usos del iPSC

La necesidad de más información con respecto al papel del sistema en la progresión de las enfermedades crea dificultad en tratar muchas enfermedades. Esto establece una necesidad de modelar enfermedades, que ayuda a desarrollar el tratamiento para la enfermedad que se centra en la causa original mayor. Pues las genéticas desempeñan un gran papel en las funciones biológicas, había limitaciones al usar los modelos animales como él exhibió diferencia entre los animales y los seres humanos.

Cuando los individuos están de diversa especie, había más complicaciones, como la diferencia en la genética contribuida a diversas proteínas entre las dos especies. Así pues, los modelos animales no podían imitar totalmente modelos humanos. Las células madres pluripotent inducidas (iPSCs) son buen reemplazo pues la aproximación es diferente y puede ofrecer el ambiente similar de la célula humana.

Modelado y terapia génica de la enfermedad

Hay mucha información que se requiere para ofrecer eventual un mejor tratamiento para una enfermedad. El saber de cualquier predisposición genética existente para la enfermedad y cómo éstos pueden afectar mecanismos moleculares para causar el fenotipo de la enfermedad es importante.

Abajo está un filete de algunas enfermedades en las cuales se han utilizado los fibroblastos mientras que las células de la fuente y la integración lentiviral se ha utilizado para la generación de iPSCs.

  • Enfermedad de Huntington (HD)
  • ALS o Lou Gehrig's Disease
  • La ataxia de Friedreich (FRDA)
  • Síndrome del Shwachman-Bodian-Diamante (SBDS)
  • El tipo III de Gaucher
  • Tipo distrofia muscular (BMD) de Becker
  • Derriba el síndrome/la trisomía 21
  • Dysautonomia o (FD) síndrome familiar del Riley-Día
  • Atrofia muscular espinal
  • Diabetes del tipo 1 mellitus (DM)

La enfermedad de Parkinson (PD) utiliza fibroblastos cutáneos con el paladio idiopático como las células de la fuente e integración lentiviral para generar iPSCs.

Abajo está un filete de algunas enfermedades en las cuales se han utilizado los fibroblastos mientras que las células de la fuente y la integración retroviral se han utilizado para la generación de iPSCs.

  • El síndrome de Rett
  • Hemofilia A
  • Síndrome del progeria de Hutchinson-Gilford
  • Enfermedad de Alzheimer
  • Síndrome del LEOPARDO
  • El síndrome de Timothy
  • Congentia de Dyskeratosis

En adrenoleukodystrophy cerebral de la niñez (CCALD), se han utilizado los fibroblastos de la piel mientras que las células de la fuente y la integración retroviral se ha utilizado para la generación de iPSCs.

La enfermedad 1a del almacenamiento del glicógeno, la hipercolesterolemia familiar y la deficiencia de α1-antitrypsin utilizan fibroblastos cutáneos como las células de la fuente y sistema retroviral. En el síndrome de Lesch-Nhyan los fibroblastos cutáneos son las células de la fuente y se ha utilizado el sistema lentiviral.

Uso en remedio regenerador

  • Las condiciones tales como desordenes hematopoyéticos, daño musculoesquelético, daño de la médula espinal, daño hepático, y similares se pueden tratar por la terapia génica de células y de tejidos afectados generando las células específicas como apropiadas al caso de iPSCs.
  • La distrofia muscular de Duchhene (DMD) es una enfermedad que se relaciona con una deficiencia genética en el músculo, y los iPSCs se han utilizado para corregir la enfermedad y para rectificar el problema.
  • La generación del hepatocito es un requisito común en el tratamiento de los problemas del hígado. Las células a menudo fetales o adultas se pueden requerir para el revelado de hepatocitos, y puede haber una baja de la función de hepatocitos en cultura o una limitación en términos de disponibilidad del órgano. los iPSCs son una gran opción en estos casos.
  • La sangre y los diversos componentes de la sangre se requieren por todo el mundo en el tratamiento de situaciones médicas innumerables. Las diversas técnicas se han desarrollado para la generación de RBCs y de otros componentes de la sangre de iPSCs.
  • los iPSCs generados de las células del paciente se han hecho para distinguir en las células de varilla del fotorreceptor o el epitelio pigmentado retiniano y éstos a su vez han sido útiles en tratar pigmentosa retiniano y la degeneración macular relativa a la edad.
  • Ciertas inmunodeficiencias tales como desorden y síndrome granulomatosos crónicos de Wiskott-Aldrich han sido tratadas por la terapia génica usando iPSCs.
  • La ingeniería del genoma implica el uso de una variedad de técnicas que ayuden en la introducción de diversas inserciones o supresiones en células de objetivo. Cuando éstos se utilizan con los iPSCs, pueden mencionar de la enfermedad del modelado y del tratamiento a un nuevo nivel posibilidades en conjunto.

Uso en descubrimiento de la droga

Casi todas las drogas primero se estudian en los modelos animales o in vitro, usando las células animal-derivadas. La limitación principal aquí gira alrededor una cosa: la incapacidad del sistema animal para replegar exactamente las condiciones fisiológicas y las características fenotípicas relacionadas del sistema humano. Qué puede ser verdad en un sistema animal no puede siempre ser verdad en el sistema humano o en otro sistema animal e.g., una substancia química que puede ser tóxica a un animal puede no ser tóxica a otro animal. Todo el éstos apuntan a la idea que cualquier nueva droga se pruebe en sistemas más cercano a seres humanos y, en lo posible, probado en las células humanas o los modelos humanos de la prueba.

©CSIRO/commons.wikimedia.org

Hay un entrehierro de tiempo largo y una alta implicación del costo entre el tiempo en que una substancia química se determina como una droga potencial y el tiempo real que es aprobada y hecha disponible para el uso humano. Por estas razones, el revelado de los modelos de la toxicidad que ayudan en la indicación de efectos hepatotóxicos o cardiotóxicos posibles de drogas mucho antes se consideran para las juicios clínicas puede probar un gran favor a la industria farmacéutica. Es debido a estos factores que los iPSCs han sido explorados por los investigadores como tiempo posible las opciones - y del ahorro.

Fuentes:

  1. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4313779/
  2. https://www.omicsonline.org/open-access/induced-pluripotent-stem-cells-and-their-future-therapeutic-applications-in-hematology-2157-7633.1000258.php?aid=36572
  3. https://www.ebisc.org/the-ebisc-catalogue/major-applications-of-ipsc.php
  4. http://www.ijbs.com/v06p0796.htm
  5. https://www.hindawi.com/journals/sci/2015/382530/
  6. https://ddd.uab.cat/pub/tfg/2015/144639/TFG_anamatresrojo.pdf

[Lectura adicional: Célula madre]

Last Updated: Feb 26, 2019

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