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La technique Neuve de thérapie génique peut aider à traiter la Maladie d'Alzheimer

Les Chercheurs au Centre Médical d'Université d'Afflux ont avec succès initié une technique neuve qui emploie la thérapie génique pour fournir le facteur de croissance nerveuse dans des régions du cerveau où les neurones se dégénèrent, afin d'éviter l'atrophie de cellules de mort cellulaire et d'inverse, deux cachets de Maladie d'Alzheimer.

Si réussi, ceci a pu être une phase importante vers modifier le cours de la maladie.

La technique neuve utilise CERE-110 comme agent de thérapie génique. CERE-110 transporte le gène (NGF) de Facteur de Croissance Nerveuse emballé dans une couche virale inoffensive, qui protège le gène et facilite son accouchement aux cellules du cerveau. La partie active du médicament est le gène de NGF, le Brin d'ADN humain qui code pour la protéine de NGF, un produit naturel qui exerce des conséquences positives sur des cellules du cerveau. Un objectif de clé de l'étude est de livrer le CERE-110 directement à la partie du cerveau qui est presque universellement affecté par la Maladie d'Alzheimer, le cerveau antérieur basique, et pas à d'autres parties du cerveau où elle peut entraîner des effets secondaires.

Le médicament neuf, CERE-110, est employé par des chercheurs à l'Afflux en tant qu'élément d'une Phase où J'étudie pour évaluer sa sécurité et tolérabilité utilisant deux doses différentes. De la Mémoire et la fonction cognitive également seront évaluées régulièrement au cours de la période biennale de l'étude. Six à 12 sujets avec modéré pour modérer la Maladie d'Alzheimer, basée sur les tests cognitifs particuliers employés pour classifier le stade de la maladie, seront inscrits dans l'étude.

Le premier patient dans l'étude a été soigné le 27 juillet. M. David Bennett et M. Zoe Arvanitakis du Centre de Maladie d'Alzheimer d'Afflux sont les chercheurs Co-principaux. Bennett est directeur du centre. Ceregene, Inc., basé à San Diego, (une filiale possédée par minorité de Cell Genesys, Inc.) le révélateur et le constructeur de CERE-110, finance l'étude.

La Neurochirurgie est exigée pour injecter avec précision le médicament dans les basalis de noyau de Meynert des deux côtés du cerveau. M. Roy Bakay, un neurochirurgien d'Afflux et membre de l'Institut de Chicago du groupe médical de Neurochirurgie et de Neuroresearch, exécute la chirurgie. Bakay est expérimenté dans l'injection stéréotaxique et a exécuté certains des cabinets de consultation pour une étude plus précoce à l'Université de Californie, San Diego. Tandis Que la neurochirurgie est employée pour livrer NGF dans les deux études, la méthode précise d'accouchement de médicament dans l'étude d'Afflux a été modifiée afin de diminuer le risque et augmenter l'avantage potentiel de NGF.

Résultats d'une Phase où J'étudie par M. Mark Tuszynski à l'Université de Californie, San Diego, déterminé qu'il n'y avait aucun effet inverse de NGF trouvé dans les sujets, un signe que le traitement biologique est lui-même sûr et bien toléré. Puisque l'étude était petite et n'a pas compris des contrôles de placebo, des tendances apparentes vers des améliorations dans les tarifs du déclin cognitif et de l'activité cérébrale remarquables par M. Tuszynski doivent être interprétées avec l'extrême prudence. Cette étude utilisée génétiquement a modifié des cellules de la peau pour livrer le NGF. Des Résultats de cette étude ont été présentés à l'Académie Américaine du contact de Neurologie à Philadelphie cet Avril antérieur. L'étude étant conduite à l'Afflux utilise des moyens plus sophistiqués de livrer NGF au cerveau et n'exige pas une biopsie cutanée ou l'utilisation des cellules de la peau.

La Maladie d'Alzheimer est provoquée par dégénérescence de cerveau et est marquée par la mort des cellules, en particulier les cellules (neurones cholinergiques) dans le cerveau antérieur basique. Ces cellules sont la source primaire de l'acétylcholine appelée de messager chimique de cerveau (neurotransmetteur). La Maladie d'Alzheimer cause la détérioration de la production de l'acétylcholine, un des messagers chimiques principaux dans le cerveau qui est important pour la mémoire et la fonction cognitive.

« Si vous pouvez franchement affecter le cerveau antérieur basique, il peut exercer un effet répandu sur le cerveau entier parce que les projections de cette zone atteignent à l'extérieur à toutes autres parties du cerveau, livrant l'acétylcholine importante de neurotransmetteur, » a dit Arvanitakis.

Jusque récemment, il n'y avait aucune méthode pratique pour livrer NGF aux régions du cerveau particulières où les neurones se dégénéraient dans la Maladie d'Alzheimer. L'accouchement Aveugle de NGF au cerveau entraînerait des effets secondaires, tels que la perte de poids et la douleur.

La couche de virus (vecteur d'AAV) qui transporte le gène de NGF est bien étudiée et a été utilisée dans les plusieurs l'autre transfert de gène étudie pour livrer différents gènes au cancer, à la mucoviscidose, et à la Maladie de Parkinson de festin. « Jusqu'ici, elle n'a pas été utilisée dans la Maladie d'Alzheimer, » Arvanitakis a dit. « Le vecteur n'est plus un virus vrai car il ne peut pas reproduire seule et doit être en présence d'un autre virus à être en activité. Le vecteur transférera le gène pour NGF seulement à la région du cerveau où il est mis. Le virus est commun ; la plupart des gens ont été déjà exposés à lui et ainsi ont développé des anticorps au virus dans leur sang, » il ont expliqué.

Actuel, il y a cinq médicaments (FDA) approuvés par Food and Drug Administration pour l'usage en traitant des symptômes cognitifs dans les patients avec la Maladie d'Alzheimer. Essai Quatre pour amplifier les niveaux du cerveau de l'acétylcholine en bloquant l'enzyme qui décompose l'acétylcholine. Le cinquième médicament agit sur un autre produit chimique de cerveau.