aplicações do iPSC

A necessidade para obter mais informações sobre do papel do sistema na progressão das doenças cria a dificuldade em tratar muitas doenças. Isto estabelece uma necessidade para modelar doenças, que ajuda a desenvolver o tratamento para a doença que se centra sobre a causa origem principal. Porque as genéticas jogam um grande papel nas funções biológicas, havia umas limitações em usar os modelos animais como ele exibiu a diferença entre animais e seres humanos.

Quando os indivíduos são da espécie diferente, havia mais complicações, como a diferença na genética contribuída às proteínas diferentes entre as duas espécies. Assim, os modelos animais não podiam completamente imitar modelos humanos. As células estaminais pluripotent induzidas (iPSCs) são bom substituto porque a aproximação é diferente e pode fornecer o ambiente similar da pilha humana.

Modelagem e terapia genética da doença

Há muita informação que é exigida para fornecer eventualmente o melhor tratamento para uma doença. Saber de todas as predisposição genéticas existentes para a doença e como estes podem impactar mecanismos moleculars para causar o fenótipo da doença é importante.

Está abaixo uma lista de algumas doenças em que os fibroblasto foram usados enquanto as pilhas da fonte e a integração lentiviral foram usadas para a geração de iPSCs.

  • Doença de Huntington (HD)
  • ALS ou Lou Gehrig's Disease
  • A ataxia de Friedreich (FRDA)
  • Síndrome do Shwachman-Bodian-Diamante (SBDS)
  • O tipo III de Gaucher
  • Tipo distrofia muscular de Becker (BMD)
  • Traga a síndrome/síndrome de down 21
  • Dysautonomia familiar (FD) ou síndrome de Riley-Dia
  • Atrofia muscular espinal
  • Tipo - 1 diabetes mellitus (DM)

A doença de Parkinson (PD) usa fibroblasto cutâneos com paládio idiopático como pilhas da fonte e a integração lentiviral para gerar iPSCs.

Está abaixo uma lista de algumas doenças em que os fibroblasto foram usados enquanto as pilhas da fonte e a integração retroviral foram usadas para a geração de iPSCs.

  • A síndrome de Rett
  • Hemofilia A
  • Síndrome do progeria de Hutchinson-Gilford
  • Doença de Alzheimer
  • Síndrome do LEOPARDO
  • A síndrome de Timothy
  • Congentia de Dyskeratosis

Em adrenoleukodystrophy cerebral da infância (CCALD), os fibroblasto da pele foram usados enquanto as pilhas da fonte e a integração retroviral foram usadas para a geração de iPSCs.

A doença 1a do armazenamento do Glycogen, o hypercholesterolemia familiar e a deficiência de α1-antitrypsin usam fibroblasto cutâneos como pilhas da fonte e o sistema retroviral. Na síndrome de Lesch-Nhyan os fibroblasto cutâneos são as pilhas da fonte e o sistema lentiviral foi usado.

Aplicação na medicina regenerativa

  • As condições tais como desordens hematopoietic, ferimento osteomuscular, ferimento da medula espinal, dano de fígado, e semelhante podem ser tratadas pela terapia genética de pilhas e de tecidos afetados gerando pilhas específicas como apropriadas ao caso dos iPSCs.
  • A distrofia muscular de Duchhene (DMD) é uma doença que se relacione a uma deficiência genética no músculo, e os iPSCs foram usados para corrigir a doença e para rectificar o problema.
  • A geração do Hepatocyte é uma exigência comum no tratamento de problemas do fígado. As pilhas frequentemente fetal ou adultas podem ser exigidas para a revelação dos hepatocytes, e pode haver uma perda de função dos hepatocytes na cultura ou uma limitação em termos da disponibilidade do órgão. os iPSCs são uma grande alternativa nesses casos.
  • O sangue e os vários componentes do sangue são exigidos no mundo inteiro no tratamento de situações médicas inumeráveis. As várias técnicas foram evoluídas para a geração de RBC e de outros componentes do sangue dos iPSCs.
  • os iPSCs gerados das pilhas do paciente foram feitos para diferenciar-se em pilhas de haste do fotorreceptor ou o epitélio pigmentado retina e estes por sua vez foram úteis em tratar o pigmentosa retina e degeneração macular relativa à idade.
  • Determinadas imunodeficiência tais como a desordem e a síndrome granulomatous crônicas de Wiskott-Aldrich foram tratadas pela terapia genética usando iPSCs.
  • A engenharia do genoma envolve o uso de uma variedade de técnicas que ajudam na introdução de vários inserções ou supressões em pilhas de alvo. Quando estes são usados com iPSCs, podem levantar da doença da modelagem e do tratamento para um nível novo possibilidades completamente.

Aplicação na descoberta da droga

Quase todas as drogas são estudadas primeiramente nos modelos animais ou in vitro, usando pilhas animal-derivadas. A limitação principal aqui revolve ao redor uma coisa: a incapacidade do sistema animal replicate exactamente as condições fisiológicos e as características fenotípicas relativas do sistema humano. O que pode ser verdadeiro em um sistema animal não pode sempre ser verdadeiro no sistema humano ou em um outro sistema animal por exemplo, um produto químico que possa ser tóxico a um animal não pode ser tóxico a um outro animal. Todo o estes apontam à ideia que toda a droga nova seja testada em sistemas mais perto dos seres humanos e, sempre que seja possível, testada em pilhas humanas ou em modelos humanos do teste.

©CSIRO/commons.wikimedia.org

Há uma diferença de muitos tempos e uma participação alta do custo entre o tempo em que um produto químico é identificado como uma droga potencial e o tempo onde real seja aprovada e feita disponível para o uso humano. Por estas razões, a revelação dos modelos da toxicidade que ajudam em indicar efeitos hepatotóxicos ou cardiotóxicos possíveis das drogas muito antes que forem considerados para ensaios clínicos pode provar um grande benefício à indústria farmacêutica. É devido a estes factores que os iPSCs estiveram explorados por pesquisadores como o tempo possível alternativas - e da economia de gastos.

Fontes:

  1. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4313779/
  2. https://www.omicsonline.org/open-access/induced-pluripotent-stem-cells-and-their-future-therapeutic-applications-in-hematology-2157-7633.1000258.php?aid=36572
  3. https://www.ebisc.org/the-ebisc-catalogue/major-applications-of-ipsc.php
  4. http://www.ijbs.com/v06p0796.htm
  5. https://www.hindawi.com/journals/sci/2015/382530/
  6. https://ddd.uab.cat/pub/tfg/2015/144639/TFG_anamatresrojo.pdf

[Leitura adicional: Célula estaminal]

Last Updated: Feb 26, 2019

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