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Test clinique du traitement de remontage d'enzymes pour la demande de règlement de la Maladie de Gaucher

Transkaryotic Therapies, Inc. a aujourd'hui annoncé qu'il a initié un test clinique pour évaluer la sécurité et l'activité clinique de GA-GCB, son traitement de remontage d'enzymes pour la demande de règlement de la Maladie de Gaucher.

Le test clinique fera participer douze patients du Type Maladie de Gaucher d'I, qui recevra la demande de règlement pendant neuf mois. TKT prévoit que l'essai sera rempli en 2005. « Cet essai a été conçu pour reproduire les résultats de l'enquête principaux la FDA et d'autres autorités de régulation ont compté au moment en approuvant le premier traitement de remontage d'enzymes pour la Maladie de Gaucher, » a dit Paul M. Martha, M.D., le Vice Président, Affaires Cliniques à TKT. « Nous sommes heureux de prendre à cette phase vers les patients de offre présentant la Maladie de Gaucher un produit alternatif de traitement de remontage d'enzymes. » GA-GCB est un produit humain de glucocerebrosidase développé utilisant la technologie de propriété industrielle de lancement du gène de TKT et est le traitement de concurrence de remontage d'enzymes du premier potentiel pour que la Maladie de Gaucher soit testée dans les patients.

TKT destine pour rechercher un associé pour son produit de GA-GCB. La Maladie de Gaucher est provoquée par le déficit du glucocerebrosidase d'enzymes, ayant pour résultat l'accumulation d'un substrat toxique, particulièrement le glucocerebroside de glycolipide.

Maladie de Gaucher également connue sous le nom de la Maladie de Gaucher est un trouble métabolique hérité dans lequel les quantités nuisibles d'un glucocerebroside appelé de matière grasse s'accumulent dans la rate, le foie, les poumons, la moelle osseuse, et, dans de rares cas, le cerveau. C'est la maladie de mémoire lysosomal la plus commune. La Maladie de Gaucher résulte d'un déficit d'â-glucosidase acide, une hydrolase lysosomal, qui est encodée sur le chromosome 1. Le manque de cette enzyme entraîne l'accumulation graduelle de substrats undegraded de glycolipide, en particulier glucosylceramide, dans les cellules réticulo-endothéliales, et les résultats dans l'infiltration de la moelle osseuse, de la rate, et du foie.

Trois types cliniques (phénotypes) de Maladie de Gaucher sont identifiés.

  • le type 1, le type adulte et non-neuronopathic, est de loin le plus commun. Les Patients dans ce groupe meurtrissent habituellement facilement et remarquent la fatigue due à l'anémie, aux plaquettes faibles, à l'hypertrophie du foie et à la rate, affaiblissement du squelette, et parfois, handicap de poumon et de rein. Il n'y a aucun signe de participation de cerveau. Le début des manifestations cliniques peut être précoce dans la durée de vie, ou a retardé jusqu'à l'âge adulte.

  • Type - 2 est le type neuronopathic infantile ou aigu. Sous cette forme, l'hypertrophie de foie et de rate sont apparente par 3 mois d'âge. De plus, il y a vaste et graduel dommage au cerveau. Ces patients meurent habituellement par 2 ans.

  • Le Type 3 est le jeune ou la forme de Norrbotten, dans laquelle l'hypertrophie de foie et de rate est variable, et signe de la participation de cerveau telle que des crises deviennent graduellement apparent. Tous ces patients montrent un déficit d'un glucocerebrosidase appelé d'enzymes qui catalyse la première étape dans la biodégradation du glucocerebroside. Excepté le cerveau, le glucocerebroside résulte principalement de la biodégradation du vieux rouge et globules blancs. Dans le cerveau, le glucocerebroside résulte de la rotation des lipides complexes pendant le développement du cerveau et de la formation de la gaine myélinique de nerfs.