Tre studi nella carenza acida della maltasi o nella malattia di Pompe stanno progredendo nei termini

Tre studi nella carenza acida della maltasi (AMD, o nella malattia di Pompe) che è condotta da Genzyme di Cambridge, Massachusetts, con supporto da MDA, stanno progredendo nei termini, la società dice.

In AMD, l'enzima acido della maltasi (anche conosciuta come alfa-glucosidasi acida) è mancante o carente. La denominazione commerciale di Genzyme per questo enzima, destinata per sostituire la maltasi acida mancante, è Myozyme.

Due studi per verificare una versione laboratorio-costruita della maltasi acida nell'infantile-inizio AMD ora hanno raggiunto l'iscrizione completa.

Uno studio destinato per osservare il corso della manifestazione tardiva AMD che ha cominciato a marzo è egualmente pieno. Alcuni dei partecipanti a quello studio più successivamente avranno l'opportunità di iscriversi ad uno studio del trattamento di AMD di manifestazione tardiva in cui riceveranno l'enzima.

Oltre a questi studi, Genzyme sta mettendo a disposizione Myozyme dei bambini con (prima di un anno) l'inizio infantile della malattia di Pompe che rispondono a parecchi criteri specifici. Ciò è conosciuta come “programma di accesso ampliato„.

Questo programma è descritto completamente a www.clinicaltrials.gov, un sito Web degli istituti della sanità nazionali.

L'assunzione per un programma ampliato di accesso per la gente con la malattia di Pompe di manifestazione tardiva è stata sospesa dopo il numero delle risorse di Genzyme oltrepassato dei partecipanti potenziali. La società spera di riattivare iscrivere i pazienti ad un certo punto. Quelli già iscritti continueranno a ricevere l'enzima d'investigazione.

Genzyme incoraggia i medici che hanno pazienti di tutta l'età con AMD da partecipare ad una registrazione società-patrocinata di malattia. Le informazioni su questa registrazione sono a www.Pomperegistry.com.

Genzyme egualmente gestisce un sito Web Pompe's-specifico a www.pompe.com.