Três estudos na deficiência ácida da maltase ou na doença de Pompe estão progredindo na programação

Três estudos na deficiência ácida da maltase (AMD, ou na doença de Pompe) sendo conduzido por Genzyme de Cambridge, massa., com apoio de MDA, estão progredindo na programação, a empresa diz.

No AMD, a enzima ácida da maltase (igualmente conhecida como o alfa-glucosidase ácido) é faltante ou deficiente. A marca registada de Genzyme para esta enzima, projetada substituir maltase ácida faltante, é Myozyme.

Dois estudos para testar uma versão laboratório-projetada da maltase ácida no infantil-início AMD têm alcançado agora o registro completo.

Um estudo projetado observar o curso do tarde-início AMD que começou em março está igualmente completo. Alguns dos participantes nesse estudo terão mais tarde a oportunidade de registrar-se em um estudo do tratamento do tarde-início AMD em que receberão a enzima.

Além do que estes estudos, Genzyme está fazendo Myozyme disponível aos bebês com (antes de um ano) início infantil da doença de Pompe que encontram diversos critérios específicos. Isto é sabido como “um programa do acesso expandido”.

Este programa é descrito completamente em www.clinicaltrials.gov, um Web site dos institutos de saúde nacionais.

O recrutamento para um programa expandido do acesso para povos com doença de Pompe do tarde-início foi suspendido após o número dos recursos de Genzyme excedido dos participantes potenciais. A empresa espera recomeçar registrar pacientes em algum momento. Aqueles já registrados continuarão a receber a enzima de investigação.

Genzyme incentiva os médicos que têm pacientes de toda a idade com o AMD a participar em um registro empresa-patrocinado da doença. A informação sobre este registro está em www.Pomperegistry.com.

Genzyme igualmente opera um Web site Pompe's-específico em www.pompe.com.