Tres estudios en deficiencia ácida de la maltasa o la enfermedad de Pompe están progresando en horario

Tres estudios en la deficiencia ácida de la maltasa (AMD, o la enfermedad de Pompe) conducto por Genzyme de Cambridge, Massachusetts, con el apoyo de MDA, están progresando en horario, la compañía dice.

En AMD, la enzima ácida de la maltasa (también conocida como alfa-glucosidasa ácida) es faltante o deficiente. El nombre comercial de Genzyme para esta enzima, diseñado para reemplazar la maltasa ácida faltante, es Myozyme.

Dos estudios para probar una versión laboratorio-dirigida de la maltasa ácida en el infantil-inicio AMD ahora han alcanzado el alistamiento completo.

Un estudio diseñado para observar el curso del tarde-inicio AMD que comenzó en marzo es también completo. Algunos de los participantes en ese estudio tendrán más adelante la oportunidad de alistar en un estudio del tratamiento de AMD del tarde-inicio en el cual reciban la enzima.

Además de estos estudios, Genzyme está poniendo Myozyme a disposición los bebés con (antes de un año) el inicio infantil de la enfermedad de Pompe que cumplen varias consideraciones específicas. Esto se conoce como programa del “acceso desplegado”.

Este programa se describe por completo en www.clinicaltrials.gov, un Web site de los institutos de la salud nacionales.

El reclutamiento para un programa desplegado del acceso para la gente con la enfermedad de Pompe del tarde-inicio se ha suspendido después del número de los recursos de Genzyme excedido de los participantes potenciales. La compañía espera reanudar el alistar de pacientes en algún momento. Ésos alistados ya continuarán recibir la enzima de investigación.

Genzyme anima a los médicos que tienen pacientes de cualquier edad con AMD a participar en un registro compañía-patrocinado de la enfermedad. La información sobre este registro está en www.Pomperegistry.com.

Genzyme también gestiona un Web site Pompe's-específico en www.pompe.com.