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Estrategia nueva para estimular la producción de utrophin

Los investigadores en la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania denuncian una estrategia nueva para estimular la producción de utrophin - una proteína de músculo importante en ratones jovenes - para la terapia de la distrofia muscular.

Los investigadores dieron a ratones del mdx (el modelo del ratón para la distrofia muscular de Duchenne) el heregulin, una pequeña molécula para girar la producción de utrophin en sus músculos. Utrophin perfeccionó la función de músculo en los ratones del mdx. “Nuestra estrategia refuerza los niveles de un gen existente usando la maquinaria celular preexistente bastante que teniendo que entregar un gen vía terapia génica,” dice al autor importante Tejvir S. Khurana, Doctor en Medicina, doctorado, profesor adjunto de la fisiología y pieza del instituto del músculo de Pennsylvania.

Descubrieron un aumento aproximadamente triple de los niveles del utrophin sobre ratones del mdx del mando. “Éste es el nivel en cuál comienza a ver una influencia terapéutica, según lo medido en pruebas de laboratorio con los músculos del ratón,” dice Khurana. Los investigadores observaron una mejoría en la calidad del tejido del músculo del ratón, las propiedades biomecánicas de músculos, y los índices bioquímicos de la distrofia en los músculos.

En pacientes con la distrofia muscular de Duchenne (DMD), el gen para hacer el dystrophin de la proteína falta, que da lugar a perder del músculo que se asocia a la enfermedad. El perder progresivo del músculo comienza en niñez temprana y lleva típicamente a la muerte en los años 20. “El gen para el utrophin está ya en la carrocería, así que dando un pequeño péptido para estimular su producción, estamos sobrepasando la necesidad del dystrophin poniendo en marcha con la manivela hacia arriba los niveles de utrophin,” explicamos Khurana. Esta investigación aparece en la aplicación del 21 de septiembre los procedimientos de la National Academy of Sciences.

Utrophin (también llamado proteína dystrophin-relacionada) se encuentra en el cromosoma 6 y funciona mucho el lo mismo que el dystrophin, que se encuentra en el cromosoma X. Sin embargo, el utrophin se hace en granes cantidades en músculos fetales, después de lo cual el dystrophin asume el control en vida adulta como una de las proteínas músculo-membrana-asociadas principales. “Esta aproximación reanima a la carrocería para hacer el utrophin otra vez,” dice Khurana. “Y no impide los tratamientos posibles de la terapia génica para la distrofia muscular. El enriquecimiento de Utrophin es una estrategia paralela con gran potencial de ser utilizado conjuntamente con otras aproximaciones.”

A pesar de estos avances en un modelo animal de DMD, Khurana suena una nota preventiva para los usos clínicos a corto plazo: “Hay varias buenas razones de padres para no comenzar a pensar en el donante sus niños de heregulin actualmente; para uno, no conocemos cualquier cosa sobre su toxicidad potencial o efectos secundarios.” Él esfuerzo que esta aproximación necesita primero ser probada correctamente en juicios controladas para medir su toxicidad y eficacia a largo plazo posibles en ratones del mdx, y entonces en animal-modelo adicional estudia.