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La Nuova tecnica di terapia genica può contribuire a trattare il Morbo di Alzheimer

I Ricercatori al Centro Medico di Rush University hanno iniziato con successo una nuova tecnica che usa la terapia genica per consegnare il fattore di crescita del nervo nelle regioni del cervello in cui i neuroni stanno degenerando, per impedire la morte delle cellule e l'atrofia inversa delle cellule, due marchi di garanzia del Morbo di Alzheimer.

Se riuscito, questo potesse essere un punto importante verso la modificazione del corso della malattia.

La nuova tecnica usa CERE-110 come l'agente di terapia genica. CERE-110 porta il gene di Fattore di Crescita (NGF) del Nervo imballato in un rivestimento virale inoffensivo, che protegge il gene e facilita la sua consegna alle cellule cerebrali. La parte attiva della droga è il gene di NGF, il filo umano che codifica per la proteina di NGF, una sostanza naturale del DNA che esercita gli effetti positivi sulle cellule cerebrali. Un obiettivo di tasto dello studio è di consegnare il CERE-110 direttamente alla parte del cervello che è influenzato quasi universalmente dal Morbo di Alzheimer, il forebrain basale e non ad altre parti del cervello in cui può causare gli effetti secondari.

La nuova droga, CERE-110, sta usanda dai ricercatori ad Attività  come componente di una Fase che studio per valutare la sue sicurezza e tollerabilità facendo uso di due dosi differenti. La Memoria e la funzione conoscitiva egualmente saranno valutate regolarmente durante il biennio dello studio. Sei - 12 oggetti con delicato per moderare il Morbo di Alzheimer, in base alle prove conoscitive specifiche usate per classificare la fase di malattia, saranno iscritti allo studio.

Il primo paziente nello studio è stato curato il 27 luglio. Il Bennett del Dott. David ed il Dott. Zoe Arvanitakis del Centro del Morbo di Alzheimer di Attività  sono i ricercatori co-principali. Il Bennett è Direttore del centro. Ceregene, Inc., basata a San Diego, (una consociata di proprietà minoranza di Cell Genesys, Inc.) il rivelatore ed il produttore di CERE-110, sta costituendo un fondo per lo studio.

La Neurochirurgia è richiesta per iniettare precisamente la droga nei basalis del nucleo di Meynert da entrambi i lati del cervello. Il Dott. Roy Bakay, un neurochirurgo di Attività  e membro dell'Istituto di Chicago del gruppo medico di Neuroresearch e di Neurochirurgia, esegue l'ambulatorio. Bakay è sperimentato nell'iniezione stereotactic ed ha eseguito alcuni degli ambulatori per uno studio più iniziale all'Università di California, San Diego. Mentre la neurochirurgia è usata per consegnare NGF in entrambi gli studi, il metodo preciso di consegna della droga nello studio di Attività  è stato modificato per fare diminuire il rischio ed aumentare il vantaggio potenziale di NGF.

Risultati a partire da una Fase che studio dal Dott. Mark Tuszynski all'Università di California, San Diego, determinato che non c'erano effetti contrari da NGF individuato negli oggetti, un'indicazione che la terapia biologica è stessa sicura e tollerata bene. Poiché lo studio era piccolo e non ha compreso i comandi del placebo, le tendenze evidenti verso i miglioramenti nella tariffa di attività conoscitiva di cervello e di declino celebre dal Dott. Tuszynski devono essere interpretate con l'avvertenza estrema. Questo studio usato geneticamente ha modificato le cellule epiteliali per consegnare il NGF. I Risultati da quello studio sono stati presentati all'Accademia Americana della riunione della Neurologia in Filadelfia questo Aprile passato. Lo studio che è condotto all'Attività  usa i mezzi più specializzati di consegna del NGF al cervello e non richiede una biopsia dell'interfaccia o l'uso delle cellule epiteliali.

Il Morbo di Alzheimer è causato tramite degenerazione del cervello ed è tracciato dalla morte delle celle, specialmente le celle (neuroni colinergici) nel forebrain basale. Queste celle sono la fonte primaria dell'acetilcolina chiamata chimica del messaggero del cervello (neurotrasmettitore). Il Morbo di Alzheimer altera la produzione di acetilcolina, uno dei messaggeri chimici principali nel cervello che è importante per la memoria e la funzione conoscitiva.

“Se potete pregiudicare positivamente il forebrain basale, può avere un effetto diffuso sull'intero cervello perché le proiezioni da quell'area raggiungono fuori a tutte le altre parti del cervello, consegnante l'acetilcolina importante del neurotrasmettitore,„ ha detto Arvanitakis.

Fino ad oggi, non c'era metodo pratico per consegnare NGF alle aree specifiche del cervello in cui i neuroni stavano degenerando nel Morbo di Alzheimer. La consegna Indiscriminante di NGF al cervello causerebbe gli effetti secondari, quali perdita di peso e dolore.

Il rivestimento del virus (vettore di AAV) che porta il gene di NGF bene è studiato ed è stato utilizzato in parecchi l'altro trasferimento del gene studia per consegnare i geni differenti al cancro dell'ossequio, alla fibrosi cistica ed alla Malattia del Parkinson. “Finora, non è stato utilizzato nel Morbo di Alzheimer,„ Arvanitakis ha detto. “Il vettore non è più un virus vero poichè non può ripiegare da sè e deve essere in presenza di un altro virus da essere attivo. Il vettore trasferirà il gene per NGF soltanto all'area del cervello in cui è collocato. Il virus è comune; la maggior parte della gente già è stata esposta a ed in modo da ha sviluppato gli anticorpi al virus nel loro sangue,„ lei ha spiegato.

Corrente, ci sono cinque farmaci (FDA) approvati Food and Drug Administration per uso nel trattamento dei sintomi conoscitivi in pazienti con il Morbo di Alzheimer. Prova Quattro per amplificare i livelli del cervello di acetilcolina bloccando l'enzima che riparte l'acetilcolina. La quinta droga agisce su un altro prodotto chimico del cervello.