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Los resultados parecen prometedores en la juicio de la terapia génica de Alzheimer

La colocación quirúrgica del tejido genético modificado directamente en los cerebros de pacientes con la enfermedad de Alzheimer, una aproximación experimental a demorar la baja de la neurona asociada a la enfermedad, lleva a la actividad metabólica creciente en el cerebro, con las células respondiendo al parecer a la inserción de los injertos factor-que producen del incremento, según las conclusión preliminares denunciadas el 27 de abril en la academia americana de reunión de la neurología en San Francisco.

Aunque la fase que estudio conducto en la Universidad de California, San Diego (UCSD) era pequeño y diseñado probar seguro y toxicidad, los temas puede también mostrar algunas indicaciones tempranas de la reducción en el adelanto de su enfermedad, según la marca Tuszynski del investigador principal del estudio, M.D., Ph.D., profesor de neurologías en la Facultad de Medicina del UCSD.

“Estos resultados son intrigantes,” dijo a Tuszynski.  “Si estos efectos se confirman en juicios más grandes, controladas, esto podría ser un avance importante sobre las terapias existentes para la enfermedad de Alzheimer.”

Ocho voluntarios diagnosticados con la enfermedad de Alzheimer del temprano-escenario participaron en este estudio, con la primera cirugía realizada en abril de 2001 en Juan M. del UCSD y Sally B. Thornton Hospital. Modificaron a los pacientes' poseer a las células epiteliales genético en cultura para producir el factor de incremento del nervio (NGF), una proteína natural que previene muerte celular y estimula la función de la célula. Las células NGF-que producían entonces fueron implantadas quirúrgico en una región profunda del cerebro donde la degeneración de célula colinérgica ocurre en enfermedad de Alzheimer. El sistema colinérgico es importante en memoria y la función cognoscitiva. Los pacientes recibieron los injertos implantados en áreas apuntadas en el izquierdo, derecho o ambos lados del cerebro.

Esta juicio humana fue emprendida después de estudios extensos en los primates conducto por Tuszynski y los colegas, que mostraron que el injerto NGF-produciendo el tejido en los cerebros de las grapas envejecidas restablecidas atrofió a las neuronas a la talla y a la cantidad casi normales, y también restableció los axones que conectaban a las neuronas, esenciales para la comunicación entre las células.

Con el tema humano pasado ahora más que un año más allá de la cirugía, ningunos efectos nocivos de los implantes NGF-que producían se han descubierto en los temas, una indicación que la terapia biológica es sí mismo segura y bien-tolerada.

El procedimiento fue realizado inicialmente mientras que los pacientes estaban despiertos pero sedado liviano. Dos pacientes se movieron como las células eran inyectadas, dando por resultado la extracción de aire en el cerebro. Uno de estos pacientes murió del infarto del miocardio agudo (ataque del corazón) cinco semanas más adelante. Después de estas acciones, el protocolo fue reajustado con los pacientes dados anestesia general durante el procedimiento, y los procedimientos subsiguientes fueron realizados sin la complicación.

El estudio a escala reducida no incluyó mandos del placebo, y los doctores y los pacientes sabían que el procedimiento fue realizado (no eran “cegadores "). Debido a esto, Tuszynski es prudente sobre conclusión preliminares con respecto a la función cognoscitiva de los temas. Sin embargo, todos los temas experimentaron la prueba cognoscitiva estándar antes y después de cirugía, y las reducciones en índices de disminución cognoscitiva compararon a su función preoperativa fueron observadas. Los seis temas que terminaron con éxito la cirugía mostraron una reducción del 50 por ciento en su tasa anual de la disminución en una de las escalas cognoscitivas medidas. En otra escala, los temas mostraron un índice reducido de disminución que persistió sobre los 1,5 - al período de dos años del estudio.

La proyección de imagen (PET) de la tomografía por emisión de positrones de los pacientes mostrados aumentó actividad metabólica en las áreas de los cerebros de pacientes después del tratamiento con NGF, comparados con los pacientes no tratados de la enfermedad de Alzheimer. Una autopsia del paciente que murió mostró la producción activa de NGF en el cerebro, y una reacción del incremento de neuronas al lanzamiento de NGF.

De acuerdo con estos resultados, Tuszynski concluye que los implantes de NGF son seguros y bien-tolerados por los pacientes, y cuando está realizado con los pacientes anestesiados completo, el procedimiento de la inyección es seguro.

Tuszynski es también director del centro para la reparación de los nervios en el UCSD y un neurólogo con el centro de investigación de la enfermedad de Alzheimer del UCSD (ADRC) y el centro médico de los asuntos de los veteranos de San Diego.

Los co-autores del extracto de AAN, además de Tuszynski, son León Thal, silla de M.D., del UCSD de neurologías y director del UCSD ADRC; Paga de Maria Margaret, R.N. del UCSD ADRC; Hoi-Cantó U, profesor del UCSD de la cirugía; Roy Bakay, M.D., neurocirujano en el centro médico de la universidad de la embestida en Chicago; Juan Alksne, profesor de M.D. UCSD de la cirugía; Salmones de David, Ph.D., profesor del UCSD de neurologías y pieza del ADRC; Gilbert Ho, M.D., profesor adjunto de neurologías en el UCSD: G. Tenazas, M.D., Ph.D., profesor adjunto de neurologías en el UCSD; Armin Blesch, Ph.D., profesor adjunto de neurologías en el UCSD; Lee Vahlsing, M.S., especialista en el UCSD; James Connor, Ph.D., científico del proyecto en el UCSD; S. Potkin, M.D., profesor de la neurología en Uc Irvine; y raspadura de Christine, M.D., profesor de la neurobiología en Uc Irvine.

Este trabajo fue soportado por el asiento de la familia de Shiley y el instituto para el estudio del envejecimiento en Nueva York.

Un nuevo estudio de la fase I/II, usando lanzamiento directo del gen de NGF al cerebro de tal modo que elimina la necesidad de injertar las células, será llevado por David Bennett, M.D., neurólogo y director del centro de la enfermedad de Alzheimer de la universidad de la embestida, y Zoe Arvanitakis, M.D., neurólogo en el centro médico de la universidad de la embestida en Chicago. Los sitios adicionales serán alistados como fases subsiguientes de la juicio proceden, patrocinado por Ceregene, Inc., una compañía de biotecnología Diego-basada San. El Dr. Roy Bakay, neurocirujano del centro médico de la universidad de la embestida, realizará la cirugía.  Bakay, neurocirujano experimentado en la ejecución de la inyección stereotactic, participada en algunas de las cirugías del UCSD.

La Universidad de California lleva a cabo la patente a esta tecnología. El titular de una licencia mundial exclusivo es enfermedad de Ceregene, Inc. que una compañía de biotecnología se centró en el revelado y la comercialización de las terapias génicas para los desordenes neurológicos incluyendo enfermedad de Alzheimer, de Parkinson y esclerosis lateral amiotrófica (ALS). Ceregene fue lanzado en enero de 2001 y es una filial de participación mayoritaria de Cell Genesys, Inc. (Nasdaq: CEGE), que se establece jefatura en San Francisco del sur, CA. La Universidad de California y algo de sus investigadores tienen un interés financiero en Ceregene.

Comunicaciones HealthBeat de las ciencias de la salud del UCSD: http://health.ucsd.edu/news/