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Sembrare di risultati che promette nella prova della terapia genica di Alzheimer

Il collocamento chirurgico del tessuto geneticamente modificato direttamente nei cervelli dei pazienti con il morbo di Alzheimer, un approccio sperimentale a ritardare la perdita della cellula cerebrale connessa con la malattia, piombo ad attività metabolica aumentata nel cervello, con le celle che rispondono apparentemente all'inserzione degli innesti producenti fattore della crescita, secondo i risultati preliminari riferiti il 27 aprile all'accademia americana della riunione della neurologia a San Francisco.

Sebbene la fase che studio condotto all'università di California, San Diego (UCSD) era piccolo e progettato per verificare la sicurezza e la tossicità, gli oggetti può anche mostrare alcune indicazioni iniziali di riduzione dell'avanzamento della loro malattia, secondo il segno Tuszynski del ricercatore principale dello studio, M.D., il Ph.D., professore delle neuroscienze alla scuola di medicina del UCSD.

“Questi risultati sono intriganti,„ ha detto Tuszynski.  “Se questi effetti si confermano nelle più grandi, prove controllate, questo potrebbe essere un avanzamento significativo sopra le terapie attuali per il morbo di Alzheimer.„

Otto volontari diagnosticati con il morbo di Alzheimer della fase iniziale hanno partecipato a questo studio, con il primo ambulatorio eseguito nell'aprile 2001 al John il M. e la battuta B. Thornton Hospital del UCSD. I pazienti' possedere le cellule epiteliali geneticamente sono stati modificati nella cultura per produrre il fattore di crescita del nervo (NGF), una proteina naturale che impedisce la morte delle cellule e stimola la funzione delle cellule. Le celle producenti NGF poi sono state impiantate chirurgicamente in una regione profonda del cervello dove la degenerazione colinergica delle cellule si presenta nel morbo di Alzheimer. Il sistema colinergico è importante nella memoria e nella funzione conoscitiva. I pazienti hanno ricevuto gli innesti impiantati nelle aree mirate a sull'uno o l'altro il sinistro, giusto o entrambi i lati del cervello.

Questa prova umana è stata intrapresa dopo gli estesi studi in primati condotti da Tuszynski e dai colleghi, che hanno mostrato che quello innestare il tessuto producente NGF nei cervelli delle scimmie invecchiate riparate ha atrofizzato le cellule cerebrali alla dimensione ed alla quantità quasi normali ed egualmente ha riparato gli assoni che connettono le cellule cerebrali, essenziali per la comunicazione fra le celle.

Con l'ultimo soggetto umano ora più di un anno oltre chirurgia, nessun effetti contrari dagli innesti producenti NGF sono stati individuati negli oggetti, un'indicazione che la terapia biologica è stessa sicura e ben-tollerata.

La procedura inizialmente è stata eseguita mentre i pazienti erano svegli ma leggermente è stata calmata. Due pazienti si sono mossi mentre le celle stavano iniettande, con conseguente spurgo nel cervello. Uno di questi pazienti è morto di infarto miocardico acuto (attacco di cuore) cinque settimane successivamente. A seguito di questi eventi, il protocollo è stato riprogettato con i pazienti dati l'anestesia generale durante la procedura e le procedure successive sono state eseguite senza complicazione.

Lo studio su scala ridotta non ha compreso i comandi del placebo e medici ed i pazienti hanno saputo che la procedura è stata eseguita (“non sono stati accecati "). A causa di questo, Tuszynski è prudente circa i risultati preliminari per quanto riguarda la funzione conoscitiva degli oggetti. Tuttavia, tutti oggetti hanno subito la prova conoscitiva standard prima e dopo chirurgia e le riduzioni delle tariffe del declino conoscitivo hanno confrontato alla loro funzione preoperatoria sono state notate. I sei oggetti che hanno completato con successo l'ambulatorio hanno mostrato una riduzione di 50 per cento del loro tasso annuale di declino su uno dei disgaggi conoscitivi misurati. Su un altro disgaggio, gli oggetti hanno mostrato una tariffa diminuita del declino che ha persistito più dei 1,5 - al biennio dello studio.

La rappresentazione (PET) di tomografia a emissione di positroni dei pazienti indicati ha aumentato l'attività metabolica nelle aree dei cervelli dei pazienti dopo il trattamento con NGF, rispetto ai pazienti non trattati del morbo di Alzheimer. Un'autopsia del paziente che è morto ha mostrato la produzione attiva di NGF nel cervello e una risposta della crescita delle cellule cerebrali alla consegna di NGF.

Sulla base di questi risultati, Tuszynski conclude che gli innesti di NGF sono sicuri e ben-tollerati dai pazienti ed una volta eseguita con i pazienti completamente anestetizzati, la procedura dell'iniezione è sicura.

Tuszynski è egualmente Direttore del centro per la riparazione neurale al UCSD e ad un neurologo con il centro di ricerca del morbo di Alzheimer del UCSD (ADRC) ed il centro medico di affari dei veterani di San Diego.

I co-author dell'estratto di AAN, oltre a Tuszynski, sono Leon Thal, presidenza del UCSD, di M.D. delle neuroscienze e Direttore del UCSD ADRC; Paga di Maria Margaret, R.N. del UCSD ADRC; Hoi-Ha cantato U, professore del UCSD di chirurgia; Roy Bakay, M.D., neurochirurgo al centro medico di Rush University in Chicago; John Alksne, professore di M.D. UCSD di chirurgia; Salmone di David, Ph.D., professore del UCSD delle neuroscienze e membro del ADRC; Gilbert uff, M.D., assistente universitario delle neuroscienze al UCSD: G. Tenaglie, M.D., Ph.D., assistente universitario delle neuroscienze al UCSD; Armin Blesch, Ph.D., assistente universitario delle neuroscienze al UCSD; Lee Vahlsing, M.S., specialista al UCSD; James Connor, Ph.D., scienziato di progetto al UCSD; S. Potkin, M.D., il professor di neurologia a Uc Irvine; e scorticatura di Christine, M.D., il professor di neurobiologia a Uc Irvine.

Questo lavoro è stato supportato dalle fondamenta della famiglia di Shiley e dall'istituto per lo studio su invecchiamento in New York.

Un nuovo studio di fase I/II, facendo uso della consegna diretta del gene di NGF al cervello quindi che elimina l'esigenza dell'innesto delle celle, piombo dal Bennett di David, M.D., neurologo e Direttore del centro del morbo di Alzheimer di Rush University e Zoe Arvanitakis, M.D., neurologo al centro medico di Rush University in Chicago. I siti supplementari saranno iscritti come fasi successive della prova continuano, promosso da Ceregene, Inc., ad una società di biotecnologia basata a Diego di San. Il Dott. Roy Bakay, un neurochirurgo del centro medico di Rush University, eseguirà l'ambulatorio.  Bakay, un neurochirurgo con esperienza nel realizzare iniezione stereotactic, partecipata ad alcuni degli ambulatori del UCSD.

L'università di California tiene il brevetto a questa tecnologia. Il licenziatario mondiale esclusivo è Ceregene, Inc. che una società di biotecnologia ha messo a fuoco sullo sviluppo e sulla commercializzazione delle terapie geniche per i disordini neurologici compreso il morbo di Alzheimer, malattia del Parkinson e sclerosi laterale amiotrofica (ALS). Ceregene è stato lanciato nel gennaio 2001 ed è una consociata della maggioranza di Cell Genesys, Inc. (Nasdaq: CEGE), che è acquartierato a San Francisco del sud, CA. L'università di California ed alcune dei sui ricercatori hanno un interesse finanziario in Ceregene.

Comunicazioni HealthBeat di scienze di salubrità del UCSD: http://health.ucsd.edu/news/