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Stratégie nouvelle pour stimuler la production de l'utrophin

Les chercheurs à l'École de Médecine d'Université de Pennsylvanie enregistrent une stratégie nouvelle pour stimuler la production de l'utrophin - une protéine musculaire importante chez de jeunes souris - pour le traitement de dystrophie musculaire.

Les chercheurs ont donné aux souris de mdx (le modèle de souris pour la dystrophie musculaire de Duchenne) le heregulin, une petite molécule pour allumer la production de l'utrophin dans leurs muscles. Utrophin a amélioré le fonctionnement de muscle chez les souris de mdx. « Notre stratégie amplifie les niveaux d'un gène existant utilisant les machines cellulaires préexistantes plutôt que devant livrer un gène par l'intermédiaire de la thérapie génique, » dit l'auteur important Tejvir S. Khurana, DM, PhD, professeur adjoint de la physiologie et membre de l'institut de muscle de la Pennsylvanie.

Ils ont trouvé une augmentation environ triple des niveaux d'utrophin au-dessus des souris de mdx de contrôle. « C'est le niveau à lesquels commence à voir un affect thérapeutique, comme mesuré dans des essais en laboratoire avec des muscles de souris, » dit Khurana. Les chercheurs ont noté une amélioration de la qualité du tissu musculaire de souris, des propriétés bioméchaniques des muscles, et des index biochimiques de la dystrophie dans les muscles.

Dans les patients présentant la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), le gène pour effectuer la dystrophine de protéine est manquant, qui a comme conséquence l'atrophie musculaire qui est associé à la maladie. L'atrophie musculaire graduelle commence dans la petite enfance et mène type à la mort pendant les années '20. « Le gène pour l'utrophin est déjà dans le fuselage, ainsi en donnant un petit peptide pour stimuler sa production, nous dérivons le besoin de dystrophine en mettant en marche les niveaux de l'utrophin, » explique Khurana. Cette recherche apparaît dans la question du 21 septembre des démarches de l'académie nationale des sciences.

Utrophin (aussi protéine liée à la dystrophine appelée) est trouvé sur le chromosome 6 et fonctionne le plus ou moins même que la dystrophine, qui est trouvée sur le chromosome X. Cependant, l'utrophin est effectué dans les grands nombres dans des muscles foetaux, après quoi la dystrophine succède durant toute la vie adulte en tant qu'une des protéines muscle-membrane-associées principales. « Cette approche ranime le fuselage pour effectuer l'utrophin de nouveau, » dit Khurana. « Et il n'exclut pas des demandes de règlement possibles de thérapie génique pour la dystrophie musculaire. L'enrichissement d'Utrophin est une stratégie parallèle avec le potentiel grand de l'emploi en combination avec d'autres approches. »

En dépit de ces avances dans un modèle animal de DMD, Khurana retentit une note d'avertissement pour des applications cliniques à court terme : « Il y a un certain nombre de bonnes raisons pour des parents de ne pas commencer à penser à donner à leurs enfants le heregulin actuellement ; pour un, nous ne connaissons rien au sujet de sa toxicité ou effets secondaires potentiels. » Il charge que cette approche doit être correctement vérifiée d'abord dans les essais contrôlés pour mesurer sa toxicité et efficacité à long terme possibles chez des souris de mdx, et alors dans le modèle animal complémentaire étudie.