta della droga

Quasi tutte le droghe in primo luogo sono studiate nei modelli animali o in vitro, facendo uso delle celle animale-derivate. La limitazione principale qui gira intorno una cosa: l'incapacità del sistema animale di ripiegare esattamente gli stati fisiologici e le caratteristiche fenotipiche riferite del sistema umano. Che cosa può essere vero in un sistema animale non può sempre essere vero nel sistema umano o in un altro sistema animale per esempio, un prodotto chimico che può essere tossico ad un animale non può essere tossico ad un altro animale. Tutto questi indicano l'idea che tutta la nuova droga è verificata sui sistemi più vicino agli esseri umani e, ove possibile provato sulle cellule umane o sui modelli umani della prova.

©CSIRO/commons.wikimedia.org

C'è un intervallo di tempo lungo e un'alta partecipazione di costo fra il tempo in cui un prodotto chimico è identificato come una droga potenziale ed il tempo che reale è approvata e messa a disposizione per uso umano. Per queste ragioni, lo sviluppo dei modelli della tossicità che aiutano nell'indicazione degli effetti epatotossici o cardiotossici possibili delle droghe molto prima che siano considerati per i test clinici può provare un grande vantaggio all'industria farmaceutica. È a causa di questi fattori che i iPSCs sono stati esplorati dai ricercatori come alternative del tempo e di risparmio di costi possibili.

Sorgenti:

  1. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4313779/
  2. https://www.omicsonline.org/open-access/induced-pluripotent-stem-cells-and-their-future-therapeutic-applications-in-hematology-2157-7633.1000258.php?aid=36572
  3. https://www.ebisc.org/the-ebisc-catalogue/major-applications-of-ipsc.php
  4. http://www.ijbs.com/v06p0796.htm
  5. https://www.hindawi.com/journals/sci/2015/382530/
  6. https://ddd.uab.cat/pub/tfg/2015/144639/TFG_anamatresrojo.pdf

[Ulteriore lettura: Cellula staminale]

Last Updated: Feb 26, 2019

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