Trois études dans le déficit acide de maltase ou la maladie de Pompe progressent dans les délais

Trois études dans le déficit acide de maltase (DMA, ou la maladie de Pompe) conduit par Genzyme de Cambridge, Massachusetts, avec le support de MDA, progressent dans les délais, la compagnie dit.

Dans le DMA, l'enzyme acide de maltase (également connue sous le nom d'alpha-glucosidase acide) est manquante ou déficiente. Le nom commercial de Genzyme pour cette enzyme, conçu pour remonter la maltase acide manquante, est Myozyme.

Deux études pour vérifier une version laboratoire-conçue de maltase acide dans l'infantile-début DMA ont maintenant atteint la pleine adhérence.

Une étude conçue pour observer le cours du tard-début DMA qui a commencé en mars est également pleine. Certains des participants à cette étude auront plus tard l'opportunité de s'inscrire dans une étude de demande de règlement du tard-début DMA dans laquelle ils recevront l'enzyme.

En plus de ces études, Genzyme rend Myozyme procurable aux bébés avec (avant un an) le début infantile de la maladie de Pompe qui répondent à plusieurs critères spécifiques. Ceci est connu comme programme « d'accès augmenté ».

Ce programme est décrit entièrement chez www.clinicaltrials.gov, un site Web des instituts de la santé nationaux.

Le recrutement pour un programme augmenté d'accès pour des gens avec la maladie de Pompe de tard-début a été suspendu après le nombre de moyens de Genzyme dépassé de participants potentiels. La compagnie espère reprendre inscrire des patients à une certaine remarque. Ceux déjà inscrits continueront à recevoir l'enzyme d'investigation.

Genzyme encourage les médecins qui ont des patients de n'importe quel âge avec le DMA à participer à un Bureau d'ordre compagnie-parrainé de la maladie. Les informations sur ce Bureau d'ordre sont chez www.Pomperegistry.com.

Genzyme fait fonctionner également un site Web de Pompe's-détail chez www.pompe.com.